Новый состав мышечного активатора СК-2127107 компании CYTOKINETICS, демонстрирует многообещающую безопасность, переносимость и эффективность в трёх ранних клинических испытаниях на здоровых волонтерах. Полученные данные коррелируют с проходящей сейчас второй фазой испытаний медикамента на пациентах со СМА.
Важно, что результаты полученные результаты, что СК-2127107 лучше переносится и более сильнодействующий, чем предыдущий вариант мышечного активатора, который разрабатывала компания (TIRASEMTIV).
СК-2127107 — это экспериментальный препарат нового поколения, активатор быстрого скелетно-мышечного тропонина, который разработан CYTOKINETICS совместно с Astellas Pharma. Формула нацелена действовать как мышечный активатор путем замедления сигнализирования кальция в так называемых быстрых скелетно-мышечных тканях и тем самым повышая ответ определенных мышечных волокон на сигнал, поступающий от мотонейронов.
Статья «СК-2127107 усиливает скелетно-мышечную реакцию на активизацию нервов у людей», опубликованная в журнале «Muscle and Nerve» предоставила результаты исследования всех трёх испытаний 1 фазы.
«Эти опубликованные результаты, включая переносимость и эффективность, усиливают шансы СК-2127107 стать более обещающей терапией в сравнении данных относительно другой молекулы компании TIRASEMTIV, — сказал в пресс-релизе профессор, доктор мед. наук, вице президент направления «Исследований и развития» CYTOKINETICS, Fady I. Malik.
СК-2127107 был изучен в трёх независимых испытаниях Фазы 1 в добавок к данным, полученным в двух предыдущих исследованиях.
В первом исследовании, названном CY5011, 35 здоровых волонтеров мужского пола получили две возрастающие дозы препарата и одну дозу плацебо — 1 доза на период лечения. Исследования показали, что дозы до 4000 мг были перенесены хорошо, без лимитирования дозы обнаружены побочные эффекты.
Во втором испытании, CY5012, тестировались множественные возрастающие дозы на 59 разнополых волонтерах. В испытании участвовали люди разных возрастов: как категория от 18 до 55 лет, так и более пожилые люди. Исследователи пришли к выводу, что процесс работы медикамента в организме идентичен у пожилых и молодых людей.
В третьем испытании, CY5013, исследователи тестировали силу мышц после одной дозы СК-2127107 на 16 волонтерах мужчинах. Участники были тестированы 4 раза, получая 300 мг, 1000 мг и 3000 мг в качестве единоразовых доз в различном порядке, или плацебо один раз в неделю перед тем, как исследователи тестировали мышечную активность.
Исследование показало, что СК-2127107 вызвал повышение мышечной силы и эти показатели были более, чем в 2 раза выше, чем при приеме „TIRASEMTIV“. В исследовании измерялись мышечные сокращения после стимуляции нервов, что позволило также сделать вывод, что лучший эффект наблюдется, когда двигательный нейрон стимулируется с той же частотой, что и у естественных сигналов двигательных нейронов.
Результаты всех трех испытаний позволили заключить, что препарат относительно хорошо переносим — все побочные эффекты и неблагоприятные события были умеренными. Лабораторные показатели, неврологические обследования, показатели жизнедеятельности, волны мозговой активности, тесты ходьбы и уровень кислорода в крови, были нормальными после лечения препаратом.
Исследователи также пришли к выводу, что более высокая доза приводила к повышению концентрации препарата в крови, а это желательная особенность любого нового препарата.
СК-2127107 в настоящее время находится в испытаниях Фазы 2 на пациентах со СМА типов 2-4 (NCT02644668). Набор в исследование все еще открыт для новых участников в США и Канаде. Заинтересованные пациенты могут найти больше информации в разделе »trial’s registration page»
СК-2127107 предназначен для лечения пациентов с мышечной слабостью. В дополнении к СМА, препарат тестируют в испытаниях Фазы 2 на пациентах с Боковым Амиотрофическим склерозом (БАС), пожилых людях с ограниченными возможностями передвижения и пациентах с хронической обструктивной болезнью лёгких (ХОБЛ).
Испытания ожидается закончить в следующем году.
Компания CYTOKINETICS прекратила разработку препарата TIRASEMTIV после того, как испытания на людях с БАС не показали эффективности.
Перевод выполнен специально для фонда «Семьи СМА».
Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой препарата.
Рекомендации относительно индивидуального применения лекарственного препарата следует получать у вашего лечащего врача.
