Компания Biogen сообщила о новом этапе клинического исследования препарата SMNRx, работа над которым ведется совместно с компанией ISIS. Текущий этап исследования направлен на лечение досимптоматической спинальной мышечной атрофии и начался в 10 странах мира.
К сожалению, Россия не вошла в данный список. Однако при появлении семей пациентов, которые хотели бы принять участие в испытании нового лекарственного средства лечащие врачи либо семьи могут связаться с врачами центров, которые набирают пациентов в других странах (например, в Германии, Турции, Италии или Израиле, где проще организовать языковую поддержку).
В настоящее время открыт набор для исследование многократного введение препарата ISIS SMNRx (стадия NURTURE, 2 фаза) на младенцах с генетически диагностированной и досимптоматической спинальной мышечной атрофией.
Основной целью исследования является изучение эффективности многократного интратекального введения препарата ISIS SMNRx в отношении предупреждения или снижения потребности в респираторной поддержки или смертельного исхода у младенцев с генетически диагностированной и досимптоматической СМА. Помимо этого, исследование направлено на изучение побочных действий препарата ISIS SMNRx у этой группы.
Предполагаемое количество участников: 25
Предполагаемое время исследования: май 2015 – апрель 2020г.
В исследованиях могут участвовать младенцы возрастом до 6 недель, обоих полов. Не допускается участие в исследовании здоровых добровольцев.
Основные критерии допуска к исследованию:
- Возраст ≤ 6 недель на момент первого введения препарата
- Генетически установленное отсутствие или мутация гомозиготного гена 5q SMA либо составная гетерозиготная мутация.
- Генетически установленное наличие 2 или 3 копий белка выживаемости моторных нейронов-2 (SMN2).
- Электромиография: составной двигательный мышечный потенциал ≥ 1 мВ на базовом уровне.
- Гестационный возраст 37-42 недели; гестационный возраст 34-42 недели для двойняшек.
Главные основания для отказа в участии:
- Гипоксемия (насыщение кислородом <96% во сне и бодрствовании без дополнительной кислородной или респираторной поддержки)
- Клинически значимые аномалии в гематологии или клинических химических параметрах.
- Прием экспериментального препарата, предназначенного для терапии СМА, использование биологического агента или устройства. Любая генная терапия в анамнезе, предшествующее лечение антисмысловыми олигонуклеотидами (АСО) или трансплантация клеток.
- Могут применяться и иные критерии для отказа/допуска к участию
Решение об участии в исследовании — важный личный выбор. Обсудите свое решение об участии с лечащим врачом, членами семьи, друзьями. Чтобы узнать больше, Вы или Ваш врач можете обратиться к персоналу, занимающемуся данным исследованием, по приведенным контактам на ссылке портала по клиническим исследованиям.
Список стран и учреждений, в которых проводятся испытания можно найти по ссылке:
Чтобы подать заявку на участие, вам необходимо связаться с врачом выбранного вами учреждения и направить заявку на участие. После этого с семьей свяжутся представители компании, которая организует переезды пациентов по всему миру и поможет с организацией.
В случае, если ваша семья примет решение участвовать в данном клиническом исследовании, просим после направления заявки сообщить также в Ассоциацию «Семьи СМА». В этом случае, при необходимости, мы сможем помочь в решении возникающих вопросов.
Перевод выполнен специально для фонда «Семьи СМА».
Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой препарата.
Рекомендации относительно индивидуального применения лекарственного препарата следует получать у вашего лечащего врача.
