Участие в клинических испытаниях СМА с одной стороны – это грандиозно, а с другой — может быть серьезным испытанием для семьи. В конце 2019-начале 2020 года организация Cure SMA изучила опыт участия в клинических испытаниях СМА, чтобы получить представление о мотивации и ожиданиях, а также определить возможности для развития более пациент-ориентированного подхода в рамках клинических исследований. 79 семей с опытом участия в клинических исследованиях ответили на вопросы, а на основе полученных данных были определены три основных фактора мотивации, проблем, факторов стресса и преимуществ, связанных с участием в исследовании (представлены в таблице).
Интересно, что несколько факторов, по-видимому, помогают снизить уровень стресса, включая доверие к исследовательской группе (средневзвешенное значение WA = 2,73. , где 3 = значительное), понимание и сопереживание ситуации семьи, выраженное исследовательской группой (WA = 2,7), и свидетельства улучшений состояния(WA = 2,67). Результаты также показали, что более высокий уровень знаний о СМА и клинических испытаниях приводит к более низкому уровню стресса участников.
Исследователи пришли к выводу, что внедрение пациент-ориентированных подходов, а также включение ориентированных на семью решений и отношений в рамках клинических испытаний, может улучшить опыт участников испытаний и сделать его менее обременительным и стрессовым для семьи. Клинические центры и спонсоры исследований могут добиться этого за счет расширения доступа к информации; построения доверительных отношений между исследовательским персоналом и участниками; и заблаговременно учитывая возможные потребности участников при планировании исследования и во время его проведения.
| Мотивация участия в КИ (n=79) | WA | Преимущества участия в КИ | WA |
|---|---|---|---|
|
Желание улучшений в состоянии здоровья и качестве жизни |
2.92 |
Надежда на лучшее будущее |
2.84 |
|
Доступ к исследуемому препарату |
2.56 |
Возможность помочь другим людям со СМА |
2.66 |
|
Возможность помочь другим людям со СМА |
2.55 |
Хорошие взаимоотношения с врачебной командой центра, в котором проводится КИ |
2.65 |
|
Сомнения относительно участия в КИ |
WA |
Факторы стресса при участии в КИ |
WA |
|
Неуверенность относительно безопасности изучаемого препарата |
2.0 |
Боязнь физической и\или ментальной боли |
1.94 |
|
Неуверенность, что потенциальная польза от препарата будет перевешивать потенциальные риски |
1.96 |
Возможность потенциальных побочных реакций на изучаемый препарат |
1.90 |
|
Боязнь физической и\или ментальной боли |
1.92 |
Сложности, которые могут вызвать медицинские осложнения и работа с ними |
1.83 |
Таблица: Выявленные основные факторы мотивации, сомнения, стресса и преимущества, ассоциированные с участием в клинических исследованиях. Взвешенная оценка (WA) – по 3-бальной шкале; где 1=не значимо, 3 = значимо. КИ – клиническое исследование
Перевод и адаптация материалов исследования, опубликованных на сайте Cure SMA
