Компания «Рош» проанализировала влияние глобальной пандемии на пациентов со СМА и разработала меры реагирования

Швейцарская фармацевтическая компания «Рош», совместно со своими партнерами, наблюдая за развитием глобальной пандемии COVID-19, сделала выводы о ее влиянии на пациентов со СМА, выражая понимание и обеспокоенность тем, что мир переживает беспрецедентное время, события которого создают ощущение неопределенности и тревоги для пациентов и тех, кто ухаживает за ними.

В связи с этим компанией «Рош» были разработаны меры реагирования на пандемию COVID-19, которые позволят обеспечить безопасность участников программ клинических исследований по СМА. Об этом компания сообщает в своем письме-обращении к сообществу.

Обеспечение поставок Рисдиплама

В первую очередь, как подчеркнули представители компании, необходимо отслеживать спрос на все производимые «Рош» препараты, чтобы уменьшить потенциальные риски дефицита. В настоящее время перебоев в поставках или логистике из-за COVID-19 не наблюдается. Тем не менее, принимаются активные меры по сотрудничеству с поставщиками логистических услуг, чтобы гарантировать максимальный уровень стабильности поставок продукции в затронутые пандемией страны и регионы.

Текущие клинические исследования Рисдиплама и сервисы поддержки участников исследований

Клинические исследования Рисдиплама в настоящее время продолжаются, и главная задача компании — обеспечить безопасность пациентов, доступ к лечению и целостность данных. «Мы регулярно анализируем ситуацию и активно работаем с отвечающими за клинические исследования рабочими группами, а также с медицинскими центрами и партнерами, минимизируя риски, насколько это возможно», — подчеркивают представители «Рош».

Многие страны применяют ограничения на поездки и проживание, а также вводят требования по социальному дистанцированию. Поэтому, несомненно, обеспокоенность   участников исследований, в связи с необходимостью нахождения вне своего дома, или же отсутствием возможности покинуть дом — понятна. В ситуациях, когда пациенты не могут посетить медицинское учреждение для прохождения мероприятий в ходе исследования — исследователи и их команды будут поддерживать постоянный контакт с пациентом или его представителем по телефону, чтобы контролировать состояние здоровья участника исследования, обсуждать возможные нежелательные явления и любые другие проблемы, которые могут возникнуть у пациентов и их семей в течение этого времени.

Также, как поделились представители «Рош» компанией были введены дополнительные услуги для безопасного и комфортного обеспечения постоянного участия пациентов в исследованиях. В настоящее время во всех странах, где проводятся клинические исследования, запущена служба доставки лекарств на дом, в которой используется бесконтактный процесс получения, чтобы уменьшить риск распространения вируса. Кроме этого, в тех странах, где это возможно и разрешено, компания предлагает услуги по уходу на дому.

Если участники исследования сталкиваются с какими-либо проблемами, или хотят прояснить вопросы, касающиеся клинических исследований, им рекомендуется открыто обсудить это с медицинской командой (врачом-исследователем и другими членами команды данного центра), которые занимаются поддержкой семей пациентов со СМА. Также важно, чтобы все участники исследований и члены их семей следовали всем указаниям местных органов власти.

Актуальная информация по программам дорегистрационного доступа/ применения (PAA/CU) препарата Рисдиплам

Что касается вопросов, связанных с программой дорегистрационного доступа PAA/CU, «Рош» объявил о ее запуске к препарату Рисдиплам в странах, где законы и правила разрешают такую программу и соответствуют политике компании. С недавнего времени «Рош» предлагает пациентам со СМА 1-го и 2-го типа, для которых отсутствуют другие опции лечения, возможность доступа к Рисдипламу через программу дорегистрационного доступа PAA/CU.

