Недавно компания Roche объявила, что новый исследуемый лекарственный препарат для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) — RG7916 — скоро достигнет стадии первого клинического испытания. В ходе испытания будет получена информация о безопасности и переносимости препарата, изучена фармакокинетика (абсорбция, распределение, метаболизм и выведение) RG7916 у здоровых лиц.
В апреле 2015 г. клиническое испытание Moonfish, посвященное изучению другого препарата с аналогичным механизмом действия, носящего название RG7800, было приостановлено из соображений безопасности. В ходе исследования на животных, подвергавшихся длительному воздействию препарата в высокой дозировке, были отмечены неблагоприятные результаты, и исследование остается приостановленным до завершения изучения полученных данных.
Тем временем, компания Roche продолжала работать над препаратом RG7916.
Оба препарата являются модификаторами сплайсинга SMN2 и воздействуют на ген SMN2, вырабатывающий белок SMN лишь в низких количествах при сплайсинге информационной РНК. Как правило, у людей присутствует до двух копий гена SMN2 в каждой клетке. В отдельных случаях присутствует три или более копии. У лиц со спинальной мышечной атрофией дополнительные копии гена SMN2 связаны с более легким течением нарушения.
Модификаторы сплайсинга могут сместить баланс сплайсинга SMN2 с выработки нефункциональной короткой формы в сторону выработки полноразмерного функционального SMN c возможностью исправления фенотипа. Более того, исследование, опубликованное в журнале Science в 2014 г., продемонстрировало, что модификаторы сплайсинга SMN2 могут улучшить моторные функции и продолжительность жизни у мышей со смоделированной спинальной мышечной атрофией.
Данные исследования 1-й фазы будут использованы для сравнения препаратов RG7916 и RG7800, формирования основы, на которой будут приниматься решения относительно возможного продолжения программы. Компания Roche отмечает, что новый препарат обладает характеристиками, отличающимися от RG7800, и это может повлиять на действие препарата на организм.
Также компания Roche заявила, что в исследовании будет использован Итраконазол – препарат, разрешенный для применения в медицинской практике – в качестве инструмента для понимания метаболизма или расщепления RG7916 у людей. Итраконазол представляет собой противогрибковый препарат, о котором известно, что он взаимодействует с большим числом лекарственных препаратов.
Roche планирует опубликовать результаты исследования к середине 2016 г. Изучение препарата RG7916 проводится при сотрудничестве с партнерами компании Roche — PTC Therapeutics и SMA Foundation.
Объявление, сформулированное в виде письма к СМА сообществу, заканчивалось прямым обращением к пациентам со СМА: «Наша приверженность к оказанию помощи сообществу людей, живущих с СМА, остается неизменной, по мере того как мы продолжаем изучать новые препараты для лечения СМА. Совместно с нашими партнерами — мы хотели бы поблагодарить Вас за то, что делитесь с нами своим опытом жизни с СМА; вы ежедневно являетесь для нас источником вдохновения.»
Перевод Юлии Лазаревой
Перевод выполнен специально для БФ «Семьи СМА»
Примечание от БФ «Семьи СМА»:
В данный момент продолжается 1 фаза исследования RG7918 и мы все с нетерпением ждем результатов. Тот факт, что в Roche сейчас готовятся к проведению следующей фазы испытаний на пациентах со СМА, позволяет предположить, что полученные результаты носят позитивный характер и следует ждать последующего мультицентрового исследования 2 фазы.
Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой препарата.
Рекомендации относительно индивидуального применения лекарственного препарата следует получать у вашего лечащего врача.
