Компания Биоген – производитель лекарственного препарата нусинерсен (Спинраза) для патогенетического лечения больных спинальной мышечной атрофией представила обновление по статусу доступа к лекарственному препарату в странах Европы и Канады.
На данный момент 29 европейских стран имеет доступ к Нусинерсену на регулярной основе путём возмещения стоимости препарата. Как видно из таблицы, в ряде стран по-прежнему существуют ограничения для получения лечения.
Несмотря на то, что лекарственный препарат применяется для лечения проксимальной (5q) спинальной мышечной атрофии, в основном на территории Европы он применяется для типов 1, 2, 3 (исключая 4) и в некоторых случаях, включая ограничения по возрасту (например, младше 18 лет). Кроме того, в некоторых странах существуют комитеты по редким заболеваниям/медицинские учреждения, которые применяют дополнительные критерии для включения и исключения из клинического применения.
Для получения более подробной информации, пожалуйста, изучите таблицу:
Доступ в странах
UPD: таблица уровней в разных странах была скорректирована после получения дополнительных уточнений от Биоген в июне 2020, добавлены уточнения по трем странам: Хорватии, Чехии, России
| Австрия | Возмещение зависит от региона |
| Бельгия | Лечение с возмещением расходов – в соответствии с показаниями — 5q спинальная мышечная атрофия (СМА) — могут применяться критерии включения/исключения |
| Болгария | Доступ к лечению путём индивидуального возмещения на момент января 2020 года — доступ на национальном уровне для типов 1, 2, 3 младше 18 лет. |
| Канада | Лечение с возмещением расходов доступно в следующих провинциях: Квебек: предсимптомные и симптоматические пациенты с типами 1, 2 и 3 всех возрастов Саскачеван, Онтарио, Альберта и по федеральной программе: предсимптомные и симптоматические пациенты с типами 1, 2 и 3 в возрасте до 18 лет. |
| Хорватия | Лечение с возмещением расходов для типов 1, 2, 3; без возрастных ограничений |
| Кипр | Лечение на индивидуальной основе для конкретных пациентов |
| Чехия | Лечение с возмещением расходов для типов 1, 2, 3; без возрастных ограничений |
| Дания | Лечение с возмещением расходов для пресимптоматических младенцев и типов 1 и 2 (применяются дополнительные клинические критерии) |
| Англия и Уэльс | Национальный институт здоровья и клинического совершенствования (NICE) рекомендовал финансирование для обеспечения Спинраза. Положительное решение принято для лечения младенцев, детей и взрослых со спинальной мышечной атрофией, включая предсимптомных пациентов и типы 1, 2 и 3, в соответствии с условиями соглашения об управляемом доступе в стране (документ, регулирующий критерии обеспечения) |
| Эстония | Продолжаются переговоры |
| Финляндия | Лечение и возмещение расходов доступно для пациентов с типом 1, 2 и 3а (младше 18 лет). Пациенты с диагнозом, установленным до 2 лет и с проявлением симптомов младше 20 месяцев в соответствии с положительной рекомендацией PALKO |
| Франция | Лечение с возмещением расходов для типов 1, 2 и 3 без возрастных ограничений |
| Германия | Лечение с возмещением расходов в соответствии с инструкцией – для всех пациентов с 5q спинальной мышечной атрофией |
| Греция | Лечение с возмещением расходов доступно для пресимтоматических младенцев и пациентов с типами 1 и 2; лечение для типа 3 через финансирование «в порядке исключения», в процессе переговоры для полного доступа к лечению типа 3 |
| Венгрия | Лечение с возмещением расходов для предсимтоматических младенцев и симптоматических пациентов с типами 1, 2 и 3 (до 18 лет) |
| Исландия | Возмещение расходов для типов 1, 2 и 3 для пациентов возраста до 18 лет |
| Ирландия | Лечение с возмещением расходов для предсимтоматических младенцев и пациентов с типами 1, 2 и 3 (до 18 лет) |
| Италия | Возмещение расходов для типов 1, 2 и 3 |
| Латвия | Лечение с возмещением расходов для предсимтоматических младенцев (имеющих 2-3 копии гена SMN2) и пациентов с типами 1 (имеющих 2 копии гена SMN2 до 6 месяцев включительно и имеющих 3 копии до 8 месяцев включительно), 2 и 3 тип (до 12 лет включительно) |
| Литва | Лечение с индивидуальным возмещением для конкретных пациентов |
| Люксембург | Лечение с возмещением расходов в соответствии с инструкцией – для всех пациентов с 5q спинальной мышечной атрофией |
| Северная Македония | Лечение возмещается по индивидуальным программам |
| Черногория | Лечение возмещается по индивидуальным программам |
| Нидерланды | Регулярное возмещение расходов детям до 9,5 лет (с учетом клинических критериев); условное возмещение для пациентов со СМА старше 9,5 лет по состоянию на январь 2020 года (будет действовать в течение не менее 7 лет) |
