Новое лекарство стало первым препаратом для лечения больных с редким заболеванием спинальная мышечная атрофия (СМА), — говорится в пресс-релизе Американского Управления по контролю за лекарственными средствами. Пресс-релиз содержит пометку «для немедленного распространения» и был опубликован на сайте ведомства в пятницу ночью 23 декабря 2016 г.
Текст опубликованного пресс-релиза:
«Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) сегодня одобрило препарат Спинраза (Spinraza), ранее известный как нузинерсен, который стал первым препаратом, одобренным для лечения детей и взрослых со спинальной мышечной атрофией (СМА), редким и зачастую летальным генетическим заболеванием, влияющим на мышечную силу и способность двигаться. Спинраза вводится в виде инъекции в жидкость, окружающую спинной мозг.
«Давно назрела необходимость в лечении спинальной мышечной атрофии, которая является самой частой причиной младенческой смертности из генетических заболеваний, а также поражает людей на разных этапах жизни», – заявил Билли Данн, доктор медицины, директор Отдела неврологических препаратов Центра оценки и исследований лекарств FDA. «Мы предложили компании-разработчику проанализировать результаты исследований раньше запланированного срока, поскольку FDA стремится всем силами способствовать развитию и одобрению безопасных и эффективных лекарств от редких заболеваний. Мы упорно работали, чтобы рассмотреть эту заявку как можно быстрее, и очень рады, что теперь есть первое одобренное лекарство от этого тяжелейшего заболевания».
СМА – это наследственное заболевание, которое вызывает слабость и деградацию мышц в связи с потерей нижних мотонейронов, контролирующих движение. Возраст начала заболевания, симптомы и скорость прогрессирования значительно варьируются. Препарат Спинраза одобрен для лечения всех видов СМА.
FDA тесно сотрудничало с компанией на стадии разработки препарата, помогая в подготовке и проведении анализа, на котором было основано одобрение. Эффективность Спинразы была продемонстрирована в клиническом испытании на 121 пациентах, у которых симптомы СМА проявились в младенческом возрасте, заболевание было диагностировано до достижения возраста 6 месяцев, и получивших первую дозу препарата в возрасте до 7 месяцев. Пациенты были в случайном порядке разделены на две группы, одна из которых получала инъекции Спинразы в жидкость, окружающую спинной мозг, а вторая подвергалась плацебо-процедуре без инъекции препарата (укол в кожу). Пациентов, получавших Спинразу, было вдвое больше, чем пациентов в плацебо-группе. В испытании оценивалась доля пациентов, улучшивших моторные показатели, такие как способность удерживать голову, сидеть, поднимать ноги в положении лежа на спине, переворачиваться, ползать, стоять и ходить.
FDA обратилось к компании-разработчику с просьбой провести промежуточный анализ, чтобы оценить результаты исследования как можно скорее. Данный анализ охватил 82 из 121 пациентов. У 40% пациентов, получавших препарат Спинраза, улучшились моторные функции, оценивавшиеся в исследовании, а в контрольной группе этого не произошло ни у одного из пациентов.
Дополнительные открытые клинические испытания без плацебо-контроля были проведены среди пациентов с симптомами СМА в возрасте от 30 дней до 15 лет на момент первого введения препарата, а также среди пациентов до проявления симптомов СМА в возрасте от 8 до 42 дней на момент первого введения. Поскольку в этих исследованиях отсутствовали контрольные группы, их было сложнее интерпретировать, чем плацебо-контролируемые. Тем не менее, их результаты в целом подтверждают клиническую эффективность препарата, продемонстрированную в плацебо-контролируемых испытаниях на пациентах с началом заболевания в младенческом возрасте.
Наиболее распространенными побочными эффектами, обнаруженными в клинических испытаниях Спинразы, были инфекционные заболевания верхних дыхательных путей, нижних дыхательных путей, а также запор. Предостережения и меры предосторожности включают низкий уровень тромбоцитов и нефротоксичность (почечную токсичность). В испытаниях на животных наблюдалось токсическое воздействие на нервную систему (нейротоксичность).
FDA приняло данную заявку на ускоренное и приоритетное рассмотрение. Препарат также получил статус орфанного, который дает возможность поощрять и стимулировать разработку лекарств от редких болезней. Компания-разработчик получила «купон на приоритетное рассмотрение», которым поощряются компании за разработку лекарства от редкого детского заболевания в рамках поддержки разработки новых лекарств и биологических препаратов для профилактики и лечения редких детских заболеваний. Компания сможет в будущем использовать данный купон, чтобы получить приоритетное рассмотрение своих последующих заявок на другие препараты. Это восьмой «купон на приоритетное рассмотрение за разработку лекарства от редкого детского заболевания», выданный FDA с момента запуска программы.
Препарат Спинраза реализуется на рынке компанией Биоген, базирующейся в Кембридже, штат Массачусетс, а разработан был компанией Ионис Фармасьютикалс из Карлсбаде, штат Калифорния.
FDA— Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов в рамках Министерства здравоохранения и социальных служб США. FDAзащищает здоровье населения, гарантируя безопасность и эффективность лекарств для людей и животных, вакцин и других биологических продуктов для использования человеком, а также медицинского оборудования. FDAтакже отвечает за безопасность национальных продовольственных ресурсов, косметики, пищевых добавок, товаров, излучающих электромагнитное излучение, а также регулирование табачных изделий.
Перевод Мария Никитина, специально для Семьи СМА
.
