Menu

Обновленная информация о статусе доступа к Нусинерсен в странах Европы

Компания Биоген – производитель лекарственного препарата нусинерсен (Спинраза) для патогенетического лечения больных спинальной мышечной атрофией представила обновление по статусу доступа к лекарственному препарату в странах Европы и Канады.

На данный момент 29 европейских стран имеет доступ к Нусинерсену на регулярной основе путём возмещения стоимости препарата. Как видно из таблицы, в ряде стран по-прежнему существуют ограничения для получения лечения.

Несмотря на то, что лекарственный препарат применяется для лечения проксимальной (5q) спинальной мышечной атрофии, в основном на территории Европы он применяется для типов 1, 2, 3 (исключая 4) и в некоторых случаях, включая ограничения по возрасту (например, младше 18 лет). Кроме того, в некоторых странах существуют комитеты по редким заболеваниям/медицинские учреждения, которые применяют дополнительные критерии для включения и исключения из клинического применения.

Для получения более подробной информации, пожалуйста, изучите таблицу:

Доступ в странах

UPD: таблица уровней в разных странах была скорректирована после получения дополнительных уточнений от Биоген в июне 2020, добавлены уточнения по трем странам: Хорватии, Чехии, России

 

Австрия Возмещение зависит от региона
Бельгия Лечение с возмещением расходов – в соответствии с показаниями — 5q спинальная мышечная атрофия (СМА) — могут применяться критерии включения/исключения
Болгария Доступ к лечению путём индивидуального возмещения на момент января 2020 года — доступ на национальном уровне для типов 1, 2, 3 младше 18 лет.
Канада Лечение с возмещением расходов доступно в следующих провинциях:
Квебек: предсимптомные и симптоматические пациенты с типами 1, 2 и 3 всех возрастов
Саскачеван, Онтарио, Альберта и по федеральной программе: предсимптомные и симптоматические пациенты с типами 1, 2 и 3 в возрасте до 18 лет.
Хорватия Лечение с возмещением расходов для типов 1, 2, 3; без возрастных ограничений
Кипр Лечение на индивидуальной основе для конкретных пациентов
Чехия Лечение с возмещением расходов для типов 1, 2, 3; без возрастных ограничений
Дания Лечение с возмещением расходов для пресимптоматических младенцев и типов 1 и 2 (применяются дополнительные клинические критерии)
Англия и Уэльс Национальный институт здоровья и клинического совершенствования (NICE) рекомендовал  финансирование для обеспечения Спинраза. Положительное решение принято для лечения младенцев, детей и взрослых со спинальной мышечной атрофией, включая предсимптомных пациентов и типы 1, 2 и 3, в соответствии с условиями соглашения об управляемом доступе в стране (документ, регулирующий критерии обеспечения)
Эстония Продолжаются переговоры
Финляндия Лечение и возмещение расходов доступно для пациентов с типом 1, 2 и 3а (младше 18 лет). Пациенты с диагнозом, установленным до 2 лет и с проявлением симптомов младше 20 месяцев в соответствии с положительной рекомендацией PALKO
Франция Лечение с возмещением расходов для типов 1, 2 и 3 без возрастных ограничений
Германия Лечение с возмещением расходов в соответствии с инструкцией – для всех пациентов с 5q спинальной мышечной атрофией
Греция Лечение с возмещением расходов доступно для пресимтоматических младенцев и пациентов с типами 1 и 2; лечение для типа 3 через финансирование «в порядке исключения», в процессе переговоры для полного доступа к лечению типа 3
Венгрия Лечение с возмещением расходов для предсимтоматических младенцев и симптоматических пациентов с типами 1, 2 и 3 (до 18 лет)
Исландия Возмещение расходов для типов 1, 2 и 3 для пациентов возраста до 18 лет
Ирландия Лечение с возмещением расходов для предсимтоматических младенцев и пациентов с типами 1, 2 и 3 (до 18 лет)
Италия Возмещение расходов для типов 1, 2 и 3
Латвия Лечение с возмещением расходов для предсимтоматических младенцев (имеющих 2-3 копии гена SMN2) и пациентов с типами 1 (имеющих 2 копии гена SMN2 до 6 месяцев включительно и имеющих 3 копии до 8 месяцев включительно), 2 и 3 тип (до 12 лет включительно)
Литва Лечение с индивидуальным возмещением для конкретных пациентов
Люксембург Лечение с возмещением расходов в соответствии с инструкцией – для всех пациентов с 5q спинальной мышечной атрофией
Северная Македония Лечение возмещается по индивидуальным программам
Черногория Лечение возмещается по индивидуальным программам
Нидерланды Регулярное возмещение расходов детям до 9,5 лет (с учетом клинических критериев); условное возмещение для пациентов со СМА старше 9,5 лет по состоянию на январь 2020 года (будет действовать в течение не менее 7 лет)
Северная Ирландия Следует рекомендациям Национального института здоровья и клинического совершенствования (NICE) – т.е. как в Великобритании
Норвегия Лечение с возмещением расходов для пациентов с типами 1, 2 и 3 (до 18 лет)
Польша Лечение с возмещением расходов в соответствии с инструкцией – для всех пациентов с 5q спинальной мышечной атрофией
Португалия Лечение с возмещением расходов в соответствии с инструкцией – для всех пациентов с 5q спинальной мышечной атрофией
Румыния Лечение с возмещением расходов в соответствии с инструкцией – для всех пациентов с 5q спинальной мышечной атрофией
Россия Россия — Препарат зарегистрирован, возмещение для конкретных пациентов через региональное обеспечение в соответствии с инструкцией, переговоры по возмещению за счет средств федерального бюджета на 2021 год в процессе
Шотландия Шотландский медицинский консорциум будет расширять возмещение расходов на лечение Спинразой, начиная с типа 1 (в настоящее время) и позднее включая типы  2 и 3
Сербия Лечение возмещается по индивидуальным программам
Словакия Лечение с возмещением расходов для пациентов с типами 1, 2 и 3а
Словения Доступ к лечению с возмещением расходов для типов 1, 2 и 3 с распространением на взрослых пациентов
Испания Доступ к лечению с возмещением расходов для типов 1, 2 и 3
Швеция Доступ к лечению с возмещением расходов для типов 1, 2 и 3а (лечение должно быть начато до наступления 18 лет)
Швейцария Лечение с возмещением расходов для предсимтоматических младенцев и пациентов с типами 1, 2 и 3 (до 20 лет), лечение пациентов старше 20 лет возмещается по индивидуальным программам
Турция Лечение возмещается по индивидуальным программам (тип 1, 2 и 3 без ограничения по возрасту)
Украина На территории страны работает компания-партнер, регистрация препарата состоялась 11 января 2020 года

