7 января компания PTC Therapeutics, Inc в рамках презентации на 37-й ежегодной конференции JP Morgan Healthcare представила годовой отчет о деятельности, в котором в том числе были намечены дальнейшие шаги по регистрации и одобрению применения экспериментального препарата для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) Рисдиплам регулирующими органом США (FDA) и национальными регуляторными органами в Европе.
Напомним: Рисдиплам — это лекарственное средство для перорального применения для повышения уровня белка SMN в центральной нервной системе (ЦНС) и по всему организму. Он разработан, чтобы помочь гену SMN2 вырабатывать большее количество функционального белка SMN и поддерживать двигательные нейроны и функции мышц. Клиническую разработку Рисдиплама возглавляет компания Roche в сотрудничестве с SMA Foundationи PTC Therapeutics
В отчете указывается:
· Полностью завершен набор младенцев со СМА 1-го типа в возрасте от одного до семи месяцев в финальное открытое клиническое испытание FIREFISH, первые предварительные результаты которого признаны положительными.
· На вторую половину 2019 года назначена подача заявки на одобрение и утверждение регистрационного свидетельства о безопасности лекарственного средства препарата в FDA и Европе. Это решение базируется на основе недавних отзывов FDA и национальных органов здравоохранения в Европе о том, что итоги 1-х частей открытого испытания FIREFISH и двойного слепого плацебо-контролируемого исследования SUNFISH признаны положительными и достаточными для этого. Эта информация была подтверждена компаниями-разработчиками.
· Цель программы клинической разработкипрепарата в получении одобрения для как можно более широкого числа пациентов со СМА, которые могут получить потенциальную пользу от его использования.
В настоящее время проходит три типа клинических испытаний, в которых оценивается действие препарата у людей с разными типами СМА:
FIREFISH — открытое исследование у детей в возрасте от одного до семи месяцев с СМА типа 1.
SUNFISH — двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование у детей и молодых людей (от 2 до 25 лет) с типом СМА 2 или 3.
JEWELFISH — открытое исследование у людей в возрасте 12-60 лет с СМА типа 2 или 3, которые ранее получали терапию, нацеленную на выработку SMN, в рамках клинического исследования.
О начале нового исследования RAINBOWFISH при предсимптомной фазе СМА, которое планируется на начало 2019 года, — будет сообщено дополнительно.
