Мы приглашаем медицинских специалистов, сотрудников НКО и семьи со СМА принять участие в "Школе СМА" в Краснодаре 15 - 16 марта.
В течение двух дней мы обсудим основные подходы к ведению пациентов со спинальной мышечной атрофией в соответствии с международными стандартами, возможное лечение и вопросы лекарственной терапии, особенности респираторной поддержки при нервно-мышечных заболеваниях и роль физической терапии при оказании помощи пациентам со СМА.
Читать дальше

Вы можете поддержать деятельность фонда, сделав пожертвование любым удобным для вас способом.
Читать дальше

Спецпроект предназначен тем, кто столкнулся с диагнозом СМА и хотел бы узнать все самое важное об этой болезни: к каким специалистам и куда обращаться, как ухаживать, за чем следить, о чем помнить, какая терапия существует на сегодняшний день.
Читать дальше

Компания AveXis, Inc., входящая в корпорацию Novartis и специализирующаяся на клинических испытаниях генной терапии, объявила о подаче заявки в FDA (управление США по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и лекарств), EMA (Европейское агентство лекарственных средств) и в регистрационные органы Японии на одобрение препарата генной терапии AVXS-101, который замещает поврежденный или недостающий ген SMN1 (мутация этого гена является причиной заболевания спинальной мышечной атрофией).
Читать дальше

4 декабря 2018 года «Янссен», подразделение фармацевтической продукции ООО «Джонсон & Джонсон», сообщило о подаче к рассмотрению для дальнейшей регистрации в министерстве здравоохранения Российской Федерации досье на Спинразу, первый и пока единственный в мире препарат для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА).
Читать дальше

В последнее десятилетие мировые фармацевтические компании активно работают над препаратами для лечения спинальной мышечной атрофии. Для их введения на фармацевтический рынок необходимы клинические испытания на больных СМА – в них участвуют пациенты со всего мира, и сейчас, наконец, первые клинические центры по испытанию таких препаратов начинают появляться в России.
Читать дальше

Брошюра «Дыхание. Респираторная поддержка для детей со спинальной мышечной атрофией» продолжает серию информационных изданий о СМА.
Читать дальше

Это уже 10-й по счету грантовый конкурс, который проводит европейская ассоциация национальных пациентских СМА организаций.
Главная цель - это расширить возможности международного научного и медицинского сообщества в их поиске доступных и эффективных терапевтических подходов для работы со спинальной мышечной атрофией.
Читать дальше

В связи  с официальной подачей документов на регистрацию нусинерсена (спинразы) в России, Фонд «Семьи СМА»  обратился в уполномоченные органы власти  -- Министерство Здравоохранения РФ, Совет Федерации РФ, в Государственную Думу РФ и к Уполномоченному по правам ребенка, а также в Союз пациентов, ВООЗ, Союз пациентов и пациентских организаций по редким заболеваниям с просьбой о содействии ускоренному рассмотрению документов на регистрацию препарата в России  и помощи решения вопросов включения нозологии обеспечения данным препаратом в существующие программы лекарственного обеспечения орфанных пациентов.
Читать дальше

Как известно, на сегодняшний день официально зарегистрировано только одно лекарство от СМА (спинраза), и цены на него во всем мире очень высоки. Это существенно осложняет доступ к лечению пациентов из многих стран. Недавно появилась официальная информация о возможной потенциальной стоимости нового препарата, который готовится к регистрации в США и Европе, и приведенные заоблачные цифры вызвали негативную реакцию всего мирового СМА-сообщества.
Читать дальше