Компания Biogen сообщила о планах запуска нового международного клинического исследования ASCEND. Это исследование установит будет ли лечение исследуемой более высокой дозой нусинерсена иметь потенциал для улучшения клинических исходов и удовлетворения неудовлетворенных медицинских потребностей у пациентов со СМА, ранее получавших рисдиплам.
Планируется, что исследование ASCEND будет продолжаться примерно 2,5 года и включит до 135 неамбулаторных (неспособных самостоятельно ходить) пациентов с поздним началом СМА в возрасте от 5 до 39 лет. Все участники должны были ранее лечиться максимальной дозой 5 мг рисдиплама до присоединения к исследованию и иметь желание и возможность изменить свой режим лечения на более высокую дозу нусинерсена. Также в исследовании будут применяются другие критерии включения в исследование.
Все участники получат 2 начальные дозы по 50 мг с интервалом в две недели, а затем поддерживающую дозу 28 мг каждые 4 месяца в течение оставшегося периода исследования. Дозы нузинерсена 50 и 28 мг не являются одобренными и они выше, чем утвержденная в настоящее время доза нузинерсена в 12 мг. Эти более высокие дозы также оцениваются в исследовании DEVOTE.
В исследовании ASCEND планируется оценить эффективность с помощью пересмотренного модуля для верхних конечностей (RULM). Дополнительные измерения включают безопасность, расширенную функциональную моторную шкалу Хаммерсмита (HFMSE) и оценку нагрузки на лиц, осуществляющих уход (caregiver burden). Также будет проводиться оценка нейрофиламентов (тип белка нейронов) как биологического маркера активности заболевания. У участников в возрасте 13 лет и старше мелкая моторика верхних конечностей также будет оцениваться с помощью мобильного приложения.
На сегодняшний момент протокол исследования ASCEND передан в регулирующие органы для рассмотрения. По оценке Biogen, первые пациенты будут включены в исследование ASCEND позднее в 2021 году. Дополнительная информация об исследовании скоро будет на сайте Сlinicaltrials.gov (в настоящее время не размещена).
По мере появления дополнительных подробностей об исследовании, а также возможностях проведения исследования в РФ мы будем информировать вас – следите за обновлениями на сайте
