Американская фармацевтическая компания Biogen, которая разработала и выпустила на рынок единственное на сегодняшний день лекарство для лечения больных спинальной мышечной атрофией (СМА) Nusinersen (торговое наименование Спинраза), прислала официальный ответ на запрос нашего фонда по ситуации с этим препаратом, который до сих пор не зарегистрирован в нашей стране. Наш фонд интересовали перспективы регистрации препарата в России, сведения о программе расширенного доступа (EAP), запущенной и спонсированной Biogen в Америке и Европе, судьба российских пациентов, принимающих участие в этой программе (после того как она закроется), а также общая ситуация в Европе и мире с доступом к препарату и возмещением расходов на лечение им.
Регистрация
В настоящее время компания Biogen завершает этап подписания контракта с компанией Janssen, локальным партнерам Biogen в области СМА в России. Параллельно Biogen изучает инновационные модели для поддержки раннего доступа к лечению. Когда контракт будет подписан, эта важная работа будет продолжена и Biogen инициирует процесс регистрации, что позволит обеспечить широкий доступ к лечению в России.
Программа расширенного доступа (EAP)
В 2016 году, в виду высокой неудовлетворенной потребности в лечении спинальной мышечной атрофии, Biogen спонсировал программу расширенного доступа (EAP) для младенцев со СМА 1-го типа. Программа была запущена на базах существующих клинических центров, где проводились клинические исследования препарата Nusinersen, а затем расширилась до нескольких стран, где такие программы разрешены местным законодательством, где возможен их запуск и где в дальнейшем можно будет обеспечить долгосрочную доступность и возмещению расходов на лечение Спинразой. Эта программа обеспечивает широкий доступ к Nusinersen с учетом применимых критериев включения пациентов в программу.
По сведениям компании Biogen, ряд пациентов, участвующих в бельгийском EAP, не являются гражданами Бельгии, среди них два пациента из России. В Бельгии все пациенты со СМА1 были выявлены и включены в программу EAP. Программа была закрыта для всех новых пациентов с 24 апреля 2018 года, и все центры были уведомлены об этом решении. Все пациенты, которые в настоящее время участвуют в этом программе, могут оставаться в ней до тех пор, пока расходы на лечение Nusinersen возмещаются на местном уровне в Бельгии.
Важно подчеркнуть, что Биоген, согласно законодательству, не принимал участия в процессе отбора пациентов для программ расширенного доступа. К сожалению, пациенты, участвующие в EAP и не являющиеся бельгийскими гражданами, не будут иметь права на возмещение стоимости лечения и доступа к Nusinersen после того, как препарат начнет продаваться в Бельгии. Для получения дополнительной информации пациенты должны обратиться к компетентным бельгийским властям.
В тех случаях, когда это возможно, пациенты могут быть перевезены на свою родину для постоянного лечения и ухода. Перевозка этих пациентов должна осуществляться под контролем лечащего врача EAP. Биоген не может участвовать в этом процессе. Для получения дополнительной информации пациенты и их семьи должны обратиться к лечащему врачу.
Биоген получил просьбу о поддержке от центра лечения EAP в Бельгии; речь идет о поддержке пациентов, возвращающихся на родину, и компания сейчас работает c заинтересованными сторонами, в том числе с врачами, сообществом пациентов и органами здравоохранения, чтобы помочь двум российских пациентам с СМА, включенным в бельгийский EAP, найти альтернативный способ продолжить лечение Nusinersen без лишних задержек.
Для получения дополнительной информации об участвующих в программах расширенного доступа центрах вы можете обратиться на сайт: https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02865109?term=eap&cond=sma&rank=1.
Информацию о конкретных датах закрытия программ EAP в Европе сейчас предоставить невозможно, поскольку каждая страна принимает такое решение индивидуально. Также важно подчеркнуть, что, к сожалению, неграждане стран, участвующих в EAP, скорее всего, не будут иметь права на получение возмещения затрат на лечение Nusinersen после того, как препарат будет коммерчески доступен в этих странах. Таким образом, иностранные граждане не могут получить гарантий того, что они продолжат получать поддержку своего лечения.
Доступ к лечению
Во всем мире более 4000 человек cо СМА уже получили доступ к лечению Nusinersen. У каждой страны существует своя система возмещения расходов и процесс доступа к лечению. Биоген продолжает тесно сотрудничать с правительственными учреждениями в Европе и во всем мире для того, чтобы пациенты как можно скорее получили широкий доступ к препарату и были определены способы возмещения расходов на это лечение. В Европе и во всем регионе достигнут значительный прогресс в этом направлении, последние такие изменения произошли в Хорватии, Чешской Республике, Дании, Словакии и Румынии.
