Сегодня Европейская Комиссия полностью одобрила и предоставила разрешение на продажу (marketing authorization)для SPINRAZA® (nusinersen) для лечения всех типов 5q спинальной мышечной атрофии (СМА).
5q или проксимальная СМА является наиболее распространенной формой заболевания и составляет приблизительно 95% всех случаев характеризуется прогрессирующей, изнурительной мышечной слабостью.
SPINRAZA является первым одобренным лечением в Европейском союзе (ЕС) для СМА. SPINRAZA была рассмотрена в рамках программы ускоренной оценки Европейского медицинского агентства по лекарственным средствам (EMA).
«Это знаковый день для европейского сообщества СМА. Одобрение SPINRAZA для лечения широкого круга пациентов со спинальной мышечной атрофией предоставляет пациентам, которые в настоящее время живут с надеждой на стабилизацию состояния или улучшения. Кроме того, я убежден, что одобрение SPINRAZA может продемонстрировать потенциал других антисмысловых олигонуклеотидов для лечения большего числа нейродегенеративных нарушений «,
— заявил Eugenio Mercuri, MD, Università Cattolica del Sacro Cuore, Рим, Италия.
Утверждение SPINRAZA было основано главным образом на результатах двух ключевых многоцентровых контролируемых исследований, в том числе на финальных данных исследования ENDEAR (СМА 1 типа) и промежуточного анализа данных исследования CHERISH (СМА 2 и 3 типа), в обоих были продемонстрированы клинически значимые показатели эффективности и благоприятный профиль риска. Также учитывались результаты открытых исследований у предсимптоматических пациентов (с установленным диагнозом СМА до развития клинических проявлений болезни).
«Одобрение SPINRAZA Европейской комиссией является триумфом для нашего сообщества. Пациенты и семьи, затронутые СМА в Европе, могут теперь иметь более светлое будущее, чем когда-либо до этого. Мы благодарны за упорство европейского сообщества СМА и за строгую клиническую работу, которая привела к появлению препарата, который может применяться для широкого круга пациентов со СМА», — сказала Джоанна Митчелл, генеральный директор SMA Trust.
«Мы хотели бы выразить нашу благодарность пациентам, семьям, врачам и их командам в ЕС, которые участвовали в наших клинических испытаниях. Их поддержка и самоотверженность сыграли решающую роль в достижении этой важной вехи», — сказала Б. Линн Паршалл, главный операционный директор Ionis Pharmaceuticals.
Biogen лицензировал глобальные права на разработку, производство и коммерциализацию SPINRAZA от Ionis Pharmaceuticals в августе 2016 года и в настоящее время отвечает за все мероприятия по развитию, регулированию и коммерциализации и стоимости SPINRAZA. SPINRAZA была впервые одобрена Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) 23 декабря 2016 года в течение трех месяцев после подачи нормативных документов. Biogen также представила нормативные документы в Японии, Канаде, Австралии, Бразилии и Швейцарии и планирует начать дополнительные заявки в других странах в 2017 году.
Информация об исследованиях ENDEAR и CHERISH
В последнем анализе исследования ENDEAR статистически значимый процент пациентов в группе SPINRAZA показал стабилизации функции моторных навыков (51%) в сравнении с контрольной группой (0%) (p <0,0001). Некоторые дети из группы SPINRAZA достигли новых моторных вех развития, включая полный контроль над головой, способность переворачиваться, сидеть и стоять. Кроме того, дети, получавшие SPINRAZA, продемонстрировали статистически значимое снижение (47%) риска смерти или постоянной вентиляции (p = 0,0046).
В предварительном промежуточном анализе CHERISH наблюдалось статистически значимое и клинически значимое улучшение двигательной функции у детей со СМА 2 и 3 типа, получавших SPINRAZA, по сравнению с контрольной группой. Улучшения были измерены расширенной шкалой функциональных моторов Hammersmith (HFMSE) и продемонстрировали разницу в лечении в среднем 5,9 балла (p = 0,0000002). HFMSE — надежный и проверенный инструмент, специально предназначенный для оценки моторной функции у детей со СМА. Данные исследования фазы 3 были согласованы с промежуточным анализом и представлены на ежегодной встрече Американской академии неврологии в Бостоне в апреле 2017 года.
