Британская организация TreatSMA делится ранними наблюдениями первой части клинического испытания Firefish экспериментального препарата Рисдиплам у детей со СМА 1-го типа. В конце марта эти данные были переданы исследователям на конгрессе по миологии в Бордо (Франция).
Данные были получены на основании наблюдения 21 ребёнка со СМА 1-го типа, которые получали Рисдиплам в рамках испытания Firefish. Представленные данные описывают ситуацию на дату 7 сентября 2018 года, в которую средняя продолжительность лечения препаратом составила 9,5 месяцев. Вначале дети-участники получали более низкую дозу Рисдиплама, а осенью 2017 года были переведены на (значительно) более высокую дозу препарата.
По результатам наблюдений можно подвести следующие итоги:
· У подавляющего большинства детей произошло улучшение показателей по шкале CHOP-INTEND и достижение моторных навыков по шкале HINE-2.
- Ни один ребенок не нуждался ни в трахеостомии, ни в постоянной вентиляции легких, а также не потерял способность глотать.
- После 245 дней лечения, 6 из 14 младенцев (то есть 43%) могли самостоятельно сидеть; 3 детей (21%) могли сидеть без поддержки.
Изменения по шкале CHOP-INTEND были следующими:
· У 93% детей произошло улучшение как минимум на 4 балла
· 57% детей набрали минимум 40 баллов
· Среднее изменение по шкале CHOP-INTEND составило +16 баллов
Двое детей в ходе испытания, к сожалению, умерли по причинам, не связанным с рисдипламом.
Приведенная ниже диаграмма показывает изменения у отдельных детей по шкале CHOP-INTEND с момента начала испытания до 7 сентября 2018 года:
Комментарии к графику:
Исследуемая возрастная группа
Оранжевая линия ⩽5 мес
Синяя линия ⩾5 мес
*Обозначает группу на низкой дозе ⩾1 года до перехода на более высокую дозу.
Сравнение с Нусинерсен (Спинраза)
Команда организации TreatSMA попробовала на основании академической научной литературы сопоставить данные, отраженных по Рисдипламу с аналогичными данными, полученными в ходе исследования Нузинерсена (Спинраза).
По литературным данным, нусинерсен оказал на 80 детей с СМА 1-го типа, которые принимали препарат в течение 15 месяцев в рамках III фазы клинического испытания, следующий эффект:
· 84% (67 младенцев), получавших нусинерсен, были живы, 13 умерли по причинам, не связанным с нусинерсеном
· 93% тех, кто был жив, не нуждались в постоянной вентиляции
· У 71% детей произошло улучшение по шкале CHOP-INTEND как минимум на 4 балла
· 8% детей могут сидеть без поддержки
· 1 ребенок может стоять на ногах с поддержкой
Сравнение не следует воспринимать буквально, поскольку функциональный и возрастной профили детей в обоих исследованиях несколько отличались. Кроме того, у участников первой части Firefish была сильно различающаяся продолжительность лечения низкой / высокой дозой.
Вторая часть испытания Firefish, продолжается и включает 41 ребенка. Результаты ожидаются в конце 2020 года.
