Компания Биоген представила новые данные по препарату Спинраза (нусинерсен) на Ежегодном Конгрессе Всемирного общества нервно-мышечных заболеваний

Новые данные по лечению спинальной мышечной атрофии препаратом Спинраза, представленные 6 октября компанией Биоген на Ежегодном конгрессе Всемирного общества нервно-мышечных заболеваний в Аргентине, показали обнадеживающие результаты исследования NURTURE, в котором Спинраза применялась в терапии пресимптоматических младенцев со СМА.

  • Участники исследования NURTURE  были живы и им не требовалась постоянная вентиляция легких, в отличие от обычного состояния больных при естественном течении спинальной мышечной атрофии (СМА);
  • ·       Участники исследования достигли показательных моторных навыков, 100% из них могли сидеть без поддержки и 88% — ходить;
  • ·       Проведено дополнительное исследование, дающее основания включать определенные биомаркеры в показатели, на которые следует опираться при клинической работе, определяющей степень развития заболевания СМА

 

Фармацевтическая компания Biogen Inc. объявила о новых промежуточных результатах открытого текущего несравнительного клинического испытания NURTURE, исследующего эффективность и безопасность препарата  «Спинраза» на 25 пресимптоматических младенцах со СМА. Данные  были представлены 6 октября 2018 года на заключительной сессии 23-го ежегодного Конгресса Всемирного общества нервно-мышечных заболеваний (WMS), состоявшегося в Мендосе (Аргентина). По следам презентации данных на Конгрессе, компания Биоген выпустила пресс-релиз на своем сайте

«Результаты исследования NURTUREдемонстрируют, что ранняя диагностика и лечение с помощью Спинразы могут значительно изменить течение болезни СМА», — отметил Уилдон Фарвелл, M.D., руководитель отделения клинического развития в компании Biogen. «Это самый длинный промежуток времени, в котором нам было доступно наблюдение над младенцами со СМА, которых начали лечить в предсимптомный период. Как мы видим, дети, начавшие лечение Спинразой с раннего возраста, могут достичь показательных моторных навыков, которых, без лечения они, скорее всего, бы не приобрели».

Промежуточный анализ оценивал показатели выживаемости и необходимости применения респираторной поддержки у 25 младенцев, которым диагноз СМА был поставлен на основе генетического анализа, и их лечение началось до момента проявления у них симптомов болезни.  По состоянию на май 2018 года все пациенты, участвующие в исследовании, были живы, и ни одному из них не требовалась трахеостома или постоянная вентиляция легких. Кроме того, 22 из 25 участников могли ходить либо с помощью взрослых, либо самостоятельно в соответствии со стандартом моторных показателей Всемирной организации здравоохранения, и все 25 детей могли сидеть без поддержки.

Моторные навыки участников исследования также оценивались при помощи теста нейро-мышечных расстройств, разработанного  Детской больницей Филадельфии (CHOP INTEND). Этот тест учитывает 16 различных типов движения, общий балл выставляется по шкале между нулем и 64. Средние оценки CHOP INTEND составляли 62,6 для участников исследования с тремя копиями гена SMN2 и 61,0 для пациентов с двумя копиями гена.

К моменту анализа возраст всех участников исследования NURTURE был 14 месяцев или старше. Среди участников было 15 младенцев с двумя копиями гена SMN2, у которых, вероятно,  должен был в раннем возрасте развиться смертельно опасный 1-й тип СМА, и 10 младенцев с тремя копиями гена SMN2, при которых обычно развивается 2-й или 3-й типы СМА. Люди, живущие со СМА 2-го или 3-го типов могут  никогда не начать ходить или со временем теряют эту способность. Никаких новых проблем, угрожающих безопасности, не выявлено.

Также на Конгрессе были представлены результаты дополнительного исследования по сравнению уровня фосфорилированных тяжелых цепей нейрофиламентов (pNF-H) в плазме крови у более чем 300 пациентов- участников клинических испытаний Спинразы, в том числе в исследовании NURTURE, и контрольной группы людей без СМА. Как выяснилось, при лечении Спинразой наблюдается быстрое снижение уровня pNF-Hв плазме с его последующей стабилизацией на значениях, близких к  значениям этого показателя у здоровых людей. Эти исследования входят в текущую работу Биогена по выявлению и подтверждению биомаркеров, которые помогают определять степень прогрессирования заболевания СМА.

 «Мы продолжаем разрабатывать инструменты наших клинических исследований и нас обнадеживает потенциал нейрофиламента как биомаркера для СМА, поскольку это может расширить научный взгляд на это редкое заболевание и, что еще более важно, на его воздействие на людей, живущих со СМА, — заявил Фарвелл.

Актуальный статус программы по Спинразе

 

СПИНРАЗА является первым и единственным одобренным лекарством для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) и в настоящее время оно одобрено в США, странах Европейского союза, Японии, Бразилии и других странах. Компания Biogen представила нормативные документы еще в ряде стран и планирует инициировать дополнительные заявки в других странах. По состоянию на 30 июня 2018 года более 5000 человек со СМА получили лечение Спинразой во всем мире, включая пациентов, получающих препарат после его выхода на рынок, по программе расширенного доступа (EAP) и в рамках клинических испытаний.

Для поддержки неотложной необходимости лечения наиболее пострадавших лиц, живущих со СМА, Biogen инициировал одну из крупнейших, глобальных Программ расширенного доступа (EAP) по редкому заболеванию, обеспечивающую доступ к терапии бесплатно. С момента своего запуска до 30 июня 2018 года EAP предоставил доступ к лечению более чем 750 пациентам в 29 странах. Биоген также поддерживает программу продаж названным пациентам (NPP), которая позволяет получить доступ к Спинразе в странах, где она не является коммерчески доступной.

 

Biogen получила лицензию на глобальные права на разработку, производство и коммерциализацию Спинразы от Ionis Pharmaceuticals (Nasdaq: IONS), лидера в области антисмысловой терапии. Вместе, Biogen и Ionis провели крупнейшую в области СМА инновационную программу клинических разработок, которая за пять лет, начиная с первой дозы, введенной человеку в 2011 году, достигла этапа первого одобрения препарата в законодательных органах.