Обновление информации по клиническим исследованиям компании «Новартис» в области СМА

Компания Novartis предоставила актуальную информацию по клиническим исследованиям препарата Бранаплам и о покупке препарата AVXS-101 у компании AveXis.

О препарате Бранаплам

Компания Новартис предоставила свежую информацию по клиническим исследованиям своего препарата Бранаплам, предназначенного для терапии спинальной мышечной атрофии. Бранаплам (LMI070) -  пероральный препарат, который увеличивает количество функционального белка SMN, продуцируемого геном SMN2 (белок SMN поддерживает двигательные нейроны, которые контролируют активность мышц). Ранее мы писали о нем тут: f-sma.ru/380.html

В настоящее время компания Новартис рассматривает возможность проведения трех международных клинических исследований по лечению спинальной мышечной атрофии препаратом Бранаплам, в том числе в Российской Федерации. В одно из исследований будут включаться младенцы со спинальной мышечной атрофией 1 типа (в возрасте до 6 месяцев),  в другое – дети со СМА 2-3-го типов, в третье – дети с СМА 1-го типа (старше 6 месяцев).

Первое исследование в России для пациентов со СМА 1-го типа (возраста до 6 месяцев) начнется 1 июля 2018 года. Российские центры, в которых будет проводиться испытание препарата,  размещены в Москве (Детская городская клиническая больница святого Владимира, Российский национальный исследовательский универститет имени Н. И. Пирогова), Санкт-Петербурге (Национальный исследовательский медицинский центр им. А.В. Алмазова, Санкт-Петербургский государственный педиатрический университет), Тюмени (Тюменский государственный медицинский университет), Волгограде (Волгоградский государственный медицинский университет), Уфе (Башкирский государственный университет), Воронеже (Воронежский клинический консультативно-диагноситический центр), Екатеринбурге (Детская городская клиническая больница №9), Уфе (список с адресами см. в приложении). Сроки начала проведения двух других исследований, а также адреса клинических центров пока неизвестны.

 

О препарате AVXS-101

Компания «Новартис» ранее сообщала о намерениях по приобретению препарата AVXS-101 компании AveXis, разработанного для генотерапии спинальной мышечной атрофии 1-го и 2-го типов. В настоящее время процесс передачи препарата еще не завершен, так что он пока не является препаратом компании «Новартис».  В  настоящее время препарат AVXS все еще проходит клинические исследования, подать документы на его регистрацию в США планируется во второй половине 2018 года, а в Европе — только в следующем году.

С результатами клинических исследований препарата AVXS-101 можно ознакомиться на сайте Clinicaltrials.gov

( clinicaltrials.gov/ct2/results?cond=&term=AVXS-101&cntry=&state=&city=&dist =).

Компания «Новартис» не имеет сведений о возможности проведения клинических исследований по лечению спинальной мышечной атрофии препаратом AVXS-101 в Российской Федерации.

 

Документ для скачивания: Cover_Letter (1).pdf 170,38 KB (Скачиваний: 13)