| Северная Ирландия | Следует рекомендациям Национального института здоровья и клинического совершенствования (NICE) – т.е. как в Великобритании |
| Норвегия | Лечение с возмещением расходов для пациентов с типами 1, 2 и 3 (до 18 лет) |
| Польша | Лечение с возмещением расходов в соответствии с инструкцией – для всех пациентов с 5q спинальной мышечной атрофией |
| Португалия | Лечение с возмещением расходов в соответствии с инструкцией – для всех пациентов с 5q спинальной мышечной атрофией |
| Румыния | Лечение с возмещением расходов в соответствии с инструкцией – для всех пациентов с 5q спинальной мышечной атрофией |
| Россия | Россия — Препарат зарегистрирован, возмещение для конкретных пациентов через региональное обеспечение в соответствии с инструкцией, переговоры по возмещению за счет средств федерального бюджета на 2021 год в процессе |
| Шотландия | Шотландский медицинский консорциум будет расширять возмещение расходов на лечение Спинразой, начиная с типа 1 (в настоящее время) и позднее включая типы 2 и 3 |
| Сербия | Лечение возмещается по индивидуальным программам |
| Словакия | Лечение с возмещением расходов для пациентов с типами 1, 2 и 3а |
| Словения | Доступ к лечению с возмещением расходов для типов 1, 2 и 3 с распространением на взрослых пациентов |
| Испания | Доступ к лечению с возмещением расходов для типов 1, 2 и 3 |
| Швеция | Доступ к лечению с возмещением расходов для типов 1, 2 и 3а (лечение должно быть начато до наступления 18 лет) |
| Швейцария | Лечение с возмещением расходов для предсимтоматических младенцев и пациентов с типами 1, 2 и 3 (до 20 лет), лечение пациентов старше 20 лет возмещается по индивидуальным программам |
| Турция | Лечение возмещается по индивидуальным программам (тип 1, 2 и 3 без ограничения по возрасту) |
| Украина | На территории страны работает компания-партнер, регистрация препарата состоялась 11 января 2020 года |
Данные в таблице даны по состоянию на 22 июня 2020 года.
Помимо информации о доступе в разных странах, предоставленной компанией-производителем лекарственного средства, мы собрали несколько свидетельств реальной ситуации с доступом в разных странах.
Как обстоит доступ к нусинерсен в Европе для взрослых пациентов? Этот вопрос мы недавно обсуждали среди организаций-членов СМА Европа, чтобы лучше понять уровень доступа лечению и различия между разными странами. В некотором случае представители стран представили информацию не только о доступе среди взрослых, но и общую информацию по доступу в своей стране.
Информация собрана на 23 июня 2020 года.
Бельгия
Мы находимся в процессе обсуждения продолжения обеспечения Спинраза в Бельгии, т.к. ранее было получено временное одобрения использования с критериями включения и исключения сроком на 2 года, которые сейчас подходят к концу
Многие взрослые у нас получают лечение, за исключением тех, кто находится на постоянной вентиляции и/или имеют трудности с введением. Мы слышим очень много свидетельств об эффективности Спинразы у этой группы: часть людей отмечают стабилизацию состояния, некоторые чувствуют себя сильнее. К сожалению, мы не имеем опубликованных данных, Биоген собирал информацию по пациентам в течение 2 лет, но мы не знаем будут ли и когда эти данные будут опубликованы. Но также мы понимаем, что для оценки эффективности терапии у группы взрослых – нужно больше времени – 2 года это очень мало. Используемые шкалы (HFMSE, 6-минутный тест ходьбы, RULM) не всегда достаточны, чтобы измерить результат терапии, в частности, они не фиксируют уменьшение слабости, повышение энергии и прочее. Для взрослых крайне важно иметь доступ к лечению Спинраза и остановке прогрессии заболевания. Также мы надеемся, что вскоре будет доступен Рисдиплам (в рамках программы дорегистрационного доступа) для тех со СМА2 типа, кто сейчас не может получить доступ к Спинраза.
Дания
К сожалению, доступ к лечению имеют только дети до 6 лет. У нас нет ни одного взрослого пациента, который бы получил лечение.
Франция
Спинраза доступна для пациентов в течение более, чем 3 лет. Сегодня все больные вне зависимости от типа (1,2 или 3) имеют доступ к лечению. Однако для больных с 4 типом СМА доступ к лечению не предоставляется. Более 90% детей получают лечение. Взрослые больные также могут начать лечение, но с учетом трудностей введения препарата, менее, чем 50% на сегодня получают лечение.
Что касается новодиагностированных пациентов со СМА1 или СМА2, с начала 2020 года – большинство из них получают Золгенсма в рамках специальной государственной программы раннего доступа к препарату (ATU).
