Обновленный статус исследовательских программ в области СМА компании Roche

В настоящий момент компания Roche ведет клинические разработки 2 молекул для терапии спинальной мышечной атрофии (СМА) - Олезоксим и RG7916. Обе молекулы применяются перорально и работают по разному. Компания сообщила о старте основной части исследования FIREFISH для младенцев со СМА1 типа и SUNFISH для детей со 2-3 типом СМА, а также о планах по клиническим испытаниям препарата Олезоксим для детей и молодых взрослых с 3 типом.

RG7916


Препарат RG7916  разработан в сотрудничестве с PTC Therapeutics и SMA Foundation.
RG7916 — модификатор сплайсинга СМН2 и исследуется в трех исследовательских программах: FIREFISH, SUNFISH и JEWELFISH.

Исследование  FIREFISH для младенцев со СМА 1 типа – Начало части 2 текущей фазы исследования

Программа FIREFISH рассчитана на мледенцев возраста от 1 до 7 месяцев с 1 типом СМА. Это открытое исследование, в котором все дети-участники получают RG7916 (без плацебо).


Исследование FIREFISH состоит из 2 частей: Часть 1 (набор завершен) направлена на выявление безопасности препарата при приеме его в различных дозировках и продемонстрировала, что RG7916 — безопасен и хорошо переносится во всех применяемых дозах. В части 1 также  измерялась концентрация препарата и уровень СМН белка в крови, что позволило исследователям выявить оптимальную дозу RG7916, эффективность которой будет исследоваться в Части 2 испытаний. Все участники части 1 продолжат получать препарат.


Часть 2 FIREFISH в настоящее время запущена и начался набор участников в исследование. В этой части исследования будет оцениваться безопасность и эффективность препарата RG7916 на 40 детях-участниках исследования. Часть 2 исследования займет примерно около 2 лет, после чего все дети будут продолжать получать препарат до тех пор, пока он не станет доступен в их стране. Предварительные результаты эффективности препарата планируется опубликовать после того, как первый участник 2 части исследования закончит первый год приема препарата.


Набор в исследование FIREFISH Часть 2 в настоящее время начался в центрах в Бельгии, Франции и Италии. В скором времени ожидается открытие центров в других странах (по мере того, как местные органы в области надзора в сфере здравоохранения и этические комитеты одобрят проведение).
Данные, полученный в исследовании FIREFISH будут использоваться для поддержки заявок на одобрение препарата в регулирующих органах и для доступа пациентов к лечению.

Исследования для детей со 2 и 3 типом СМА в возрасте от 2 до 25 лет, неходячих — SUNFISH

Исследованием SUNFISH также состоит из двух частей. Часть 1 уже была завершена и идет набор пациентов во 2 часть программы в Европе. В ближайшее время будут открыты центры в других странах по мере того, как местные органы в области надзора в сфере здравоохранения и этические комитеты одобрят проведение.


Данные, полученный в исследовании SUNFISH будут использоваться для поддержки заявок на одобрение препарата в регулирующих органах и для доступа пациентов к лечению.

 
 JEWELFISH
 
JEWELFISH — дополнительное исследование по безопасности и переносимости препарата RG7916 детьми со 2 и 3 типом, которые до этого принимали участие в исследованиях других препаратов, воздействующих на СМН2. В настоящее время ведется набор пациентов в клинических центрах в Европе и США.

Препарат RG7916 показал хорошую переносимость во всех исследованиях и на текущий момент нет пациентов, отказавшихся от дальнейшего участия в исследовании на основании каких-либо причин, относящихся к воздействию препарата.
 

ОЛЕЗОКСИМ
Олезоксим поддерживает функции митохондрий и клеточное функционирование.  В настоящее время в компании работают над планом запуска 3 фазы исследований Олезоксима и во второй половине года будет представлена обновленная информация на этот счет.

Вы можете найти больше информации по клиническим центрам, где идет набор в исследования на сайте www.clinicaltrials.gov (вбейте в поисковик на сайте SUNFISH, FIREFISH, JEWELFISH или olesoxime).


ИНФОРМАЦИЯ ПО РОССИИ:
В России в ближайшее время планируется открыть клинический центр по исследованиям FIREFISH и SUNFISH. В настоящее время получено одобрение МЗ РФ на исследование FIREFISH и ожидается разрешение на проведение SUNFISH и идет подготовка центра к началу набора пациентов.
Также рассматривается возможность запуска в стране исследования по Олезоксиму.
О всех новостях на этот счет все пациенты со СМА в России, зарегистрированные в Реестре СМА  будут получать оперативное уведомление на указанный при заполнении формы адрес. Если у вас и у вашего ребенка диагноз СМА и вы не заполняли форму реестра СМА — сделайте это в ближайшее время. Как попасть в реестр