Компания получает запросы о получении полной информации о беспрецедентном воздействие, которое пандемия COVID-19 оказывает на систему здравоохранения, поэтому «Рош» принял решение изменить критерии включения для программы PAA/CU по Рисдипламу с целью включить также пациентов, текущее лечение у которых было прервано в связи с пандемией. Данное изменение в программе PAA/CU по Рисдипламу применяется к пациентам со СМА 1-го и 2-го типов, которые не смогут продолжать получать терапию из-за вспышки COVID-19, и которые в дальнейшем могут столкнуться с риском ухудшения состояния из-за прерывания лечения. При этом остальные критерии включения должны быть соблюдены, а решение о подаче заявки на участие в программе принимается лечащим врачом. Компания «Рош» будет работать в сотрудничестве с местными органами власти, чтобы изменения вступили в силу как можно скорее.

Лечащие врачи пациентов со СМА должны стараться приложить максимум усилий и изучить все возможные варианты, чтобы пациенты могли продолжить получать текущее лечение. Изменённые критерии включения в программу PAA/CU по Рисдипламу не распространяются на пациентов со СМА 2-го типа, которые сейчас не получают лечение или на лечение которых пандемия не повлияла. Для этих пациентов Программа станет доступной, как планировалось ранее — с момента подачи заявки на регистрацию применения препарата Рисдиплам в соответствующей стране (прим. в России программа для СМА2 стартовала).

«В эти трудные времена мы по-прежнему поддерживаем глобальное сообщество пациентов со СМА. Мы отслеживаем распространение COVID-19 во всем мире и будем держать мировое сообщество в курсе изменений или событий», — подчеркивают представители компании.

 

Источники:
Письмо-обращение к пациентскому сообществу (на англ)
Письмо-обращение к пациентскому сообществу (перевод на русский)

Программа дорегистрационного доступа к Рисдиплам в России

В январе 2020 года компания Roche объявилa о запуске глобальной программы дорегистрационного доступа /программы использования препарата из соображений гуманности (PAA/CUP) для доступа к препарату  рисдиплам для пациентов со СМА. Эта программа уже работает в странах, где законодательство и нормативно-правовое регулирование допускают подобные программы, в том числе и в России.

Программа направлена на то, чтобы дать пациентам, испытывающим наиболее острую потребность в получении медицинской помощи и для которых отсутствуют другие возможности лечения,  возможность получить незарегистрированный лекарственный препарат до его регистрации в стране.

На сегодняшний момент программа дорегистрационного доступа к Рисдиплам в России открыта для пациентов со СМА1 (с 17 января 2020 года) и СМА2 типа (с 27 марта 2020 года). Включение в программу пациентов со СМА3 типа компанией не планируется.

Программа дает возможность пациентам со спинальной мышечной атрофией (СМА) получить препарат рисдиплам до его регистрации по жизненным показаниям, в случае отсутствия других доступных возможностей лечения.

Согласно условиям программы лечение будет предоставлено одобренным для участия пациентам бесплатно до момента регистрации препарата в стране. Досье для принятия решения о регистрации Рисдиплам было подано в российские регуляторные органы 18 марта, по сообщению компании Рош

Заявку на участие в программе дорегистрационного доступа рисдиплам может подать лечащий врач пациента.

 

О Рисдиплам

Рисдиплам является модификатором сплайсинга гена SMN2, с которого синтезируется белок выживаемости двигательных моторных нейронов (SMN) у пациентов со СМА. Препарат увеличивает и поддерживает уровень белка SMN в организме. Лекарственный препарат выпускается в форме порошка для приготовления раствора для приема внутрь. Препарат изучался в рамках обширной программы клинических исследований. В программе участвуют пациенты от рождения до 60 лет, на сегодняшний день во всех клинических исследованиях лечение рисдипламом получили более 400 пациентов.

Подробнее информацию о препарате вы можете найти в разделе Рисдиплам на нашем сайте.

О подаче заявок в программу

  • Решение подать заявку на участие в программе должно приниматься лечащим врачом
  • Если программа PAA/CUP для рисдиплама является лучшим вариантом для конкретного пациента, запрос на участие должен быть направлен лечащим врачом в местный филиал “Рош” (в России АО “Рош-Москва”)
  • Решение об участии пациента в Программе принимается лечащим врачом-неврологом, который направляет соответствующий запрос в АО “Рош-Москва” по телефону +7 495 229 29 99 и/или на адрес электронной почты sma@roche.com.
  • Критерии включения в программу будут предоставлены лечащему врачу-неврологу.

