Уже несколько лет мы наблюдаем за развитием программы клинической разработки и исследований препарата Рисдиплам для лечения спинальной мышечной атрофии. Ранее стало известно о планах компании-разработчика терапии подать документы для одобрения препарата в FDA и EMA в конце 2019 года. Фонд «Семьи СМА», представляющий интересы 800 детей и взрослых с этим заболеванием в России обратился с официальным запросом в компанию Рош – производителю этого пока экпериментального лекарственного средства за информацией относительно планов компании в отношении регистрации лекарственного средства на территории России и возможности раннего доступа к терапии для пациентов.
На днях мы получили обнадеживающий ответ от компании, в котором сообщается о планах подачи регистрационного досье на Рисдиплам для регистрации в Министерство Здравоохранения РФ в 2020 году, а также о разработке глобальной программы дорегистрационного предоставления препарата пациентам в связи с неудовлетворенной потребности в лечении при этом тяжелом заболевании.
Препарат Рисдиплам — это модификатор SMN2-сплайсинга, в форме суспензии, который принимается перорально один раз в сутки. Препарат предназначен для того, чтобы помочь гену SMN2 продуцировать больше белка SMN с дублирующего гена SMN2, замещающего функцию поврежденного у людей со СМА гена SMN1.
В настоящее время препарат исследуется в нескольких программах клинических испытаний на детях со СМА от 0 до 25 лет. Программы клинических исследований продолжаются в США, Европе, а также в клиническом центре в России. В исследованиях препарата уже несколько лет принимает участие более 20 российских пациентов с этим заболеванием. Предварительные результаты эффективности препарата не раз уже были озвучены на крупнейших мировых медицинских и исследовательских конференциях (см. материалы на нашем сайте в разделе исследования с данными результатов).
В случае успеха — Рисдиплам будет первым препаратом для лечения СМА в перорального приема, не трубующего внутривенного или интратекального введения.
Также компания в своем письме отметила планируемый к запуску пилотный проект скрининга новорожденных на спинальную мышечную атрофию, который состоится в нескольких московских роддомах.
Мы благодарим компанию за усилия, которые предпринимаются для разработки терапии СМА и программы поддержки развития помощи при СМА.
Как пациентский фонд мы приветствуем усилия исследователей, врачей и фармацевтических компаний по поиску лекарственных препаратов, методов терапии и программ ранней диагностики и с большой надеждой смотрим в будущее.
Документ для скачивания: Рош — Полный текст ответа компании
