Компания Биоген представила новые данные по препарату Нусинерсен (Спинраза) на Ежегодном Конгрессе Всемирного общества нервно-мышечных заболеваний

Новые данные по лечению спинальной мышечной атрофии препаратом Спинраза, представленные 6 октября компанией Биоген на Ежегодном конгрессе Всемирного общества нервно-мышечных заболеваний в Аргентине, показали обнадеживающие результаты исследования NURTURE, в котором Спинраза применялась в терапии пресимптоматических младенцев со СМА.

Участники исследования NURTURE  были живы и им не требовалась постоянная вентиляция легких, в отличие от обычного состояния больных при естественном течении спинальной мышечной атрофии (СМА);

  • ·       Участники исследования достигли показательных моторных навыков, 100% из них могли сидеть без поддержки и 88% — ходить;
  • ·       Проведено дополнительное исследование, дающее основания включать определенные биомаркеры в показатели, на которые следует опираться при клинической работе, определяющей степень развития заболевания СМА

Фармацевтическая компания Biogen Inc. объявила о новых промежуточных результатах открытого текущего несравнительного клинического испытания NURTURE, исследующего эффективность и безопасность препарата  «Спинраза» на 25 пресимптоматических младенцах со СМА. Данные  были представлены 6 октября 2018 года на заключительной сессии 23-го ежегодного Конгресса Всемирного общества нервно-мышечных заболеваний (WMS), состоявшегося в Мендосе (Аргентина). По следам презентации данных на Конгрессе, компания Биоген выпустила пресс-релиз на своем сайте

«Результаты исследования NURTURE демонстрируют, что ранняя диагностика и лечение с помощью Спинразы могут значительно изменить течение болезни СМА», — отметил Уилдон Фарвелл, M.D., руководитель отделения клинического развития в компании Biogen. «Это самый длинный промежуток времени, в котором нам было доступно наблюдение над младенцами со СМА, которых начали лечить в предсимптомный период. Как мы видим, дети, начавшие лечение Спинразой с раннего возраста, могут достичь показательных моторных навыков, которых, без лечения они, скорее всего, бы не приобрели».

Промежуточный анализ оценивал показатели выживаемости и необходимости применения респираторной поддержки у 25 младенцев, которым диагноз СМА был поставлен на основе генетического анализа, и их лечение началось до момента проявления у них симптомов болезни.  По состоянию на май 2018 года все пациенты, участвующие в исследовании, были живы, и ни одному из них не требовалась трахеостома или постоянная вентиляция легких. Кроме того, 22 из 25 участников могли ходить либо с помощью взрослых, либо самостоятельно в соответствии со стандартом моторных показателей Всемирной организации здравоохранения, и все 25 детей могли сидеть без поддержки.

Моторные навыки участников исследования также оценивались при помощи теста нейро-мышечных расстройств, разработанного  Детской больницей Филадельфии (CHOP INTEND). Этот тест учитывает 16 различных типов движения, общий балл выставляется по шкале между нулем и 64. Средние оценки CHOP INTEND составляли 62,6 для участников исследования с тремя копиями гена SMN2 и 61,0 для пациентов с двумя копиями гена.

К моменту анализа возраст всех участников исследования NURTURE был 14 месяцев или старше. Среди участников было 15 младенцев с двумя копиями гена SMN2, у которых, вероятно,  должен был в раннем возрасте развиться смертельно опасный 1-й тип СМА, и 10 младенцев с тремя копиями гена SMN2, при которых обычно развивается 2-й или 3-й типы СМА. Люди, живущие со СМА 2-го или 3-го типов могут  никогда не начать ходить или со временем теряют эту способность. Никаких новых проблем, угрожающих безопасности, не выявлено.

Также на Конгрессе были представлены результаты дополнительного исследования по сравнению уровня фосфорилированных тяжелых цепей нейрофиламентов (pNF-H) в плазме крови у более чем 300 пациентов- участников клинических испытаний Спинразы, в том числе в исследовании NURTURE, и контрольной группы людей без СМА. Как выяснилось, при лечении Спинразой наблюдается быстрое снижение уровня pNF-Hв плазме с его последующей стабилизацией на значениях, близких к  значениям этого показателя у здоровых людей. Эти исследования входят в текущую работу Биогена по выявлению и подтверждению биомаркеров, которые помогают определять степень прогрессирования заболевания СМА.

«Мы продолжаем разрабатывать инструменты наших клинических исследований и нас обнадеживает потенциал нейрофиламента как биомаркера для СМА, поскольку это может расширить научный взгляд на это редкое заболевание и, что еще более важно, на его воздействие на людей, живущих со СМА, — заявил Фарвелл.

Актуальный статус программы по Спинразе

СПИНРАЗА является первым и единственным одобренным лекарством для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) и в настоящее время оно одобрено в США, странах Европейского союза, Японии, Бразилии и других странах. Компания Biogen представила нормативные документы еще в ряде стран и планирует инициировать дополнительные заявки в других странах. По состоянию на 30 июня 2018 года более 5000 человек со СМА получили лечение Спинразой во всем мире, включая пациентов, получающих препарат после его выхода на рынок, по программе расширенного доступа (EAP) и в рамках клинических испытаний.

