Минздрав РФ предоставил препарату нусинерсен (Спинраза) статус орфанного лекарственного средства для лечения спинальной мышечной атрофии. Это ускорит процесс его регистрации в России.
Нусинерсен является антисмысловым олигонуклеотидом. Он был разработан компанией Ionis Pharmaceuticals и позже лицензирован Biogen. Компания Janssen занимается выведением лекарственного средства на российский фармрынок.
По сообщению gmpnews.ru — «Янссен», фармацевтическое подразделение «Джонсон & Джонсон», объявляет о получении Решения Министерства здравоохранения Российской Федерации о возможности рассматривать лекарственный препарат для лечения спинальной мышечной атрофии при осуществлении государственной регистрации в качестве орфанного лекарственного препарата. В связи с этим Министерство здравоохранения РФ приняло решение о выдаче задания на проведение экспертизы лекарственного средства в части экспертизы качества лекарственного средства и экспертизы отношения ожидаемой пользы к возможному риску применения лекарственного препарата для медицинского применения в порядке ускоренной процедуры экспертизы лекарственных средств в целях последующей государственной регистрации.»
Регистрационное досье на данный лекарственный препарат было представлено в Министерство здравоохранения РФ в ноябре 2018 года.
«Spinraza® (нусинерсен) – это первый2 лекарственный препарат, одобренный Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) и Европейским медицинским агентством (ЕМА) для лечения спинальной мышечной атрофии, наследственного заболевания центральной нервной системы, поражающего детей различного возраста и взрослых и приводящего к тяжелой инвалидизации и смерти3. На данный момент препарат уже зарегистрирован в более чем 20 странах Европы и ряде других стран по всему миру. „
Катерина Погодина, управляющий директор «Янссен», фармацевтического подразделения «Джонсон & Джонсон», Россия и СНГ заявила:
«Понимая огромную неудовлетворённую медицинскую потребность в терапии спинальной мышечной атрофии в России, мы совместно со всеми заинтересованными сторонами прикладываем максимальные усилия для того, чтобы сделать терапию этого заболевания доступной. Мы рады, что Министерство здравоохранения Российской Федерации также отмечает значимость проблемы, предоставляя препарату для лечения спинальной мышечной атрофии орфанный статус. Совместно с партнерами мы продолжим работать в области повышения осведомлённости о спинальной мышечной атрофии, обсуждения вопросов регистрации и доступа к терапии этого заболевания».
Мы рады, что регуляторные органы понимают и разделяют ту неотложную необходимость в терапии заболевания, и приняли решение о присвоении лекарственному препарату статуса орфанного, что означает ускоренную процедуру рассмотрения досье на него без необходимости проведения клинических исследований на территории страны. Мы с нетерпением и надеждой будем ждать результатов этого рассмотрения
Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой, как и не призывает использовать данное незарегистрированное в РФ лекарственное средство. Любую информацию и индивидуальные рекомендации относительно применения этого или любого иного лекарственного препарата необходимо получать у вашего лечащего врача.