Данные  в таблице даны по состоянию на 22 июня 2020 года.

Помимо информации о доступе в разных странах, предоставленной компанией-производителем лекарственного средства, мы собрали несколько свидетельств реальной ситуации с доступом в разных странах.

Как обстоит доступ к нусинерсен в Европе для взрослых пациентов? Этот вопрос мы недавно обсуждали среди организаций-членов СМА Европа, чтобы лучше понять уровень доступа  лечению и различия между разными странами. В некотором случае представители стран представили информацию не только о доступе среди взрослых, но и общую информацию по доступу в своей стране.

Информация собрана на 23 июня 2020 года.

Бельгия

Мы находимся в процессе обсуждения продолжения обеспечения Спинраза в Бельгии, т.к. ранее было получено временное одобрения использования с критериями включения и исключения сроком на 2 года, которые сейчас подходят к концу

Многие взрослые у нас получают лечение, за исключением тех, кто находится на постоянной вентиляции и/или имеют трудности с введением. Мы слышим очень много свидетельств об эффективности Спинразы у этой группы: часть людей отмечают стабилизацию состояния, некоторые чувствуют себя сильнее. К сожалению, мы не имеем опубликованных данных, Биоген собирал информацию по пациентам в течение 2 лет, но мы не знаем будут ли и когда эти данные будут опубликованы. Но также мы понимаем, что для оценки эффективности терапии у группы взрослых – нужно больше времени – 2 года это очень мало. Используемые шкалы (HFMSE, 6-минутный тест ходьбы, RULM) не всегда достаточны, чтобы измерить результат терапии, в частности, они не фиксируют уменьшение слабости, повышение энергии и прочее. Для взрослых крайне важно иметь доступ к лечению Спинраза и остановке прогрессии заболевания. Также мы надеемся, что вскоре будет доступен Рисдиплам (в рамках программы дорегистрационного доступа) для тех со СМА2 типа, кто сейчас не может получить доступ к Спинраза.