Таким образом, для участия в программе пациента со СМА 1 или 2 типа необходимо обратиться к лечащему врачу-неврологу для обсуждения возможностей получения лекарственной терапии и, в случае наличия жизненных показаний и отсутствия альтернативных вариантов лечения, подходящих пациенту лечащий врач-невролог может принять решение о подаче заявки пациента с неудовлетворенной медицинской потребностью в лечении.

В случае возникновения вопросов о программе и участия в ней, вопросы можно адресовать по следующим контактам:

 

Контакты для врачей: АО «Рош-Москва» moscow.sma@roche.com, тел: +7 495 229 29 99.

Контакты для пациентов: БФ «Семьи СМА»

Обращения просим направлять по территориальному признаку. Для этого найдите свой федеральный округ в списке, а затем позвоните по телефону или напишите на почту.

  • Телефон: 8-977-147-42-88; Почта: hotline@f-sma.ru для федеральных округов: Северо-Западный (кроме Калининграда), Приволжский, Уральский, Сибирский, Дальневосточный.
  • Телефон: 8-903-163-52-47; Почта:  hotcentre@f-sma.ru для федеральных округов: Центральный, Южный, Северо-Кавказский, города Калининград

***

За последние несколько лет был достигнут очень важный прогресс в лечении пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА). Однако по-прежнему существует острая нерешенная медицинская потребность, и пациенты, столкнувшиеся с опасными для жизни или тяжелыми состояниями, не всегда могут получить необходимое лечение или принять участие в клинических исследованиях.

Как пациентская организация мы в Семьи СМА работаем над тем, чтобы для всех больных СМА были доступны все возможные терапевтические опции, которые безопасны и эффективны и могут принести пользу нашим семьям. Для этого мы находимся в постоянном контакте с регулирующими органами, органами в сфере здравоохранения, медицинскими специалистами и фармацевтической индустрией, международными организациями.

Мы выражаем намерение продолжать работать ради лучшего будущего всех больных СМА и их семей.

 

Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой. Рекомендации относительно индивидуального применения любого лекарственного препарата следует получать у вашего лечащего врача.

Информация о статусе регистрации препарата Рисдиплам в мире

7 апреля 2020 года компания Рош представила информацию о статусе регистрации своего препарата Рисдиплам для лечения СМА.

Ранее сообщалось,  что в ноябре 2019 года компания подала заявку на регистрацию препарата в американский FDA (Управление по лекарственным средствам) и решение регулятора с учетом приоритетного рассмотрения ожидалось 24 мая 2020 года. По соглашению с FDA, в феврале компания дополнила регистрационную заявку дополнительными данными исследования Санфиш за период 12-месячного наблюдения и оценки применения препарата Рисдиплам у пациентов 2-25 лет со СМА2 и 3 типов. Эти данные были представлены на 2 Международном Конгрессе СМА Европа в феврале 2020.

Компания Рош сообщает, что FDA на днях информировало компанию, что с учетом объема дополнительных предоставленных данных им потребуется дополнительно 3 месяца на ознакомление с ними и оценку этих данных. Таким образом, в настоящее время решение американского регулятора ожидается 24 августа 2020 года.

Тем не менее, независимо от процесса одобрения препарата в США, компания работает над подачей регистрационных досье в других странах мира. На сегодняшний день (7 апреля) подача заявок на регистрацию рисдиплама была осуществлена в Бразилии, Чили, Индонезии, России, Южной Корее и Тайване, также в ближайшее время состоится подача досье на регистрацию в Китае. Кроме того, как сообщалось ранее – компания планирует подачу досье на регистрацию в ЕМА (Европейское медицинское агентство) в середине 2020 года (как планировалось ранее) и продолжает работать над тем, чтобы получать одобрение для применения препарата в других странах мира.

Источники:

Пресс-релиз компании (на англ)

Обращение компании к европейскому пациентскому сообществу СМА (на англ)

Пресс-релиз компании на русском языке

Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой. Рекомендации относительно индивидуального применения любого лекарственного препарата следует получать у вашего лечащего врача.

