Компания Scholar Rock сообщила о завершении набора в исследование SAPPHIRE фазы 3, оценивающее безопасность и эффективность апитегромаба у неходячих пациентов со спинальной мышечной атрофией 2 и 3 типов, которые получают основное лечение нусинерсеном или рисдипламом. Основные данные этого исследования ожидаются в четвертом квартале 2024 года.
Также в ближайшее время компания планирует представить 36-месячные данные об эффективности и безопасности, полученные в ходе исследования TOPAZ фазы 2, включая данные оценки эффективности и безопасности, а также анализ показателей результатов, сообщаемых пациентами (PROM), таких как утомляемость, подвижность и повседневная активность
«Завершение набора в исследование SAPPHIRE является важным шагом на пути к одобрению апитегромаба, потенциально преобразующей терапии, для людей, живущих с СМА. Протокол исследования SAPPHIRE был разработан с учетом положительных результатов предыдущего исследования 2-й фазы TOPAZ, и мы с нетерпением ждем возможности сообщить об основных результатах этой регистрации. исследование в четвертом квартале следующего года. Данные предыдущих исследований показали долгосрочное устойчивое и клинически значимое улучшение двигательных функций в дополнение к терапии, направленной на SMN, и даютт нам твердое убеждение в том, что апитегромаб может принести значительную пользу, в качестве дополнительной терапии», — сказал Джей Бэкстром, д.м.н. президент и главный исполнительный директор Scholar Rock.
О второй фазе исследования ТОПАЗ
Исследование TOPAZ — это продолжающееся открытое исследование proof-of-concept фазы, оценивающее безопасность и эффективность апитегромаба у пациентов со СМА 2 и 3 типа. В основной период исследования пациентам вводили апитегромаб внутривенно каждые четыре недели в качестве монотерапии или совместно с нусинерсеном.
В исследовании приняли участие 58 пациентов из США и Европы. Первичными конечными точками оценки эффективности были изменения по сравнению с исходным уровнем по пересмотренной шкале Хаммерсмита (RHS) через 12 месяцев для ходящих пациентов (группа 1) и изменения по сравнению с исходным уровнем по расширенной шкале Хаммерсмита (HFMSE) через 12 месяцев для неходячих пациентов (когорты 2 и 3).
Исследование также включает несколько периодов продления (продолжения лечения) по 12 месяцев, предназначенных для оценки долгосрочных результатов лечения пациентов.
О третьей фазе исследования SAPPHIRE
SAPPHIRE — это продолжающееся рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое клиническое исследование 3 фазы, оценивающее безопасность и эффективность апитегромаба у неходячих пациентов со СМА 2 и 3 типов, получающих SMN-таргетную терапию (нусинерсен или рисдиплам).
САПФИР включает примерно 156 пациентов в возрасте от 2 до 12 лет в основную группу исследования. Эти пациенты были рандомизированы 1:1:1 для получения 12 месяцев либо апитегромаб 10 мг/кг, апитегромаб 20 мг/кг, либо плацебо внутривенно (в/в) каждые 4 недели.
Дополнительная группа включает до 48 пациентов в возрасте от 13 до 21 года. Эти пациенты были рандомизированы 2:1 для получения либо апитегромаб 20 мг/кг или плацебо.
Об Апитегромабе
Апитегромаб — это исследуемое моноклональное антитело, ингибирующее активацию миостатина путем избирательного связывания про- и латентных форм миостатина в скелетных мышцах. Это первый исследуемый препарат, нацеленный на мышцы, который продемонстрировал клиническое подтверждение концепции лечения спинальной мышечной атрофии (СМА).
Миостатин, член суперсемейства факторов роста TGFβ, экспрессируется преимущественно клетками скелетных мышц, его отсутствие связано с увеличением мышечной массы и силы у многих видов животных, включая человека.
Scholar Rock полагает, что весьма избирательное нацеливание апитегромаба на про- и латентные формы миостатина может привести к клинически значимому улучшению двигательной функции у пациентов со СМА.
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) присвоило препарату статус «ускоренный режим» (Fast Track), «орфанный препарат» и «редкие педиатрические заболевания» (Orphan Drug and Rare Pediatric Disease designations). Европейское медицинское агентство (EMA) присвоило апитегромабу статус приоритетного лекарственного средства (PRIME) и орфанного лекарственного средства для лечения СМА.
В настоящее время эффективность и безопасность апитегромаба окончательно не установлена, апитегромаб не одобрен ни одним регулирующим органом для применения у пациентов.
Источник: пресс-релиз компании.
Данный материал носит исключительно информационный характер и не является рекламой. Рекомендации относительно индивидуального применения лекарственных препаратов следует получать у вашего лечащего врача.