Дания

К сожалению, доступ к лечению имеют только дети до 6 лет. У нас нет ни одного взрослого пациента, который бы получил лечение.

Франция

Спинраза доступна для пациентов в течение более, чем 3 лет. Сегодня все больные вне зависимости от типа (1,2 или 3) имеют доступ к лечению. Однако для больных с 4 типом СМА доступ к лечению не предоставляется. Более 90% детей получают лечение. Взрослые больные также могут начать лечение, но с учетом трудностей введения препарата, менее, чем 50% на сегодня получают лечение.

Что касается новодиагностированных пациентов со СМА1 или СМА2, с начала 2020 года – большинство из них получают Золгенсма в рамках специальной государственной программы раннего доступа к препарату (ATU).

Германия  

Все пациенты со СМА могут получить доступ к Спинраза вне зависимости от состояния (способности ходить, наличия трахеостомы и пр. )

Некоторые пациенты не хотят получать Спинразу из-за способа ввода и ждут появления Рисдиплам. Программа дорегистрационного доступа к которому открыта в марте и пока только для СМА1 типа.

С января 2018 года в регионах Бавария и Северная Рейн-Вестфалия проводится скрининг новорожденных на СМА, по результатам этого пилотного проекта прорабатывается внедрение регулярного скрининга новорожденных на СМА.

Польша

В среднем на сегодня около 700 больных СМА (и детей, и взрослых) одобрены для получения терапии Нусинерсен, т.е. около 500 пациентов на сегодня уже получают лечение. Всего же в Польше всего около 800-1000 пациентов со СМА, соответственно взрослых всех возрастов, получающих нусинерсен, должно быть около 200.

Что касается процедуры ввода препарата – примерно 10% взрослых пациентов требуют проведение введения препарата с радиографическим контролем (обычно МРТ). Это для ряда госпиталей оказывается сложным, поэтому такие «сложные» пациенты получают лечение в определенных госпиталях. При этом несколько пациентов в Польше получают нусинерсен через резервуар Оммая или другие интракраниальные системы.  

Примерно 40% взрослых пациентов в Польше, получающих лечение, сообщают о значительных улучшениях в течение года после начала терапии. В настоящий момент идет сбор данных для формирования отчета, который планируется к публикации  осенью 2020 года.  

Румыния

На сегодня в стране порядка 50 взрослых, кто хотел бы получить лечение Спинразой, они должны начать лечение в ближайшие месяцы, т.к. недавно были достигнуты договоренности между компанией-производителем и нашей системой здравоохранения. Однако, есть взрослые, но немного, которые не хотят получать лечение. Помимо этого, около 100 детей в Румынии получают лечение Спинразой.

Сербия

В Сербии лечение Спинраза началось с июля 2018 года, когда лечение получили 4 пациента со СМА2. На сегодня 34 пациента получают Спинраза, это происходит по индивидуальному одобрению каждого пациентов в зависимости от наличия финансовых ресурсов, одобрение пациентов к лечению не зависит от наличия или отсутствия трахеостомы, вентиляции и пр. Каждый новодиагностированный ребенок автоматически получает Спинраза. В целом, все типы СМА могут получить лечение, однако для больных СМА3 встречаются затруднения, в случае, если ребенок все еще ходит: некоторые больные получают лечение, но некоторые ждут начала лечения. Обеспечение зависит от общего бюджета на лечение редких заболеваний.