Компания Рош сообщила о подаче на регистрацию в России препарата Рисдиплам для лечения СМА

18 марта 2020 года компания «Рош» подала заявку в Министерство здравоохранения РФ на рассмотрение для дальнейшей регистрации препарата Рисдиплам, предназначенного для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). В случае одобрения рисдиплам станет первым пероральным препаратом для амбулаторного применения у пациентов со СМА.

Об этом компания сообщила в пресс-релизе, а также в своем письме в адрес нашего фонда (с полным текстом можно ознакомиться здесь)

Рисдиплам является модификатором сплайсинга гена SMN2, с которого синтезируется белок выживаемости двигательных моторных нейронов (SMN) у пациентов со СМА. Препарат увеличивает и поддерживает уровень белка SMN в организме. Лекарственный препарат выпускается в форме порошка для приготовления раствора для приема внутрь. Препарат изучался в рамках обширной программы клинических исследований. В программе участвуют пациенты от рождения до 60 лет, на сегодняшний день во всех клинических исследованиях лечение рисдипламом получили более 400 пациентов.

В основу регистрационного досье положены данные клинического исследования FIREFISH с участием пациентов со СМА 1-го типа и клинического исследования SUNFISH с участием пациентов со СМА 2-го и 3-го типов.

Как отмечает в своем письме компания, заявка будет рассматриваться в сроки, установленные законодательством РФ и действующими процедурами, а ожидаемый срок регистрации препарата в России – 1 полугодие 2021 года.

Подача досье на регистрацию в России еще одного лекарственного препарата для патогенетического лечения больных спинальной мышечной атрофией – это очень большой шаг навстречу пациентам. Мы надеемся, что сохраняющаяся высокая неудовлетворённая терапевтическая потребность, а также орфанный статус заболевания, для терапии которого был разработан Рисдиплам, позволят рассмотреть досье в сжатые сроки в соответствии с установленной процедурой регистрации и позволят нашим семьям в скором времени получить доступ к первому пероральному лекарственному препарату для лечения СМА.

***

Можно ли получить рисдиплам до его регистрации?

В настоящий момент также работает программа дорегистрационного доступа к препарату Рисдиплам. Программа дает возможность пациентам со СМА получить препарат рисдиплам до его регистрации по жизненным показаниям, в случае отсутствия других доступных возможностей лечения.

Программа была запущена компанией в январе 2020 года для пациентов со СМА 1 типа. В настоящий момент уже одобрено участие в программе 38 детей со СМА 1 типа из России.

В ближайшее время ожидается расширение программы дорегистрационного гуманитарного доступа к Рисдиплам для пациентов со СМА 2 типа. Включение в программу пациентов со СМА3 типа не планируется.

Однако, на настоящий момент, программа для СМА2 еще не открыта и не набирает пациентов. Ожидается, что программа начнется в ближайшее время, о начале набора в программу будет сообщено отдельно как только будет получена информация о старте программы.

Обновление информации от 27 марта 2020 года: На сегодняшний момент программа дорегистрационного доступа к Рисдиплам в России открыта для пациентов со СМА1 и СМА2 типа
Открыта программа для пациентов со СМА2 типа 27 марта, о чем сообщила компания Рош в своем письме к сообществу.
Подробнее о программе дорегистрационого доступа и условиях участия можно подробнее узнать здесь.

Источники:

Пресс-релиз компании Рош 

Сообщение компании в адрес фонда:  Информация о подаче на регистрацию, а также сообщение об открытии программы дорегистрационного доступа для СМА2 типа. 

 

Источники:

Пресс-релиз:

Сообщение компании в адрес фонда: (письмо)

Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой. Рекомендации относительно индивидуального применения любого лекарственного препарата следует получать у вашего лечащего врача.

Новости компании Roche по проектам исследований в области СМА

Компания Roche опубликовала последние новости по проектам Jewelfish и Rainbowfish, проводимым в рамках клинических исследований препарата Рисдиплам.

