16 августа 2019 года в России был зарегистрирован и одобрен для применения первый препарат для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) — Нусинерсен (Спинраза). Информация об этом была добавлена в Государственный реестр лекарственных средств (регистрационный номер ЛП-005730)
Таким образом в настоящее время это единственный орфанный препарат, зарегистрированный в РФ, действие которого и направлено на механизм развития заболевания и предназначенный исключительно для патогенетического лечения СМА. Согласно утвержденной инструкции к препарату — он может применяться у пациентов с подтвержденным диагнозом спинальная мышечная атрофия без ограничения по возрасту и типу заболевания в соответствии с назначением врача.
Нусинерсен является антисмысловым олигонуклеотидом. Он был разработан компанией Ionis Pharmaceuticals и позже лицензирован Biogen. Компания Janssen занимается выведением лекарственного средства на российский рынок.
Spinraza® (нусинерсен) – это первый лекарственный препарат, одобренный Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) и Европейским медицинским агентством (ЕМА) для лечения спинальной мышечной атрофии, наследственного заболевания центральной нервной системы, поражающего детей различного возраста и взрослых и приводящего к тяжелой инвалидизации и смерти. На данный момент препарат уже зарегистрирован в более чем 50 странах по всему миру.
Регистрационное досье на данный лекарственный препарат было представлено в Министерство здравоохранения РФ в ноябре 2018 года и спустя 9 месяцев препарат был зарегистрирован по ускоренной процедуре в соответствии с присвоенным в феврале этого года статусом орфанного
Регистрация первого лекарственного препарата для лечения СМА в стране — это очень важный, критический и необходимый этап для обеспечения доступа нуждающихся к лечению. И это первый шаг на пути реального доступа к лечению для каждого больного СМА в стране. Нам предстоит впереди решение еще очень многих вопросов для того, чтобы патогенетическая терапия была своевременна и доступна для каждого нуждающегося пациента .
Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой, как и не призывает использовать данное незарегистрированное в РФ лекарственное средство. Любую информацию и индивидуальные рекомендации относительно применения этого или любого иного лекарственного препарата необходимо получать у вашего лечащего врача.
