23 декабря Американское Федеральное управление по надзору за качеством пищевых и лекарственных препаратов (FDA) одобрило препарат Спинраза – первое в мире средство для лечения больных спинальной мышечной атрофией (СМА), редкого генетического заболевания, влияющего на мышечную силу и способность двигаться.
Этого события СМА-сообщество ожидало долгие годы и мы получаем большое количество вопросов об этом. Именно поэтому 29 декабря фонд провел вебинар на тему «Одобрен первый препарат для лечения СМА.Текущая информация».
23 декабря Американское Федеральное управление по надзору за качеством пищевых и лекарственных препаратов (FDA) одобрило препарат Спинраза – первое в мире средство для лечения больных спинальной мышечной атрофией (СМА), редкого генетического заболевания, влияющего на мышечную силу и способность двигаться. Этого события СМА-сообщество ожидало долгие годы и мы получаем большое количество вопросов об этом. Именно поэтому 29 декабря фонд провел вебинар на тему «Одобрен первый препарат для лечения СМА. Текущая информация». Спикером вебинара стала Ольга Германенко – учредитель и директор фонда «Семьи СМА» и руководитель Ассоциации пациентов со СМА.
Вебинар посетили 90 человек, большинство из них – родственники больных СМА, а также сами пациенты. Встреча продлилась 1 час и 45 минут и состояла из доклада, содержавшего имеющуюся на данный момент информацию о препарате и прогнозы на предмет дальнейшего развития ситуации, а также ответов на многочисленные вопросы слушателей.
«Мы решили рассказать всем заинтересованным о том, какой информацией мы обладаем на данный момент и чего, как мы предполагаем, следует ожидать в ближайшее время, основываясь на опыте экспертов фонда, наших коллег из международных организаций, работающий в области СМА, а также знаний о ситуации с регистрацией других орфанных препаратов. Сейчас важно внимательно следить за информацией о появляющихся инновационных методах лечения, чтобы предупредить ненужные спекуляции», – рассказала Ольга Германенко.
В ходе встречи она также отметила, что одобрение препарата FDA, также, как и ожидаемое в первом квартале 2017 года его одобрение EMA (аналогичной организацией в Европе), не имеет силы на территории России, и для того, чтобы пациенты в нашей стране могли получать лечение Спинразой, необходимо одобрение препарата регулирующими органами в РФ.
«Чтобы препарат стал доступен больным в России, необходимо соблюдение трех условий: первое – одобрение лекарства со стороны FDA и EMA, второе – решение компании-производителя Biogen привести его на российский рынок, третье – собственно, регистрация препарата в нашей стране. Пока первое условие выполнено лишь наполовину. Больше информации о процедуре обеспечения пациентов препаратом будет через 1-2 месяца – когда его начнут получать первые больные СМА в США» – добавила директор фонда.
Препарат Спинраза выпущен в дозировке 12 мг на 5 мл для интратекального введения (непосредственно в спинномозговую жидкость) и одобрен для всех возрастов и типов СМА без каких-либо ограничений. Существует разница между его введением в первый год применения и в дальнейшие. В первый год необходимо будет сделать 6 инъекций: 3 дозы с 14-ти дневным интервалом, 1 дозу спустя 30 дней и далее – раз в 4 месяца. Впоследствии препарат нужно будет применять постоянно в течение всей жизни каждые 4 месяца. Инструкция и рекомендации по введению препарата в данный момент переводятся на русский язык фондом «Семьи СМА» и появятся на его сайте после новогодних праздников.
Спинраза будет вводиться только в условиях стационара сотрудниками медицинских учреждений, которые могут обеспечить безопасность процедуры. Именно с этим связаны вероятные ограничения на его свободное распространение в аптеках. Перед введением лекарства необходимо будет сделать лабораторные тесты в целях безопасности и предупреждения побочного воздействия.
В числе побочных эффектов, как самые распространенные, были отмечены головные боли, запоры, инфекционные заболевания верхних и нижних дыхательных путей, повышение уровня белков в моче, тромбоцитопения, а также осложнения, связанные с процедурой интратекального введения.
Препарат не действует мгновенно. Пациенты, которые показывали впечатляющие результаты, получали лекарство в течение нескольких лет. В клинических испытаниях участвовали более 200 детей в возрасте от 8 дней до 15 лет, включая детей на неинвазивной вентиляции легких. По результатам анализа исследований у группы детей со СМА 1 типа, у 40% из 82 детей, получавших Спинразу, улучшились моторные функции, а в контрольной группе этого не произошло ни у одного из пациентов. Важно отметить, что чем раньше начинался прием препарата, тем более значительным была его эффективность.
«В английском языке существует четкое различие в терминологии: есть “cure” – полное излечение от болезни, а есть “treatment” – лечение, поддерживающая терапия. И Спинраза – это второе. В этой ситуации важно помнить: препарат не панацея. Даже если удастся затормозить развитие болезни, нам по-прежнему необходимо быть внимательными к своим родным, которые больны СМА и продолжать использовать необходимое медицинское оборудование, обучаться и выполнять ежедневные упражнения, массаж, дыхательную гимнастику… Никакое лекарство от СМА не будет работать эффективно, если не заниматься с ребенком дополнительно,» – напоминает Ольга Германенко.
Официальную стоимость препарата производитель еще не назвал. В сети замечено большое количество спекуляций на эту тему. Несмотря на то, что стоимость препарата будет сопоставима с ценой других орфанных препаратов (по данным аналитиков, средний ценник для лечения орфанного заболевания – более 100 тысяч долларов в год), фонд предпочитает воздерживаться от преждевременной оценки и дождаться официального анонса стоимости лечения. К тому же, она может варьироваться от страны к стране по причине разницы в системе обеспечения пациентов лекарствами.
Новый препарат для лечения СМА сможет быть доступен российским пациентам только после процедуры регистрации в России. В первую очередь, компании-производителю необходимо собрать и подать все необходимые для регистрации документы в регулирующие органы, после рассмотрения комплекта и проведения необходимых заключений выносится решение о регистрации. И только после этого Спинраза сможет легально обращаться в РФ. Практика регистрации орфанных препаратов в России позволяет не проводить клинические испытания на территории страны, а принять результаты международных исследований.
Ольга Германенко считает, что в прогнозах относительно появления препарата в России также нужно быть аккуратным: «Официальной информации сейчас так мало, что пока почти ничего нельзя сказать наверняка. Но мы очень тщательно следим за ее появлением и важнейшие новости оперативно транслируем сообществу, аккумулируя его вопросы, чтобы при появлении новой информации ответить на них. По нашим предположениям, регистрация Спинразы в России займет около года – в том случае, если не возникнет дополнительных препятствий. И для того, чтобы регистрация препарата у нас в принципе стала возможной, необходимы согласованные действия российского СМА-сообщества и личное участие всех заинтересованных в решении проблемы людей и организаций. И, конечно, как никогда актуальным становится расширение реестра больных СМА, которым сейчас занимается наш фонд, чтобы вести адекватную статистику и лучше понимать потребности больных СМА людей».