Для поддержки неотложной необходимости лечения наиболее пострадавших лиц, живущих со СМА, Biogen инициировал одну из крупнейших, глобальных Программ расширенного доступа (EAP) по редкому заболеванию, обеспечивающую доступ к терапии бесплатно. С момента своего запуска до 30 июня 2018 года EAP предоставил доступ к лечению более чем 750 пациентам в 29 странах. Биоген также поддерживает программу продаж названным пациентам (NPP), которая позволяет получить доступ к Спинразе в странах, где она не является коммерчески доступной.

 

Biogen получила лицензию на глобальные права на разработку, производство и коммерциализацию Спинразы от Ionis Pharmaceuticals (Nasdaq: IONS), лидера в области антисмысловой терапии. Вместе, Biogen и Ionis провели крупнейшую в области СМА инновационную программу клинических разработок, которая за пять лет, начиная с первой дозы, введенной человеку в 2011 году, достигла этапа первого одобрения препарата в законодательных органах.

 

Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой. Рекомендации относительно индивидуального применения этого лекарства следует получать у вашего лечащего врача.

Информация о стоимости препарата Нусинерсен (Спинраза) в Европе

Стала известна ценовая политика компании Биоген, производителя Спинразы — первого одобренного в США и Европе препарата для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) у детей и взрослых.

Мы публикуем перевод официального письма компании Биоген по итогам переговоров с представителями Европейской Ассоциации СМА (СМА Европа).
Уважаемые члены сообщества СМА!

В пятницу 9 июня 2017 года в ответ на запрос от Европейской Ассоциации СМА (SMA Europe) представители компании Biogen и члены правления SMA Europe приняли участие в совместной телефонной конференции, в ходе которой Biogen предоставил обновленную информацию по препарату Спинраза.

Телефонный разговор начался с подтверждения достигнутого важного этапа для SPINRAZA® (nusinersen): разрешение на продажу для лечения проксимальной спинальной мышечной атрофии (СМА). Большая часть обсуждения была уделена  вопросу  цены nusinersen в Европе. Ожидается, что в странах, где препарат появится в ближайшее время, отпускная заводская цена nusinersen для поддерживающей терапии для трех доз составит до 270 000 евро на человека в год. Эта стоимость соответствует с ежегодными расходами на терапию для других редких (орфанных) заболеваний в Европе. Первоначальная стоимость Nusinersen в большинстве случаев будет выше из-за первоначальной (на первый год) схемы ввода лекарства, которая включает четыре «загрузочные» дозы и еще две поддерживающие дозы. Ожидается, что цена nusinersen будет варьироваться в зависимости от страны и учитывать различия на местном уровне, такие как: модель распределения и продажи препарата, налоговая политика, скидки, а также другие аспекты местных систем здравоохранения. Отмечалось, что  в Европе не будет единой цены, но будет определен  диапазон. В связи с различиями в системах здравоохранения и лекарственного обеспечения внутри стран, ни одна из европейских стран еще  не опубликовала цены.

Цена лечения определяется посредством тщательного и продуманного процесса, который оценивает широкий спектр информации, и стремится к достижению соответствующего баланса с использованием принципов ценообразования Biogen, в первую очередь ориентированных на клиническую ценность и влияние nusinersen на систему здравоохранения. Подход к ценообразованию отражает надежный пакет доказательств о Nusinsersen, включая данные последних клинических испытаний.

Биоген признает, что затраты и доступ к лечению являются ключевыми факторами для пациентов, поставщиков, плательщиков и лиц, определяющих политику. Мы работаем с системами здравоохранения, правительствами и политиками в Брюсселе и по всей Европе, чтобы найти решения для обеспечения широкого и устойчивого доступа к nusinersen, включая изучение инновационных моделей или стратегий ценообразования. Кроме того, мы продолжим сбор данных,  и разработку надежной стратегии.

В странах, где компания Biogen не имеет филиала, мы прилагаем все усилия, чтобы найти подходящего партнера для представления компании в переговорах с местными соответствующими агентствами, чтобы обеспечить долгосрочный устойчивый доступ посредством одобрения регулирующих органов и возмещения расходов. Мы подтверждаем свою приверженность предоставлять прозрачные и своевременные сообщения и будем по-прежнему отвечать на все поступающие обращения и запросы.

Несмотря на одобрение препарата (marketing authorization), сроки доступности лечения будут зависеть от путей доступа и возмещения, установленных в каждой стране. Чтобы свести к минимуму разрыв между разрешением ЕС и доступом к nusinersen, EAP в Европе будет оставаться открытым для новых пациентов в течение определенного периода времени после авторизации на продажу, если это разрешено и соответствует местным правилам. Фактическая дата закрытия для новых пациентов будет определяться компанией Biogen в зависимости от страны.

Мы высоко ценим возможность провести эту важную дискуссию с членами правления SMA Europe. Компания Biogen будет и впредь тесно сотрудничать с организациями, занимающимися защитой пациентов, чтобы обеспечить учет всех интересов пациентов и семей в процессе принятия решений.