Исследование Jewelfish

Завершен набор участников клинических испытаний в рамках проекта  JEWELFISH. В программе примут участие 174 пациента со всего мира. Исследование изучает безопасность, переносимость и эффективность  применения препарата Рисдиплам у людей с СМА в возрасте от 6 месяцев до 60 лет, ранее принимавших участие в испытаниях препарата BP29420 (проект Moonfish),  модификатора сплайсинга гена SMN2, или проходившим терапию олезоксимом, нусинерсеном или онасемногеном.

Исследование Rainbowfish

Ведется набор пациентов с отсутствием проявленных симптомов спинальной мышечной атрофии с подтвержденным ДНК-диагностикой диагнозом СМА в возрасте до 6 недель для участия в исследовании RAINBOWFISH препарата Рисдиплам компании Roche.

Набор в программу открыт также в России, в Москве, на базе НИКИ педиатрии имени Ю. Е. Вельтищева. Помимо России в этом исследовании принимают участие центры США, Австралия, Бельгия, Бразилия, Италия, Польша, Саудовская Аравия.

***

Скачать документ на английском языке можно по ссылке

Более подробную информацию об испытаниях можно  в сообщении на английском языке ClinicalTrials.gov

О том, как попасть в программу исследования RAINBOWFISH в России, можно прочитать по ссылке

Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой препарата.  Рекомендации относительно индивидуального применения лекарственного препарата следует получать у вашего лечащего врача.

 

Рисдиплам показал значительное улучшение моторной функции у больных от 2 до 25 лет со 2 и 3 типами СМА в исследовании Санфиш, часть 2.

6 февраля на Международном Конгрессе СМА Европа компания Рош объявила новые позитивные данные результатов клинического исследования своего исследуемого препарата рисдиплам у больных со СМА 2 и 3 типа в возрасте от 2 до 25 лет. Согласно полученным в рамках исследования Санфиш, часть 2 данным – препарат демонстрирует значительное улучшение моторной функции у этой категории больных СМА. 

  • Исследование Санфиш было первым плацебо-контролируемым исследованием, включившим в число участников взрослых больных со СМА, продемонстрировавшим улучшение или стабилизацию моторных функций.
  • Медицински значительные и статистически значимые результаты были получены в первичных и вторичных заданных точках (желаемых результатах исследования)
  • Участники исследования Санфиш часть 2 репрезентируют самую большую популяцию людей, которые сегодня живут со СМА

 Компания Рош представила данные годичного наблюдения в рамках исследования Санфиш, часть 2. Это международное плацебо-контролируемое исследование изучает применение рисдиплам у больных в возрасте от 2 до 25 лет со СМА 2 и 3 типа. Исследование показало значимые изменения по сравнению с базовым состоянием при оценки достижения конечных первичных точек исследования по шкале измерения моторных функций MFM-32* и эти изменения были значительно выше у больных, получавших лечение рисдипламом, по сравнению с больными с получавшими плацебо (1.55 point mean difference; p=0.0156). Изменения по вторичным конечным точкам, измеренное шкалой Пересмотренный модуль оценки верхних конечностей (RULM),** также показали улучшения (1.59 point difference; p=0.0028). Безопасность рисдиплам в этом исследовании соответствовала ранее известным данным о безопасности препарата. Данные были представлены впервые на 2-ом Международном Научном и Клиническом Конгрессе по СМА, прошедшем с 5 по 7 февраля в Эври, Франция.

Как ожидалось исследовательской группой, анализ показал, что наилучший отлик по шкале MFM-32 по сравнению с плацебо наблюдался в группе пациентов наиболее раннего возраста (2-5 лет) (78.1% vs 52.9% достигших увеличения ≥3 балла). Важно, что стабилизация заболевания наблюдалась в возрастной группе 18-25 лет (57.1% vs 37.5%, со стабилизацией состояния, определяемого как увеличение  ≥0 балл), что является целью терапевтического вмешательства для тех пациентов, которые находятся на прогрессивной стадии развития заболевания.

“Рисдиплам – первая потенциальная терапия, имеющая данные плацебо-контролируемого исследования на широком круге пациентов, включая детей, подростков и взрослых,” – сообщил главный исследователь в испытании Санфиш Еудженио Меркьюри (Eugenio Mercuri, M.D., Ph.D., Department of Paediatric Neurology, Catholic University), Рим, Италия. “Полученные данные показывают, что рисдиплам может сохранить и потенциально способен увеличить независимость улучшая моторные функции больных со СМА 2 типа и неходячих больных со СМА 3 типа.”

