Влияние лечения препаратом онасемноген абепарвовек на бульбарную функцию у пациентов со СМА1 типа
Новые промежуточные данные о долгосрочной эффективности и безопасности применения онасемноген абепарвовек в период до 7,5 лет после инфузии.
«Наконец-то я слышу, что мой ребёнок перспективный»
Новые данные по долгосрочной эффективности и безопасности применения рисдиплама у пациентов со СМА 2 и 3 типа (Sunfish)
BIOCAD проводит клиническое исследование препарата генной терапии СМА
Китайская компания CANbridge разрабатывает препарат генной терапии для лечения СМА
Компания Biohaven исследует препарат талдефгробеп альфа для терапии СМА
Амбулаторные пациенты со СМА, получающие нусинерсен, демонстрируют улучшение ходьбы
Тау-белок может быть маркером долгосрочного ответа на лечение нусинерсен
Новый метод генетического анализа может помочь обнаружить «скрытых носителей» СМА
