Нусинерсен (Спинраза) продолжает демонстрировать устойчивую эффективность в улучшении двигательной функции у младенцев и детей младшего возраста со спинальной мышечной атрофией (СМА) 1 типа, согласно недавно опубликованным промежуточным данным исследования SHINE. Наибольшие результаты были у детей, которые начали лечение до того, как им исполнилось 10 месяцев.
Такие данные компания-производитель препарата Biogen, представила результаты на 3-м Международном научном конгрессе по СМА, который состоялся в Барселоне 21–23 октября в постерной презентации «Долгосрочная безопасность и эффективность нусинерсена при спинальной мышечной атрофии с ранним началом: промежуточные данные 5-летнего периода наблюдения в SHINE».
Улучшения на фоне приема нусинерсен при СМА1 в моторных шкалах
Нусинерсен был первой модифицирующей болезнь терапией, одобренной для всех типов СМА. При введении непосредственно в спинномозговой канал он повышает уровень полноразмерного белка SMN, дефицит которого из-за мутаций в гене SMN1 является основной причиной СМА. Белок SMN необходим для здоровья моторных нейронов, — нервных клеток, которые контролируют движение мышц.
Текущее исследование фазы 3 SHINE представляет собой международное открытое расширенное исследование нусинерсен у пациентов со СМА, которые участвовали в пяти предыдущих исследованиях терапии, включая младенцев из исследования ENDEAR (NCT02193074)
Участники ENDEAR были случайным образом распределены в группу нусинерсен или так называемую фиктивную процедуру (sham) в качестве контрольной группы. Предыдущие результаты показали, что нусинерсен значительно продлевает выживаемость и улучшает двигательную функцию у детей с тяжелой формой СМА 1 типа.
Исследователи, участвовавшие в исследовании SHINE, представили промежуточные данные — с датой окончания сбора данных 9 августа 2021 г. — охватывающие 105 пациентов со СМА с ранним началом (СМА типа 1), за которыми наблюдали до семи лет (в среднем 5,3 года). Ожидается, что исследование SHINE завершится в конце августа 2023 года.
Участники были разделены на три группы в зависимости от их возраста и времени приема первой дозы нусинерсен:
- дети в возрасте до 6 месяцев,
- дети в возрасте от 6 до 10 месяцев, которые в обоих случаях получали либо нусинерсен, либо имитацию процедуры в ENDEAR;
- дети в возрасте от 10 до 23 месяцев, которые начали принимать нусинерсен в исследовании SHINE.
На дату анализа данных 80 из этих 105 пациентов начали лечение нусинерсен в ENDEAR, а остальные 25 начали лечение в SHINE.
Результаты показали, что во всех возрастных группах двигательная функция улучшилась после лечения препаратом нусинерсен, что оценивалось по увеличению (улучшению) среднего балла по шкале CHOP INTEND. Этот тест предназначен для измерения двигательных способностей у детей с тяжелыми двигательными нарушениями.
Через 4,2 года лечения общие баллы по шкале CHOP INTEND повысились в среднем:
- на 20,6 балла у младенцев в возрасте до 6 месяцев на момент получения первой дозы,
- на 16,9 балла у детей в возрасте от 6 до 10 месяцев при первой дозе
- на 8,8 балла у малышей 10 до 23 месяцев при первой лечебной дозе.
Показатели по расширенной функциональной моторной шкале Хаммерсмита (HFMSE; также тест общей двигательной функции) и по пересмотренному модулю верхних конечностей (RULM; оценка функции руки) также показали ту же тенденцию к улучшению после наблюдения в течение 2,9 лет. Однако улучшения здесь наблюдались только в двух самых младших группах пациентов. В то время как у тех, кто начал лечение в более позднем возрасте, улучшений не наблюдалось.
В частности, показатели RULM увеличились в среднем:
- на 8,3 балла у детей, впервые пролеченных в возрасте до 6 месяцев,
- на 10,3 балла у детей, впервые пролеченных в возрасте 6–10 месяцев
Показатели HFMSE увеличились в среднем:
- на 6,5 балла в самой младшей группе до 6 мес.
- на 4,7 балла в группе 6-10 месяцев
Выводы о наибольшем эффекте от применения нусинерсен (Спинраза) у младенцев, впервые пролеченных до 10-месячного возраста, еще раз подтверждают «важность раннего лечения СМА с инфантильным началом», — написали исследователи.
Профиль безопасности препарата в течение семи лет наблюдения соответствовал ранее сообщаемому, без серьезных побочных эффектов, связанных с лечением.
В целом, эти промежуточные результаты долгосрочного применения подтверждают «постоянную и клинически значимую пользу Спинраза в двигательной функции» у пациентов со СМА с инфантильным началом, пишут исследователи.
По данным Biogen, более 13 000 человек по всему миру получали лечение Спинразой в клинических испытаниях и в реальных условиях, и они наблюдались в течение восьми лет.
Автор Patricia Inacio, PhD | Перевод и адаптация для фонда «Семьи СМА»
Данный материал носит исключительно информационный характер и не является рекламой. Рекомендации относительно индивидуального применения лекарственных препаратов следует получать у вашего лечащего врача.