Безопасность рисдиплама в исследовании Санфиш соответствовала ранее полученным данным по безопасности препарата и никаких новых сигналов по безопасности не было получено в ходе исследования. Профиль побочных явлений соответствует таковому в группе плацебо. Наиболее частые побочные явления, встречавшиеся в рамках исследования: инфекции верхних дыхательных путей (31.7%), назофарингит (25.8%), pyrexia (20.8%), головная боль (20%), диарея (16.7%), тошнота (14.2%) и кашель (14.2%). В то же время уровень инфекций нижних дыхательных путей в целом был одинаковым в обоих группах (группа рисдиплам 19%, группа плацебо 20%), серьезные инфекции нижних дыхательных путей, возникали чаще у пациентов на рисдиплам (10%), в сравнении с группой плацебо (2%), но исследовали не обнаружили связи этих явлений с применением препарата и все эти явления не требовали изменений в проведении исследовательской терапии. К настоящему моменту, более 400 пациентов получали лечение рисдиплам в рамках всех имеющихся исследовательских программ и ни у одного из  участников исследований не было обнаружено побочных эффектов, связанных с безопасностью препарата, которые бы приводили к выходу из исследований рисдиплам.

“Мы очень вдохновлены позитивными результатами, полученными в этой широкой группе больных СМА, многие из которых, как  правило не набираются и не представлены  клинических исследованиях,” заявил Леви Гарравей (Levi Garraway, M.D., Ph. D.), главный медицинский директор и глава отдела разработки компании Рош. “Это исследование помогло нам понять, какие шкалы оценки наиболее релевантны для пациентов, а также насколько важна стабилизация состояния у людей, живущих долгое время со СМА.”

Компания Рош ведет клиническую разработку рисдиплам, — исследовательского препарата перорального применения, являющегося модификатором сплайсинга SMN2 для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), разработка препарата проводится совместно с SMA Foundation и PTC Therapeutics. Рисдиплам изучается в рамках широкой программы клинических исследований на пациентах начиная с рождения и до 60 лет, включая пациентов, которые ранее получали иную терапию. Участники клинических исследований рисдиплам представляют широкую группу пациентов, которые живут с заболеванием в реальном мире с целью получить уверенность в доступе к лечению для всех пациентов, которым терапия может принести пользу.

В ноябре 2019 FDA (the U.S Food and Drug Administration) гарантировало ускоренное рассмотрение для рисдиплам и решение регулятора о возможности одобрения препарата для применения ожидается 24 мая 2020 года.

*Шкала оценки моторных навыков MFM-32 является валидированной шкалой, использующейся для оценки fine and gross motor function  у людей с неврологическими заболеваниями, включая СМА.  Она оценивает 32 различные моторные функции, такие как способность стоять и ходить или использование функции рук и пальцев.  

**Шкала RULM является шкалой, разработанной для оценки функций верхних конечностей у людей со СМА. Эта шкала способна дать оценку прогрессирования мышечной слабости у больных всего спектра заболевания, что было важным для широкой группы пациентов-участников исследования Санфиш, часть 2.

 

Источник: Медиарелиз компании (на англ)

***

Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой препарата.  Рекомендации относительно индивидуального применения лекарственного препарата следует получать у вашего лечащего врача.

***

Любой проект нашего фонда может развиваться  благодаря вашей поддержке. Мы благодарим вас за то, что прочли этот материал. Мы были бы Вам очень благодарны, если бы вы подписались на регулярное пожертвование. Для этого, пожалуйста, перейдите по ссылке «Перевести деньги», в открывшейся платежной форме выберете или введите удобную для вас сумму и поставьте галочку у пункта «Помогать ежемесячно». Мы благодарим каждого человека, кто помогает людям со спинальной мышечной атрофией и просим вас по-возможности присоединиться к ним.