Что касается взрослых, то для них очень тяжело получить доступ. У нас 4 взрослых со СМА получающие лечение. Они все в возрасте между 27-37 лет с 3 типом СМА и передвигающиеся уже на колясках, лечение получают с сентября 2019 года. За это время ни один из них не отмечает ухудшения состояния, а два из них даже демонстрируют улучшения по шкале Хаммерсмит. У двух из них не было проблем с введением препарата, однако у других двоих были предустановлены конструкции для коррекции сколиоза и в связи с этим были некоторые сложности с введением.

Позиция врачебного сообщества – что все со СМА должны получить какой-либо вид терапии. Так, 8  пациентов участвуют в программе клинических исследований Санфиш препарата рисдиплам, открыт набор пресимптоматических пациентов в клиническое исследование рейнбоуфиш, а также началась программа дорегистрационного доступа к этой терапии для СМА1 типа.

В целом, за 2 года мы достигли показателя в 50% пациентов, которые получают терапию. Тем не менее, остаются проблемы, в основном – доступ к лечению для СМА3 типа и взрослых пациентов.

Испания

Официальные ограничения доступа для взрослых связаны с постоянной вентиляцией, низким уровнем функциональной активности, а также сложностями или невозможностью ввода препарата. В реальности, уровень доступа взрослых к лечению довольно неплохой, конечно, мы не избавлены от «мягких отказов» (отправки пациента в референсный центр на дообследование – что занимает время, или «этот препарат не для вас», или «вам эта терапия не принесет никакой пользы», или «подождите пока не появится препарат с другим способом применения» и пр.). С другой стороны, есть и взрослые пациенты, которые получают лечение с помощью дополнительных приспособлений, например, резервуара.  

Нидерланды

Доступ к лечению имеют больные со СМА любых типов до 12 лет. В конце прошлого года был открыт условный доступ для пациентов старше 12 лет – в рамках этой программы будут собираться дополнительные данные по эффективности. Условная программа для больных старше 12 лет рассчитана на 5 лет. На сегодняшний день все пациенты включены в программу, но не все начали лечение, т.к. лечение по программе стартовало тогда, когда началась пандемия коронавируса.

 

Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой препарата. Рекомендации относительно индивидуального применения лекарственного препарата следует получать у вашего лечащего врача.

Источник

Отслеживание последних новостей и событий в области СМА, перевод на русский язык и адаптация материалов являются частью работы фонда. Нам важно, чтобы вся последняя важная информация была доступна для тех, кому она нужна, и могла работать на пользу больным СМА. Вы можете поддержать нашу активность в этом направлении. С вашей помощью мы будем успевать готовить больше материалов для вас

Выберите способ пожертвования, кликнув на его название:

  • Банковская карта
    Выберите размер пожертвования:

    Назначение пожертвования:

    При включении, пожертвования будут производиться автоматически с вашей карты каждый месяц.
  • Ревизиты для безналичного перевода

    Вы можете сделать перевод по реквизитам сбербанка или распечатать заполненную квитанцию и принести её в банк, чтобы выполнить платёж.

    Полное наименование
    Благотворительный фонд помощи больным спинальной мышечной атрофией и другими нервно-мышечными заболеваниями «Семьи СМА».

    Краткое наименование
    БФ «Семьи СМА»

    ИНН/КПП
    7724342940/772401001

    Банковские реквизиты:
    р/с № 40703810438000003439
    в ПАО «Сбербанк России» г.Москва
    БИК 044525225
    к/с 30101810400000000225

    Директор: Германенко Ольга Юрьевна

    Юридический адрес: 115408, г. Москва, ул. Борисовские пруды, д. 48 корп. 2 кв. 211

  • СМС

    Вы можете помочь людям со СМА, отправив СМС на номер 3443 со словом СМА и суммой пожертвования (Например, СМА 300).

    Пожалуйста, перед совершением платежа проверяйте баланс вашего телефона. После ввода суммы и отправки СМС не забудьте подтвердить ваше пожертвование в ответ на пришедшую смску от вашего оператора.

  • Сбербанк Онлайн

    Вы можете быстро помочь людям со СМА через Сбербанк онлайн.

    Для этого зайдите, пожалуйста, в приложение Сбербанка на вашем телефоне. После этого выберите пункт QR-код сканировать вверху экрана. Отсканируйте код, заполните необходимые поля и подтвердите ваши действия.

Scroll Up