В конце января 2025 года компания Biogen сообщила о подаче заявок для одобрение режима повышенных дозировок нусинерсена для лечения СМА в американский (FDA) и европейский (EMA) регулирующие органы. Заявки основаны на данных исследования DEVOTE, которые демонстрируют потенциал исследуемой более высокой дозировки нусинерсена для улучшения лечения СМА.
Режим более высокой дозы нусинерсена включает более быстрый режим загрузки, две дозы по 50 мг с интервалом в 14 дней, и более высокий режим поддерживающих доз по 28 мг, каждые 4 месяца, по сравнению с одобренным режимом применения нусинерсена.
В настоящее время нусинерсен, производимый компанией Биоген продается под торговой маркой «Спинраза» в более чем 71 стране в одобренной дозировке 12 мг.
Исследование DEVOTE
DEVOTE – рандомизированное, контролируемое исследование фазы 2/3 с повышением дозы, проводимое для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики и эффективности нусинерсена при введении в более высокой дозе (50/28 мг).
В исследовании приняли участие 145 участников разного возраста и типа СМА примерно в 42 центрах по всему миру. DEVOTE включает открытую когорту оценки безопасности (часть A), двойную слепую когорту рандомизированного лечения с активным контролем (часть B), за которой следует открытая когорта лечения (часть C) для оценки безопасности и переносимости перехода участников с одобренной в настоящее время дозы нусинерсена 12 мг на более высокую дозу, которая тестировалась в исследовании.
Часть B состояла из основной когорты пациентов с инфантильным началом СМА, не получавших лечения (n = 75), и поддерживающей когорты пациентов с поздним началом СМА, не получавших лечения (n = 24). Первичная конечная точка Части B измеряла изменение от исходного уровня по CHOP-INTEND через шесть месяцев, сравнивая режим более высокой дозы нусинерсена с соответствующей, нелеченой контрольной группой плацебо из исследования ENDEAR фазы 3. ENDEAR является одним из двух основных исследований, которые легли в основу одобрения регуляторными органами нусинерсена в дозировке 12 мг.
Часть C представляла собой открытую оценку режима более высокой дозы у детей и взрослых, которые перешли с нусинерсена дозировкой 12 мг на режим 50/28 мг (n=40).
Информацию о результатах исследования, представленных в октябре 2024 года можно найти здесь.
В дополнение:
В настоящее время фонду не известно о планах компании Биоген о подаче заявки на одобрение режима повышенных дозировок в России. Фонд сделала соответствующий запрос в компанию, однако на сегодняшний момент не получил официального ответа о планах компании.
Источник Investors.biogen.com
Данный материал носит исключительно информационный характер и не является рекламой. Рекомендации относительно индивидуального применения лекарственных препаратов следует получать у вашего лечащего врача.