Как помочь

ico-1.png

Вы можете поддержать деятельность фонда, сделав пожертвование любым удобным для вас способом. Для этого, пожалуйста, перейдите по ссылке

ico2.png

Нашим детям всегда нужны: мешки Амбу и маски к ним, игрушки, предметы гигиены и специальные постельные  принадлежности. Пожалуйста, напишите нашему координатору по работе с семьями и узнайте, что нужно прямо сейчас family@f-sma.ru

ico3.png

Вы можете установить в своем  магазине ящики для сбора пожертвований. Они очень помогут детям со СМА. Чтобы узнать, как установить ящик, напишите, пожалуйста на электронную почту
smafond@f-sma.ru

Как помочь

Как помочь

Как помочь

Рисдиплам будет подан на регистрацию в России в 1 квартале 2020 года

Компания Рош в своем письме в адрес пациентской организации «Семьи СМА» сообщила о своих планах подать заявку на регистрацию в России препарата Рисдиплам для лечения больных спинальной мышечной атрофией уже в первом квартале 2020 года.

Рисдиплам — исследуемый препарат, применяемый в жидкой форме перорально, и являющийся модификатором сплайсинга гена, с которого синтезируется белок выживаемости мотонейронов-2 (SMN2) при спинальной мышечной атрофии (СМА). Препарат изучается в рамках клинических исследований и пациентов со СМА в возрасте от 1 месяца до 60 лет.

Препарат разработан для длительного повышения и поддержания уровня белка SMN, который играет важную роль в сохранении специализированных нервных клеток (мотонейронов), которые передают сигналы от головного и спинного мозга к скелетным мышцам, создавая возможность двигаться.

Ниже мы приводим полный текст сообщения компании в ответ на наше обращение:

 

 

 

 

***

Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой препарата.  Рекомендации относительно индивидуального применения лекарственного препарата следует получать у вашего лечащего врача.

 

Компания Рош запускает программу дорегистрационного доступа к препарату рисдиплам для лечения СМА в России

Обновление информации от 27 марта 2020 года: На сегодняшний момент программа дорегистрационного доступа к Рисдиплам в России открыта для пациентов со СМА1 и СМА2 типа.
Программа для СМА1 стартовала в середине января, была расширена на пациентов со СМА2 типа 27 марта в связи с подачей регистрационного досье на одобрение препарата в Минздрав РФ. Подробности о программе и контакты для врачей и пациентов вы найдете ниже в тексте публикации или в отдельной статье о работе программы.

14 января 2020 года компания Roche объявила о запуске глобальной программы дорегистрационного доступа к лекарственному препарату рисдиплам/программы использования препарата из соображений гуманности (PAA/CUP) для доступа к препарату  рисдиплам для пациентов со СМА.

Эта программа будет в работать в странах, где законодательство и нормативно-правовое регулирование допускают подобные программы, и которые соответствуют критериям применимой политики компании, в том числе и в России.

Информацию о работе программы в России и контакты для подачи заявок для участия вы найдете в конце этого сообщения.

На сегодняшний момент программа доступа  к рисдиплам будет доступна для пациентов со СМА 1 типа и сможет дать пациентам, испытывающим наиболее острую потребность в получении медицинской помощи, и для которых отсутствуют другие возможности лечения,  возможность получить исследуемый лекарственный препарат до его регистрации.

Заявку на участие в программе дорегистрационного доступа рисдиплам может подать лечащий врач пациента.

В будущем программа будет расширена для пациентов со СМА 2-го типа, это расширение планируется произвести с момента подачи заявления на регистрацию рисдиплам в регулирующие органы страны, в которой проводится программа.

Как пациентская организация мы в Семьи СМА работаем над тем, чтобы для всех больных СМА были доступны все возможные терапевтические опции, которые безопасны и эффективны и могут принести пользу нашим семьям. Для этого мы находимся в постоянном контакте с регулирующими органами, органами в сфере здравоохранения, медицинскими специалистами и фармацевтической индустрией, международными организациями.

Мы выражаем намерение продолжать работать ради лучшего будущего всех больных СМА и их семей. И в настоящее время мы ожидаем более подробной информации по участию в программе для пациентов со СМА в России.