Германия
Все пациенты со СМА могут получить доступ к Спинраза вне зависимости от состояния (способности ходить, наличия трахеостомы и пр. )
Некоторые пациенты не хотят получать Спинразу из-за способа ввода и ждут появления Рисдиплам. Программа дорегистрационного доступа к которому открыта в марте и пока только для СМА1 типа.
С января 2018 года в регионах Бавария и Северная Рейн-Вестфалия проводится скрининг новорожденных на СМА, по результатам этого пилотного проекта прорабатывается внедрение регулярного скрининга новорожденных на СМА.
Польша
В среднем на сегодня около 700 больных СМА (и детей, и взрослых) одобрены для получения терапии Нусинерсен, т.е. около 500 пациентов на сегодня уже получают лечение. Всего же в Польше всего около 800-1000 пациентов со СМА, соответственно взрослых всех возрастов, получающих нусинерсен, должно быть около 200.
Что касается процедуры ввода препарата – примерно 10% взрослых пациентов требуют проведение введения препарата с радиографическим контролем (обычно МРТ). Это для ряда госпиталей оказывается сложным, поэтому такие «сложные» пациенты получают лечение в определенных госпиталях. При этом несколько пациентов в Польше получают нусинерсен через резервуар Оммая или другие интракраниальные системы.
Примерно 40% взрослых пациентов в Польше, получающих лечение, сообщают о значительных улучшениях в течение года после начала терапии. В настоящий момент идет сбор данных для формирования отчета, который планируется к публикации осенью 2020 года.
Румыния
На сегодня в стране порядка 50 взрослых, кто хотел бы получить лечение Спинразой, они должны начать лечение в ближайшие месяцы, т.к. недавно были достигнуты договоренности между компанией-производителем и нашей системой здравоохранения. Однако, есть взрослые, но немного, которые не хотят получать лечение. Помимо этого, около 100 детей в Румынии получают лечение Спинразой.
Сербия
В Сербии лечение Спинраза началось с июля 2018 года, когда лечение получили 4 пациента со СМА2. На сегодня 34 пациента получают Спинраза, это происходит по индивидуальному одобрению каждого пациентов в зависимости от наличия финансовых ресурсов, одобрение пациентов к лечению не зависит от наличия или отсутствия трахеостомы, вентиляции и пр. Каждый новодиагностированный ребенок автоматически получает Спинраза. В целом, все типы СМА могут получить лечение, однако для больных СМА3 встречаются затруднения, в случае, если ребенок все еще ходит: некоторые больные получают лечение, но некоторые ждут начала лечения. Обеспечение зависит от общего бюджета на лечение редких заболеваний.
Что касается взрослых, то для них очень тяжело получить доступ. У нас 4 взрослых со СМА получающие лечение. Они все в возрасте между 27-37 лет с 3 типом СМА и передвигающиеся уже на колясках, лечение получают с сентября 2019 года. За это время ни один из них не отмечает ухудшения состояния, а два из них даже демонстрируют улучшения по шкале Хаммерсмит. У двух из них не было проблем с введением препарата, однако у других двоих были предустановлены конструкции для коррекции сколиоза и в связи с этим были некоторые сложности с введением.
Позиция врачебного сообщества – что все со СМА должны получить какой-либо вид терапии. Так, 8 пациентов участвуют в программе клинических исследований Санфиш препарата рисдиплам, открыт набор пресимптоматических пациентов в клиническое исследование рейнбоуфиш, а также началась программа дорегистрационного доступа к этой терапии для СМА1 типа.
В целом, за 2 года мы достигли показателя в 50% пациентов, которые получают терапию. Тем не менее, остаются проблемы, в основном – доступ к лечению для СМА3 типа и взрослых пациентов.
Испания
Официальные ограничения доступа для взрослых связаны с постоянной вентиляцией, низким уровнем функциональной активности, а также сложностями или невозможностью ввода препарата. В реальности, уровень доступа взрослых к лечению довольно неплохой, конечно, мы не избавлены от «мягких отказов» (отправки пациента в референсный центр на дообследование – что занимает время, или «этот препарат не для вас», или «вам эта терапия не принесет никакой пользы», или «подождите пока не появится препарат с другим способом применения» и пр.). С другой стороны, есть и взрослые пациенты, которые получают лечение с помощью дополнительных приспособлений, например, резервуара.
Нидерланды
Доступ к лечению имеют больные со СМА любых типов до 12 лет. В конце прошлого года был открыт условный доступ для пациентов старше 12 лет – в рамках этой программы будут собираться дополнительные данные по эффективности. Условная программа для больных старше 12 лет рассчитана на 5 лет. На сегодняшний день все пациенты включены в программу, но не все начали лечение, т.к. лечение по программе стартовало тогда, когда началась пандемия коронавируса.
Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой препарата. Рекомендации относительно индивидуального применения лекарственного препарата следует получать у вашего лечащего врача.
