В докладе Балдинетти Франческа — исполнительного медицинского директора направления СМА, Авексис рассказывается о переспективах препаратов, созданных на основе генной терапии для лечения СМА.
Доклад состоялся в рамках ежегодной «Конференции СМА», проводимой нашим фондом в 2018 году.
О других вопросах, связанных с диагностикой и генетикой, можно прочитать в соответствующем разделе.