Компания Новартис приняла решение прекратить разработку бранаплам, экспериментального перорального модулятора сплайсинга РНК со способом применения раз в неделю для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) и завершении всех идущих, в том числе в России, клинических исследований этого препарата. Об этом компания сообщила 21 июля 2021 года.
В своем сообщении компания подчеркивает, что данное решение не связано с какими либо сомнениями в эффективности и безопасности препарата, а является исключительно «результатом быстрого прогресса в области лечения СМА в последние года», т.е. наличия на рынке уже 3 лекарственных препаратов для терапии заболевания. Компания ссылается на то, что широкая доступность уже имеющихся методов лечения затрудняет задачу проведения требуемых регуляторами исследований 3 фазы, необходимых для получения одобрения к применению и получения данных, которые позволят считать, что бранаплам имеет определенные преимущества перед уже имеющимися терапиями.
Несмотря на это убеждение компании, большинства семей детей-участников исследований бранаплама в РФ (15 российских семей участвовали в исследовании) подчеркивают как видимые улучшения состояния детей, особенно после начала второго года приема препарата, так и преимущества бранаплам в способе применения (1 раз в неделю) и легкий способ хранения и транспортировки (не требующий особых условий). Эти сообщения семей с реальным опытом применения экспериментального препарата свидетельствуют о меньшем бремени лечения, которое привносит в жизнь семьи бранаплам. За те несколько дней с момента объявления о закрытии исследования семьи-участники сообщили в фонд о своем разочаровании в решении компании и многие из участников заявляют, что предпочли бы продолжить прием именно бранаплама, вместо перехода на другие, уже одобренные методы лечения.
Тем не менее, компания прекращает разработку бранаплам для лечения СМА, но заявила о продолжении работы над препаратом для лечения болезни Хантингтона, другого редкого генетического заболевания, для которого сейчас не существует каких-либо иных одобренных, модифицирующих болезнь методов лечения (т.е. где он потенциально может быть единственным способом лечения).
Также компания Новартис подчеркнула, что понимает прогрессирующий характер СМА и среди главных приоритетов видит поддержку непрерывности лечения детей, участвующих в клиническом исследовании бранаплам. И так как прекращение исследования не было обусловлено безопасностью или эффективностью препарата – то компания обеспечит всем участникам возможность продолжать применение бранаплам до тех пор, пока совместно с лечащими врачами семья не определит возможное решение для продолжения терапии с помощью одного из 3 одобренных в мире препаратов для лечения СМА.
Решение о переходе на иную терапию, подчеркивается в сообщении компании, будет приниматься на индивидуальной основе: «В сотрудничестве с исследователями центров, в которых проводились испытания, мы обеспечим определение решений по дальнейшему лечению на индивидуальной основе, с учетом индивидуальных потребностей каждого ребенка».
Фонд «Семьи СМА» и наши европейские коллеги с большим разочарованием встретили эту новость о прекращении разработки одного из возможных и, по всей видимости, достаточно эффективных и безопасных лекарственных средств для лечения спинальной мышечной атрофии, предоставляющих более щадящий способ применения и режима дозирования. Усилия пациентских организаций во всем мире направлены на реализацию и поддержку наилучших возможных решений для лечения и ухода за пациентами со СМА и мы с грустью провожаем сегодня бранаплам, который в случае успешного завершения исследований и одобрения к применению, потенциально мог бы быть одним из них.
Ниже мы приводим полный перевод на русский язык сообщения для сообщества компании Новартис о завершении разработки бранаплам для СМА:
Уважаемое сообщество СМА:
Мы предоставляем это обновление для того, чтобы вы имели самую свежую информацию о программе разработки препарата бранаплам. Компания Новартис приняла решение прекратить разработку бранаплам, экспериментального перорального модулятора сплайсинга РНК со способом применения раз в неделю для лечения спинальная мышечная атрофия (СМА). Это было трудное решение, которое было принято как результат быстрого прогресса в области лечения СМА в последние годы.
Понимая прогрессирующий характер этого разрушительного генетического заболевания, поддержка непрерывности заботы о всех детях, участвующих в клиническом исследовании бранаплам, является нашим главным приоритетом. Так как это решение не было обусловлено безопасностью или эффективностью бранаплама, мы рекомендуем пациентам продолжать лечение бранапламом, пока не будет подобрано альтернативное решение для постоянного применения. В сотрудничестве с исследователями центров, в которых проводились испытания, мы обеспечим определение решений по дальнейшему лечению на индивидуальной основе, с учетом индивидуальных потребностей каждого ребенка. Мы искренне благодарим СМА сообщество за их поддержку, а также семьи, которые записали своих детей в нашу клиническую программу.
В настоящее время существует три одобренных метода лечения СМА, включая два препарата модификатора сплайсинга РНК, а также наша собственная, разовая генная терапия. Широкая доступность этих методов лечения влияет на возможность проведения клинических испытаний, позволяющих регистрировать бранаплам у этой небольшой группы пациентов. Мы также понимаем, что бранаплам не предлагает высокодифференцированного решения для лечения пациентов с СМА. Мы продолжаем продвигать исследования бранаплама при болезни Хантингтона, другом редком генетическом заболевании, для которого сейчас не существует каких-либо иных одобренных, модифицирующих болезнь методов лечения.
Новартис остается непоколебимым в своем стремлении использовать научные инновации для улучшения результатов лечения пациентов с СМА. Еще раз благодарим родителей детей-участников исследования бранаплам за их смелость и преданность делу. Мы понимаем, что участие в любом исследовании – это решение одновременно сердца и разума, и мы искренне благодарны за устремленность этих семей. Мы также выражаем благодарность всему сообществу СМА за вашу постоянную поддержку и щедрые советы.
Искренне, Команда разработки бранаплам
Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой. Рекомендации относительно индивидуального применения любого лекарственного препарата следует получать у вашего лечащего врача.
Источник: Письмо компании Новартис
