Многочисленные данные указывают на увеличение мышечной функции у детей со спинальной мышечной атрофией, получавших ISIS-SMNRx.
22 июня 2015 года в Карлсбаде компания Isis Pharmaceuticalsпредставила обновленные сведения о детях со спинальной мышечной атрофией (СМА), которые прошли вторую фазу открытого многодозового испытания препарата ISIS-SMNRxи продолжают получать этот препарат в рамках открытого расширенного испытания. Как и ранее, у детей, получавших ISIS-SMNRx, отмечены повышение показателей параметров мышечной функции и дополнительных тестов двигательной функции.
Компания Isisв настоящее время сотрудничает с фирмой Biogenв разработке и выводу на рынок ISIS-SMNRxдля лечения больных СМА.
«При естественном течении заболевания у не получающих лечения детей со СМА типов IIи IIIобыкновенно наблюдается ослабление мышечной функции, происходящее медленно и непрерывно на протяжении всей жизни. Устойчивый рост по трем и более показателям расширенной шкалы Хаммерсмит (HFMSE) говорит о значительном отклонении от естественного хода заболевания и для этих детей нетипично», — говорит доктор Дэррил Де Виво, профессор детской неврологии Медицинского центра Колумбийского университета.
В ходе открытого расширенного испытания 30 детей со СМА 2 и 3 типа каждые шесть месяцев получали интратекально 12 мг препарата ISIS-SMNRx. Дети, задействованные в открытом расширенном испытании, также прошли вторую фазу открытого испытания ISIS-SMNRx, в ходе которого они получали многократные дозы препарата по 3 мг, 6 мг, 9 мг или 12 мг. Каждые три месяца делались клинические замеры, которые сравнивались с базовыми показателями пациентов второй фазы. Эти замеры включали измерение мышечной функции по расширенной функциональной двигательной шкале Хаммерсмита (HFMSE), шестиминутный тест на хождение (6MWT) у амбулаторных пациентов и тест на подвижность верхних конечностей (ULM) у неамбулаторных пациентов.
Проведенный 15 мая 2015 г. анализ показал непрерывный и продолжительный рост показателей мышечной функции, а у 57% детей — рост не менее, чем по трем показателям по шкале HFMSE.
Анализ показателей мышечной функции в течение девяти месяцев открытого расширенного испытания показал следующее:
- Среднее повышение на 3,8 пункта по шкале Хаммерсмит (n=22)
- В подгруппе детей с начальными показателями по шкале HFMSE, удовлетворявшими критериям включения в следующую, третью фазу исследования cherish(³ 10 and≤ 54; n=17) средний рост по шкале HFMSEсоставил 4,4 пункта.
- Среднее увеличение на 55 метров в тесте 6MWT(n=11)
- Среднее увеличение на 2 пункта в тесте ULMпри замере мышечной функции по 18-значной шкале (n=12).
Кроме того, анализ характеристик безопасности ISIS-SMNRx для детей со СМА дает дополнительные аргументы для дальнейшего развития:
- И во второй фазе, и в ходе открытых расширенных испытаний интратекальное введение переносилось хорошо и не сопровождалось серьезными негативными побочными эффектами, связанными с препаратом.
- Большинство побочных эффектов описываются как легкие и умеренные.
- При повторном введении доз ISIS-SMNRx характеристики безопасности не изменялись.
«В ходе этих исследований, при многократных замерах изменений мышечной и двигательной функций, мы наблюдали многообещающие результаты, которые согласуются с прежними итогами второй фазы нашего открытого испытания», — комментирует доктор Фрэнк Беннетт, старший вице-президент по исследованиям Isis Pharmaceuticals. — «Безопасность и переносимость препаратаISIS-SMNRx, которые наблюдались во всех проведенных испытаниях и подтверждают необходимость проведения третьей фазы программы на детях и младенцах со СМА».
Международная Ассоциация Мышечной Дистрофии об перспективах препарата ISIS-SMNRx:
«Мы с радостью встретили представленные Isis Pharmaceuticals положительные результаты по пациентам, задействованным во второй фазе испытаний и продолжавшим получать препарат и по окончанию испытаний. Спинальная мышечная атрофия — разрушительное заболевание, которое в настоящее время не поддается лечению. Дети со СМА типов 2 и 3 обыкновенно медленно теряют все функции с течением времени. Согласнополученным результатам, дети со СМА 2 и 3 типов, получавшие препарат ISIS-SMNRx, не только не утрачивали функции, но непрерывно становились все сильнее. Кроме того, препарат безопасен и хорошо переносим даже после многократного введения. Результаты этого расширенного испытания представляются многообещающими, и мы надеемся, что скоро появится терапия для больных СМА, которая позволит им поддерживать силу и здоровье мышц. Мы счастливы видеть эти многообещающие результаты и продолжим наши усилия по выводу эффективных терапевтических препаратов на рынок.»
научный сотрудник MDA, д-р Аманда Хайдет-Фллипс
