Genentech, ведущая компания в области биотехнологий, которая открывает, разрабатывает, производит и продает лекарства для лечения пациентов с серьезными или угрожающими жизни заболеваниями, недавно предоставила новые данные о клинической разработке препарата RG7800. RG7800 — это SMN2 сплайсинг-модификатор, который разрабатывается для лечения больных спинальной мышечной атрофией (СМА).
Moonfish является программой клинической разработки RG7800 компании Genentech, которая ведется в партнерстве с PTC Therapeutics.
«Как мы уже говорили ранее в этом году, неожиданно замеченное влияние на глаза наблюдается в исследованиях оценки долгосрочной безопасности RG7800 на животных. В качестве мер предосторожности, Genentech (Рош) приостановил фазу испытаний Moonfish в апреле 2015 года. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) согласились с нашим решением и планом действий для дальнейшей оценки этого доклинического вывода в плане безопасности, и переместили Moonfish-испытание в статус клинического ожидания (on hold). Статус клинического ожидания означает, что мы должны сообщить и получить согласие от FDA и национальных органов Здравоохранения в европейских странах для возобновления испытания», — говорится в сообщении компании в недавнем пресс-релизе. «Мы провели всестороннюю проверку информации о безопасности, с привлечением независимых научных и клинических экспертов. Ни у кого из пациентов, которым вводили RG7800, в ходе испытания не было выявлено никаких проблем в плане безопасности его применения, а затем и в течение двух месяцев после завершения лечения».
Параллельно с Moonfish испытанием, компания проводит исследования последствий длительного использования RG7800 у животных. Эти исследования на животных являются стандартным требованием в разработке новых лекарственных средств. На данный момент, компания не может делать заключения относительно доклинических выводов о безопасности или возможного перезапуска испытания, она продолжит оценивать параметры безопасности в текущих исследованиях на животных. «Мы по-прежнему озадачены поиском методов для лечения СМА и поддержке СМА-сообщества. Мы представим обновленные данные о возможности возобновления Moonfish-испытаний и нашей программы SMN2-сплайсинг модификатора не позднее конца этого года».
Источник:
18.01.2016
