Сегодня, 30 марта 2021 года, Европейская комиссия (ЕК) одобрила Evrysdi ™ (рисдиплам), первое и единственное средство для лечения СМА для применения на дому с доказанной эффективностью у взрослых, детей и младенцев в течение двух месяцев и старше. Регистрация рисдиплама была рассмотрена в рамках программы ускоренной оценки Европейского медицинского агентства (EMA), предназначенной для терапевтических инноваций и лекарств, представляющих большой интерес для общественного здравоохранения.
Это одобрение означает, что рисдиплам разрешен в Европе для лечения проксимальной (5q) СМА (наиболее распространенная форма состояния, составляющая около 95% всех случаев СМА) у пациентов от 2 месяцев и старше с клиническим диагнозом СМА 1, 2 или 3 типа или от одной до четырех копий SMN2. Решение распространяется на все 27 стран-членов Европейского Союза, а также на Исландию, Норвегию и Лихтенштейн.
Менее пяти лет прошло с тех пор, как первый человек стал участником программы клинических разработок рисдиплама, которую возглавляет компания Roche в партнерстве с SMA Foundation и PTC Therapeutics. Пациентские организации СМА сыграли решающую роль в этом, при этом Фонд СМА является одним из лидеров доклинических разработок, а организации пациентов в Европе способствовали выявлению пациентов для включения в клинические испытания. Благодаря этой решимости и усилиям сообщества СМА, компания Рош смогла ускорить продвижение к сегодняшнему одобрению препарата для лечения заболевания.
На сегодняшний момент, более 3000 человек проходят лечение рисдипламом в ходе клинических испытаний, в реальной клинической практике и в рамках программы дорегистрационного доступа, которая действует более чем в 60 странах.
Доктор Николь Гуссет, президент SMA Europe: «Мы рады сегодняшнему одобрению применения рисдиплам Европейской комиссией. Мы гордимся тем, что внесли свой вклад в развитие Evrysdi, как и нашему долгосрочному партнерству с Roche. Это дало нам возможность убедиться, что у компании есть четкое понимание ожиданий и неудовлетворенных потребностей сообщества СМА и внимание к ним. Действительно, одобрение — это только один шаг к доступу к лечению. Пути доступа в Европе очень разные. Недавнее исследование (EUPESMA), который мы провели среди пациентского сообщества организаций-членов СМА Европа, показал, что значительная часть людей с СМА в Европе не получали одобренного лечения, в результате чего семьи чувствовали себя беспомощными и разочарованными. Жизненно важно, чтобы мы работали вместе с органами здравоохранения, регулирующими органами и фармацевтической отраслью для того, чтобы доступ пациентам ко всем лекарственным препаратам, которые в них нуждаются, был обеспечен как можно скорее».
Одобрение Европейской Комиссии последовало за положительным заключением, опубликованным в феврале 2021 года Комитетом по лекарственным средствам для человека (CHMP) Европейского медицинского агентства, и основано на данных двух основных исследований; FIREFISH (у младенцев с симптомами СМА типа 1 в возрасте от 2 до 7 месяцев) и SUNFISH (у людей со СМА типа 2 в возрасте от 2 до 25 лет). Оба исследования продемонстрировали клинически значимую эффективность и благоприятный профиль безопасности рисдиплама.
Несмотря на то, что сегодняшний день знаменует собой важную веху для мирового сообщества СМА, компания «Рош» прекрасно осознает сохраняющуюся неудовлетворенную потребность в доступе к вариантам лечения и тесно сотрудничает с регулирующими органами в европейских странах, чтобы обеспечить широкий и быстрый доступ к терапии для тех, кто в ней нуждается. Это уже сегодня привело к созданию путей раннего доступа к рисдипламу, согласованным с европейским лейблом, в Германии в ближайшие дни и во Франции с начала апреля через временное разрешение на использование (ATU). Чтобы свести к минимуму любую задержку между авторизацией ЕС и доступом к рисдиплам в разных странах, Roche уже подала досье на возмещение во многих европейских странах в ожидании сегодняшнего одобрения. В то же время, Roche продолжает упорно работать, чтобы обеспечить широкие и быстрый доступ для пациентов и их семей во всем мире. Менее чем за восемь месяцев рисдиплам получил одобрение в 38 странах мира (США, Чили, Бразилия, Украина, Южная Корея, Грузия, Россия, ОАЭ, 27 стран-членов ЕС, а также Исландия, Норвегия и Лихтенштейн) и ожидает регистрации еще в 33 странах (Аргентина, Австралия, Ботсвана, Боливия, Канада, Китай, Колумбия, Коста-Рика, Эквадор, Великобритания, Гайана, Индонезия, Израиль, Япония, Кувейт, Малайзия, Маврикий, Молдова, Намибия, Новая Зеландия, Северная Македония, Оман, Пакистан, Парагвай, Перу, Катар, Саудовская Аравия, Южная Африка, Сингапур, Швейцария, Тайвань, Таиланд и Индия — где был сделан первый шаг к одобрению. В ближайшие недели и месяцы также запланирована подача документов на регистрацию в нескольких странах мира.
Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой. Рекомендации относительно индивидуального применения любого лекарственного препарата следует получать у вашего лечащего врача.
Источники:
