Исследование, проведенное в Китае, показало, что после лечения препаратом нусинерсен в течение более одного года дети школьного возраста со спинальной мышечной атрофией (СМА) продемонстрировали улучшение двигательной функции и большую независимость при выполнении задач, связанных с использованием рук и кистей. По словам исследователей, эти улучшения двигательной функции были связаны с уменьшением симптомов тревоги и депрессии, что подчеркивает влияние физических улучшений на психическое благополучие.
«Результаты настоящего исследования дали предварительное представление о многогранных последствиях [лечения нусинерсеном] для улучшения независимости и психического здоровья у пациентов школьного возраста со спинальной мышечной атрофией», — отмечают исследователи.
Их исследование «Impact of nusinersen treatment on the independence and mental health of school-aged patients with spinal muscular atrophy» было опубликовано в журнале Pediatric Neurology.
Улучшения, отмечены в плане независимости и эмоционального благополучия
СМА — это генетическое заболевание, которое преимущественно поражает двигательные нейроны, нервные клетки, которые контролируют произвольные движения мышц. Когда эти нейроны повреждаются, они больше не могут эффективно передавать сигналы мышцам, что со временем приводит к прогрессирующей мышечной слабости и увеличению трудностей с движением.
Лекарственные препараты, изменяющее течение болезни, помогают детям достичь ранее недостижимых двигательных показателей, меняя их повседневную жизнь. Одним из таких препаратов является нусинерсен. Его действие направлено на увеличение выработки функционального белка SMN, недостаток которого отмечается при СМА. Нусинерсен вводится интратекально и после проведения серии загрузочных доз применяется один раз в 4 месяца на протяжении всей жизни.
В этом исследовании изучалось, как нусинерсен помог детям школьного возраста улучшить свою независимость и эмоциональное благополучие. В исследовании принял участие 31 ребенок — 18 мальчиков и 13 девочек — со средним возрастом 9,2 года. У всех была диагностирована СМА 2-го или 3-го типа в среднем в возрасте чуть старше 1 года.
Шесть детей (19,4%) были отнесены к группе ходячих, т.к. они могли пройти не менее 10 метров без посторонней помощи. В общей сложности 13 (42%) могли сидеть самостоятельно, но не могли ходить, а 12 (38,7%) не могли сидеть самостоятельно. Лечение нусинерсеном было начато в среднем через восемь лет после появления симптомов.
Для измерения независимости у детей с СМА 2-го типа и неходячих детей с СМА 3-го типа после 14 месяцев лечения нусинерсеном исследователи использовали шкалу SMAIS-ULM (SMA Independence Scale-Upper Limb Module), которая оценивает функцию верхних конечностей. В SMAIS-ULM максимальный общий балл составляет 44, причем более высокие баллы указывают на более независимое использование рук и кистей, например, для таких задач, как захват и манипулирование предметами.
Данные по 25 детям показали, что средний балл SMAIS–ULM значительно увеличился с 12 до 22 за 14 месяцев лечения.
«Для детей школьного возраста независимость — это жизненно важный навык, связанный с обучением, социальным взаимодействием и повседневной деятельностью», — пишут исследователи, отмечая, что «пациенты с функциональным улучшением верхних конечностей лучше справляются с повседневной деятельностью и при социальном взаимодействии».
Снижение тревожности и депрессии у детей с СМА при лечении нусинерсеном
Для оценки уровня тревожности и депрессии использовались два опросника: шкала эмоциональных расстройств, связанных с тревогой у детей SCARED (Screen for Child Anxiety-Related Emotional Disorders) и шкала самооценки депрессии у детей DSRSC (Depression Self-Rating Scale for Children). Эти опросники заполняли дети старше 12 лет. В обоих шкалах более высокие баллы указывают на более серьезные симптомы тревоги или депрессии.
На фоне лечения нусинерсеном процент детей с оценкой SCARED 25 или выше (что указывает на тревожность), снизился с 83,9% до 45,2%. Процент детей с оценкой DSRSC 15 или выше (что указывает на депрессию), также снизился с 87,1% до 64,5%.
Двигательная функция оценивалась с помощью двух часто используемых клинических тестов: шкалы Хаммерсмита HFMSE (Hammersmith Functional Motor Scale–Expanded) и шкалы RULM (Revised Upper Limb Module). В обоих шкалах более высокие баллы указывают на лучшую двигательную функцию.
В ходе лечения баллы по шкалам HFMSE и RULM показали значительное улучшение. Рост баллов HFMSE был связан с более высокими баллами по шкале SMAIS–ULM и более низким процентом детей с тревогой или депрессией. Аналогичным образом, рост баллов RULM также был связан с большей независимостью и меньшей тревожностью.
В целом, согласно выводам исследователей, эти данные показали, что лечение нусинерсеном может иметь преимущества, выходящие за рамки улучшения двигательной функции, такие как большая независимость в задачах, связанных с использованием рук и кистей. У детей старше 12 лет также было отмечено улучшение эмоционального благополучия, с меньшим количеством симптомов тревоги и депрессии, что показали полученные данные.
Эти результаты предполагают, что «независимость и психическое здоровье являются важными [результатами, сообщаемыми пациентами] у пациентов школьного возраста со СМА, [которые] можно использовать в качестве важного ориентира» для оценки эффективности лечения нусинерсеном, заключили исследователи.
Источник Smanewstoday.com
Данный материал носит исключительно информационный характер и не является рекламой. Рекомендации относительно индивидуального применения лекарственных препаратов следует получать у вашего лечащего врача.