Подробную информацю см. в таблице:
| Австрия |
Лечение с возмещением расходов – для типов 1, 2 и 3 |
| Бельгия | Ведутся переговоры |
| Болгария | Найден партнер. Подготовка к подаче документов на возмещение расходов |
| Хорватия | Лечение с возмещением расходов для типов 1, 2 и 3а (до 18 лет) |
| Кипр | Лечение на индивидуальной основе для конкретных пациентов |
| Чехия | Лечение с возмещением расходов для типов 1, 2 и 3а (с учетом клинических критериев) |
| Дания | Лечение с возмещением расходов для пресимптоматических младенцев и типов 1 и 2 9с учетом клинических критериев) |
| Англия и Уэльс | Досье на одобрение и возмещение затрат на лечение подано в марте 2018 |
| Эстония | Найден партнер. Подготовка к подаче документов на возмещение расходов |
| Финляндия | Лечение и возмещение расходов доступно для пациентов до 17 лет (включительно), согласно положительной рекомендации PALKO |
| Франция | Продолжаются переговоры; в настоящее время лечение с возмещением расходов доступно для пациентов с типами 1,2 и 3 через ATU |
| Германия | Продолжаются переговоры; лечение с возмещением расходов доступно для пациентов с типами 1,2 и 3 |
| Греция | Лечение с возмещением расходов доступно для пресимтоматических младенцев и пациентов с типами 1 и 2; ведутся переговоры по типу 3 |
| Венгрия | Подписано соглашение между Biogen& NEAK. Окончательное решение по доступу к лечению будет сделано NEAK в соответствии с критериями Комитета по редким заболеваниям в ответ на все индивидуальные заявки. |
| Исландия | Найден партнер. Подготовка к подаче документов на возмещение расходов |
| Ирландия | Продолжаются переговоры |
| Израиль | Лечение с возмещением расходов доступно для пациентов с типами 1, 2 и 3 |
| Италия | Лечение с возмещением расходов доступно для пациентов с типами 1, 2 и 3 |
| Кувейт | Продолжаются переговоры; в настоящее время доступ к лечению через индивидуальные программы по конкретным пациентам |
| Латвия | Найден партнер. Подготовка к подаче документов на возмещение расходов |
| Литва | Лечение с индивидуальным возмещением для конкретных пациентов. |
| Люксембург | Лечение с возмещением расходов доступно для пациентов с типами 1, 2 и 3 |
| Македония | Продолжаются переговоры |
| Нидерланды | Продолжаются переговоры |
| Северная Ирландия | Продолжаются переговоры |
| Норвегия | Лечение с возмещением расходов доступно для пациентов с типами 1, 2 и 3 (возраст от 0 до 18 лет) |
| Польша | Продолжаются переговоры. Получена положительная рекомендация для широкого доступа всех пациентов от Председателя Комиссии по противодействию коррупции |
| Португалия | Продолжаются переговоры |
| Катар | Продолжаются переговоры; в настоящее время доступ к лечению через индивидуальные программы по конкретным пациентам |
| Румыния | Опубликовано положительное заключение HTA (оценка технологий здравоохранения); Спинраза включена в список препаратов, стоимость которых возмещается; опубликован терапевтический протокол (тип 1,2 и 3) |
| Россия | Найден партнер. Подготовка к подаче документов на регистрацию и возмещение расходов на лечение |
| Саудовская Аравия | Продолжаются переговоры; в настоящее время доступ к лечению через индивидуальные программы по конкретным пациентам |
| Шотландия | Расходы на лечение возмещаются для типа 1 (пациенты с поздним началом получают возмещение от Фонда индивидуального лечения); готовятся переговоры по типу 2 и 3 |
| Сербия | Лечение возмещается по индивидуальным программам |
| Словакия | Лечение возмещается для типов 1, 2 и 3а с 1 августа 2018 г. |
| Словения | Доступ к лечению с возмещением расходов для типов 1,2 и 3 детского возраста |
| Испания |
Доступ к лечению с возмещением расходов для типов 1,2 и 3 |
| Швеция | Доступ к лечению с возмещением расходов для типов 1,2 и 3А (лечение должно быть начато до наступления 18 лет) |
| Швейцария | Доступ к лечению с возмещением расходов для пациентов в возрасте до 20 лет для типов 1,2 и 3 и пресимптоматических пациентов. После 20 лет возмещение расходов и лечение на индивидуальной основе для конкретных пациентов |
| Турция | Продолжаются переговоры; в настоящее время доступ к лечению через индивидуальные программы по конкретным пациентам |
| Украина | Найден партнер. Подготовка к подаче документов на возмещение расходов по лечению |
| Объединенные Арабские эмираты | Продолжаются переговоры; в настоящее время доступ к лечению через индивидуальные программы по конкретным пациентам |
В случае возникновения вопросов у отдельных пациентов, они могут связаться с Пациентским Центром Биоген по эл.почте patientcenter@biogen.com
Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой. Рекомендации относительно индивидуального применения этого лекарства следует получать у вашего лечащего врача.
