Menu

ISIS сообщает новые данные о применении препарата SMNRx на детях со СМА

Многочисленные данные указывают на увеличение мышечной функции у детей со спинальной мышечной атрофией, получавших ISIS-SMNRx.

22 июня 2015 года в Карлсбаде компания Isis Pharmaceuticalsпредставила обновленные сведения о детях со спинальной мышечной атрофией (СМА), которые прошли вторую фазу открытого многодозового испытания препарата ISIS-SMNRxи продолжают получать этот препарат в рамках открытого расширенного испытания. Как и ранее, у детей, получавших ISIS-SMNRx, отмечены повышение показателей параметров мышечной функции и дополнительных тестов двигательной функции.

Компания Isisв настоящее время сотрудничает с фирмой Biogenв разработке и выводу на рынок ISIS-SMNRxдля лечения больных СМА.

«При естественном течении заболевания у не получающих лечения детей со СМА типов IIи IIIобыкновенно наблюдается ослабление мышечной функции, происходящее медленно и непрерывно на протяжении всей жизни. Устойчивый рост по трем и более показателям расширенной шкалы  Хаммерсмит  (HFMSE) говорит о значительном отклонении от естественного хода заболевания и для этих детей нетипично», — говорит доктор Дэррил Де Виво, профессор детской неврологии Медицинского центра Колумбийского университета.

В ходе открытого расширенного испытания 30 детей со СМА 2 и 3 типа каждые шесть месяцев получали интратекально 12 мг препарата ISIS-SMNRx. Дети, задействованные в открытом расширенном испытании, также прошли вторую фазу открытого испытания ISIS-SMNRx, в ходе которого они получали многократные дозы препарата по 3 мг, 6 мг, 9 мг или 12 мг. Каждые три месяца делались клинические замеры, которые сравнивались с базовыми показателями пациентов второй фазы. Эти замеры включали измерение мышечной функции по расширенной функциональной двигательной шкале Хаммерсмита (HFMSE), шестиминутный тест на хождение (6MWT) у амбулаторных пациентов и тест на подвижность верхних конечностей (ULM) у неамбулаторных пациентов.

Проведенный 15 мая 2015 г. анализ показал непрерывный и продолжительный рост показателей мышечной функции, а у 57% детей — рост не менее, чем по трем показателям по шкале HFMSE.

Анализ показателей мышечной функции в течение девяти месяцев открытого расширенного испытания показал следующее:

  •    Среднее повышение на 3,8 пункта по шкале Хаммерсмит (n=22)
  •  В подгруппе детей с начальными показателями по шкале HFMSE, удовлетворявшими критериям включения в следующую, третью фазу исследования cherish(³ 10 and≤ 54; n=17) средний рост по шкале HFMSEсоставил 4,4 пункта.
  •   Среднее увеличение на 55 метров в тесте 6MWT(n=11)
  •   Среднее увеличение на 2 пункта в тесте ULMпри замере мышечной функции по 18-значной шкале (n=12).

Кроме того, анализ характеристик безопасности ISIS-SMNRx для детей со СМА дает дополнительные аргументы для дальнейшего развития:

  • И во второй фазе, и в ходе открытых расширенных испытаний интратекальное введение переносилось хорошо и не сопровождалось серьезными негативными побочными эффектами, связанными с препаратом.
  •  Большинство побочных эффектов описываются как легкие и умеренные.
  •  При повторном введении доз ISIS-SMNRx характеристики безопасности не изменялись.

«В ходе этих исследований, при многократных замерах изменений мышечной и двигательной функций, мы наблюдали многообещающие результаты, которые согласуются с прежними итогами второй фазы нашего открытого испытания», — комментирует доктор Фрэнк Беннетт, старший вице-президент по исследованиям Isis Pharmaceuticals. — «Безопасность и переносимость препаратаISIS-SMNRx, которые наблюдались во всех проведенных испытаниях и подтверждают необходимость проведения третьей фазы программы на детях и младенцах со СМА».

Международная Ассоциация Мышечной Дистрофии об перспективах препарата ISIS-SMNRx:

«Мы с радостью встретили представленные Isis Pharmaceuticals положительные результаты по пациентам, задействованным во второй фазе испытаний и продолжавшим получать препарат и по окончанию испытаний. Спинальная мышечная атрофия — разрушительное заболевание, которое в настоящее время не поддается лечению. Дети со СМА типов 2 и 3 обыкновенно медленно теряют все функции с течением времени. Согласнополученным результатам, дети со СМА 2 и 3 типов, получавшие препарат ISIS-SMNRx, не только не утрачивали функции, но непрерывно становились все сильнее. Кроме того, препарат безопасен и хорошо переносим даже после многократного введения. Результаты этого расширенного испытания представляются многообещающими, и мы надеемся, что скоро появится терапия для больных СМА, которая позволит им поддерживать силу и здоровье мышц. Мы счастливы видеть эти многообещающие результаты и продолжим наши усилия по выводу эффективных терапевтических препаратов на рынок.»

научный сотрудник MDA, д-р Аманда Хайдет-Фллипс

Отслеживание последних новостей и событий в области СМА, перевод на русский язык и адаптация материалов являются частью работы фонда. Нам важно, чтобы вся последняя важная информация была доступна для тех, кому она нужна, и могла работать на пользу больным СМА. Вы можете поддержать нашу активность в этом направлении. С вашей помощью мы будем успевать готовить больше материалов для вас

Выберите способ пожертвования, кликнув на его название:

  • Банковская карта
    Выберите размер пожертвования:

    Назначение пожертвования:

    При включении, пожертвования будут производиться автоматически с вашей карты каждый месяц.
  • Ревизиты для безналичного перевода

    Вы можете сделать перевод по реквизитам сбербанка или распечатать заполненную квитанцию и принести её в банк, чтобы выполнить платёж.

    Полное наименование
    Благотворительный фонд помощи больным спинальной мышечной атрофией и другими нервно-мышечными заболеваниями «Семьи СМА».

    Краткое наименование
    БФ «Семьи СМА»

    ИНН/КПП
    7724342940/772401001

    Банковские реквизиты:
    р/с № 40703810438000003439
    в ПАО «Сбербанк России» г.Москва
    БИК 044525225
    к/с 30101810400000000225

    Директор: Германенко Ольга Юрьевна

    Юридический адрес: 115408, г. Москва, ул. Борисовские пруды, д. 48 корп. 2 кв. 211

  • СМС

    Вы можете помочь людям со СМА, отправив СМС на номер 3443 со словом СМА и суммой пожертвования (Например, СМА 300).

    Пожалуйста, перед совершением платежа проверяйте баланс вашего телефона. После ввода суммы и отправки СМС не забудьте подтвердить ваше пожертвование в ответ на пришедшую смску от вашего оператора.

  • Сбербанк Онлайн

    Вы можете быстро помочь людям со СМА через Сбербанк онлайн.

    Для этого зайдите, пожалуйста, в приложение Сбербанка на вашем телефоне. После этого выберите пункт QR-код сканировать вверху экрана. Отсканируйте код, заполните необходимые поля и подтвердите ваши действия.

Scroll Up