Компания Рош в своем письме в адрес пациентской организации «Семьи СМА» сообщила о своих планах подать заявку на регистрацию в России препарата Рисдиплам для лечения больных спинальной мышечной атрофией уже в первом квартале 2020 года.
Рисдиплам — исследуемый препарат, применяемый в жидкой форме перорально, и являющийся модификатором сплайсинга гена, с которого синтезируется белок выживаемости мотонейронов-2 (SMN2) при спинальной мышечной атрофии (СМА). Препарат изучается в рамках клинических исследований и пациентов со СМА в возрасте от 1 месяца до 60 лет.
Препарат разработан для длительного повышения и поддержания уровня белка SMN, который играет важную роль в сохранении специализированных нервных клеток (мотонейронов), которые передают сигналы от головного и спинного мозга к скелетным мышцам, создавая возможность двигаться.
Ниже мы приводим полный текст сообщения компании в ответ на наше обращение:
***
Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой препарата. Рекомендации относительно индивидуального применения лекарственного препарата следует получать у вашего лечащего врача.
