В начале августа 2016 года компании Biogen и Ionis Pharmaceuticals сообщили о принятом решении начать процесс подачи документов для утверждения первой в мире терапии для СМА.
«Сегодня мы отмечаем важный день в нашем коллективном стремлении к лечению спинальной мышечной атрофии (СМА).
Мы сообщаем о положительных результатах предварительного промежуточного анализа исследования ENDEAR у детей раннего возраста со СМА. Мы планируем перевести всех участников исследования ENDEAR в расширенное открытое исследование (open-label, т.е. без применения плацебо) и закрыть исследование ENDEAR. Мы планируем представить результаты в регулирующие органы во всем мире в ближайшие месяцы. Этот шаг, мы надеемся, приведет нас ближе к нашей конечной цели — сделать Нузинерсен доступным как можно быстрее в качестве одобренной терапии для лечения СМА.
Мы не добились бы такого результата без поддержки семей, принимающих участие в наших клинических исследованиях, исследователей и врачей, которые обеспечивают исключительную заботу об этих семьях и всего СМА-сообщества, которое вдохновляет нас делать нашу работу наилучшим образом.
Спасибо за ваш вклад, благодаря которому мы пришли к этому значимому моменту.
Мы хотели бы поделиться своим видением будущего развития терапии Нузинерсен и поделиться с вами информацией о том, где мы находимся сегодня и в каком направлении будем действовать в ближайшие месяцы:
• На основании тяжести заболевания и срочной необходимости в лечении СМА, мы разработали протокол стадии ENDEAR, включив в него опцию для промежуточного анализа вплоть до официального завершения процесса клинических исследований.
• Мы провели детальный научный анализ с использованием всех имеющихся данных, чтобы определить самую раннюю точку в исследовании, когда промежуточный анализ может быть выполнен (это необходимо, чтобы предоставить в регулирующие органы хорошо проверенные данные, необходимые для оценки безопасности и эффективности препарата Нузинерсен).
• В результате положительных результатов промежуточного анализа для пациентов с первым типом СМА, все участники стадий ENDEAR и EMBRACE смогут в дальнейшем получать Нузинерсен, перейдя в группу расширенного исследования SHINE.
• Компания Biogen осенью начинает работу над расширенной программой доступа (EAP — expanded access program), чтобы сделать препарат доступным для пациентов со СМА 1 типа, отвечающим критериям программы. Основой для программы EAP будут служить неудовлетворенные медицинские потребности пациентов со СМА и положительные промежуточные результаты исследования ENDEAR.
В ближайшие месяцы мы будем работать над маркетинговыми документами для предоставления их в регулирующие органы в США и ЕС, а далее и в остальных странах. Маркетинговые документы будут включать в себя промежуточный анализ ENDEAR и все другие клинические и доклинические данные, доступные в настоящее время.
Мы продолжаем работать над тем, чтобы наша заявка на рассмотрение в регулирующих органах прошла по ускоренной процедуре, но мы не имеем конкретных дынных по срокам для рассмотрения и сроков возможного одобрения. Срок рассмотрения заявки варьируется в зависимости от страны; в целом, стандартные сроки рассмотрения в США составляют 10 месяцев для новых препаратов, и от 13-15 месяцев в ЕС. Это время может сильно варьироваться и может повлиять на сроки появления препарата на рынке.
Мы продолжим наши дополнительные исследования Нузинерсен в программе CHERISH (СМА с поздним началом, соответствует второму типу СМА), NURTURE (пресимптоматические младенцы), а также продолжается фаза 2 открытых исследований. Это необходимо для того, чтобы продолжать собирать данные, которые смогут продемонстрировать безопасность и эффективность Нузинерсен у этих групп пациентов» — говорится в пресс-релизе компаний.
О программе расширенного доступа (EAP):
В свете этих нормативных сроков, Biogen приступает к работе по открытию расширенной программы доступа (EAP) осенью 2016 года, что обеспечит доступ к препарату пациентам с инфантильным началом СМА (соответствующим типу 1) до потенциального одобрения регулирующих органов.
• Существующие места проведения клинических исследований, учитывая их опыт в применении препарата Нузинерсен, смогут участвовать в EAP в странах, где EAP разрешается в соответствии с местными законами и правилами и может быть активизировано, а также где есть возможности поддерживать долгосрочную доступность Нузинерсен.
• После того, как EAP будет открыта и будет проведены необходимые местные процедуры утверждения программы — отдельные места-участники программы смогут начать набор пациентов после того, как они переведут всех участников исследования ENDEAR в расширенную стадию открытого (open-label) исследования.
• Критерии приема и дополнительные сведения по EAP будут размещены на clinicaltrials.gov в ближайшие недели. Этот сайт будет лучшим местом для вас и вашего врача, чтобы получить самую последнюю информацию о программе.
• Информация о программе расширенного доступа размещена на сайте и содержит на данный момент довольно широкие критерии включения в программу, а также критерии исключения. Пока нет данных по местам проведения программы.
А что для других типов СМА?
«Мы понимаем, что EAP не будет удовлетворять потребности всего сообщества СМА. Мы намерены открыть EAP также для пациентов со СМА 2 типа в будущем, в случае если и когда мы соберем достаточно положительных, хорошо проверенных данных оценки безопасности и эффективности Нузинерсен в этой группе населения, закроем плацебо-контролируемое слепое исследование CHERISH и сможем передать полученные данные в регулирующие органы. Мы усиленно работаем над тем, чтобы завершить исследование CHERISH настолько быстро, насколько это возможно, и продолжаем изучать все возможности, чтобы сократить сроки для рассмотрения и возможного утверждения лечения», — говориться в пресс-релизе компаний.
Мы выражаем наше уважение и восхищение неустанным усилиям сообщества СМА по продвижению научных исследований и разработок в этой области. С каждым днем развитие исследований приближает нас к появлению одобренного лечения. Конечно, наша работа еще не закончена, но этот рубеж продвигает нас к следующим шагам в этом направлении. Мы будем продолжать делиться информацией и обновлениями по программе как только это будет возможно, и хотели бы выразить нашу глубокую признательность всем, кто участвует в этом важном путешествии, — заключают представители компания Biogen и Ionis Pharmaceuticals.
Перевод выполнен специально для БФ «Семьи СМА»
Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой препарата.
Рекомендации относительно индивидуального применения лекарственного препарата следует получать у вашего лечащего врача.
Дорогие друзья, большое спасибо, что дочитали до конца. Отслеживание, перевод и адаптация материалов о последних новостях в области СМА является частью работы Информационно-издательского проекта фонда. Мы будем благодарны, если вы сможете поддержать нашу работу в этом направлении, сделав посильное пожертвование.
Сделать это можно по ссылке.
