В сообщении, приведенном ниже, Новартис предоставил нам новые данные по разработке препарата LMI070 – потенциального лечения СМА 1 типа.
“Мы приняли непростое решение приостановить включение пациентов в наше исследование препарата LMI070 для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) 1 типа.
Исследования безопасности на животных происходили одновременно с данным исследованием, что при исследовании потенциально жизнеугрожающих заболеваний является обычной практикой для того, чтобы способствовать более быстрому предоставлению препарата пациентам.
Результаты исследования на животных, которое использовало ежедневное дозирование в течение года в сравнении с еженедельным дозированием в этом исследовании на человеке, выявили непредвиденные поражения периферических нервов и спинного мозга, а также семенников и почечных сосудов.
Безопасность пациентов для нас является первостепенной, и после изучения этих результатов и консультации c нашей комиссией по мониторированию данных – командой независимых экспертов, которые мониторят данные безопасности исследований, — мы приняли решение продолжать исследование, но приостановить включение пациентов на время проведения последующего анализа.
Все пациенты, которые в настоящее время находятся в исследовании, находятся под тщательным наблюдением, и исследовательские команды в центрах клинических исследований работают с их семьями для разъяснения полученных новых данных, ответа на все имеющиеся у них вопросы, а также помощи в принятии или непринятии решения о продолжении участия в исследовании.
Мы также тесно сотрудничаем с нашими исследовательскими командами и регуляторными инстанциями для предопределения необходимых следующих действий”.
LMI070 – это препарат для перорального приема, который работает за счет повышения количества функционального SMN белка, продуцируемого так называемым запасным геном SMN 2, с помощью изменения его сплайсингового механизма.
За более подробной информацией об этом исследовании обращайтесь к вебсайту ClinicalTrials.Gov
Источник: Smatrust
Перевод: Янина Флоссбах. Перевод выполнен специально для БФ «Семьи СМА»
