В последнее десятилетие мировые фармацевтические компании активно работают над препаратами для лечения спинальной мышечной атрофии. Для их введения на фармацевтический рынок необходимы клинические испытания на больных СМА – в них участвуют пациенты со всего мира, и сейчас, наконец, первые клинические центры по испытанию таких препаратов начинают появляться в России.
Ассоциация международных фармацевтических производителей выпустила брошюру для пациентов и их семей, в которой подробно рассказывается о том, как проводятся клинические исследования и какими они бывают, о рисках побочных эффектах, о том, какие вопросы надо задать врачам до того, как вы даете согласие на исследование, о ваших правах и обязанностях в ходе такого исследования.
Прочитать о современном состоянии с клиническими исследованиями и лекарственными препаратами можно по ссылке.