Ниже мы делимся с вами переводом на русский язык  официальной информации для пациентов, полученной от компании Рош.

 

«Уважаемые члены SMA Europe,

В ответ на ваш запрос о предоставлении информации о планах компании “Рош” по запуску программы дорегистрационного доступа к лекарственному препарату рисдиплам/программы использования препарата из соображений гуманности (PAA/CUP), мы хотели бы сообщить следующее.

За последние несколько лет был достигнут очень важный прогресс в лечении пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА). Однако по-прежнему существует острая нерешенная медицинская потребность, и пациенты, столкнувшиеся с опасными для жизни или тяжелыми состояниями, не всегда могут получить необходимое лечение или принять участие в клинических исследованиях.

Из-за этой сохраняющейся потребности мы рады сообщить, что компания «Рош» инициировала глобальную программу PAA/CUP для рисдиплама в странах, где законодательство и нормативно-правовое регулирование допускают подобные программы, и которые соответствуют критериям применимой политики компании. Программа PAA/CUP дает возможность пациентам, испытывающим наиболее острую потребность в получении медицинской помощи, и для которых отсутствуют другие возможности лечения, получить исследуемый лекарственный препарат до его регистрации.

В странах, в которых программа PAA/CUP уже запущена или планируется к запуску, компания «Рош» предлагает пациентам с самой тяжелой формой заболевания — СМА 1-го типа — возможность получить доступ к лечению препаратом рисдиплам на основании решения лечащего врача. Однако, помня о том, что пациенты с другими типами СМА также сталкиваются с опасными для жизни ситуациями, программа будет расширена и станет доступна для пациентов со СМА 2-го типа с момента подачи заявки на регистрацию рисдиплама в данной стране. Это означает, что, например, в странах-участницах программы в Европейском Союзе программа с настоящего момента доступна для пациентов со СМА 1-го типа, и она будет расширена для пациентов со СМА 2-го типа с момента подачи заявления на получение регистрационного удостоверения на рисдиплам в Европейское агентство лекарственных средств (EMA), которое ожидается в середине 2020 года.

Стоит отметить, что программа PAA/CUP для исследуемых лекарственных препаратов должна соответствовать применимому законодательству и нормативно-правовому регулированию конкретной страны, в которой она реализуется. Поскольку законодательство может отличаться в разных странах, характеристики программы также могут различаться в конкретной стране. Мы рекомендуем всем заинтересованным в получении доступа к рисдипламу в рамках программы PAA/CUP обсудить возможности с лечащим врачом. Решение подать заявку на участие в программе должно приниматься лечащим врачом. Если программа PAA/CUP для рисдиплама является лучшим вариантом для конкретного пациента, запрос на участие должен быть направлен лечащим врачом в местный филиал “Рош”.

Обеспечение широкого и устойчивого доступа к препарату посредством его одобрения регуляторными органами и возмещения затрат на лечение является нашим ключевым приоритетом. Мы сотрудничаем с органами здравоохранения, правительственными учреждениями и другими ключевыми заинтересованными сторонами во всем мире с целью сделать рисдиплам доступным для всех пациентов, которым он может помочь, как можно скорее.

Мы благодарим вас за сотрудничество и будем рады поделиться новой информацией о программе по мере ее появления».

***

Информация о работе программы дорегистрационного доступа в России

Мы рады поделиться информацией, полученной нами от российского представительства компании Рош. В своем обращении Рош сообщает:

«Мы рады сообщить, что компания АО“Рош-Москва” запускает глобальную программу дорегистрационного доступа к исследуемому препарату рисдиплам (далее — Программа).

Программа дает возможность пациентам со спинальной мышечной атрофией (СМА) получить препарат рисдиплам до его регистрации по жизненным показаниям, в случае отсутствия других доступных возможностей лечения.

В настоящее время Программа доступна в России для пациентов со СМА 1-го типа. После подачи заявки на регистрацию препарата рисдиплам в Министерство здравоохранения РФ, Программа будет также доступна для пациентов со СМА 2-го типа.

Решение об участии пациента в Программе принимается лечащим врачом-неврологом, который направляет соответствующий запрос в АО “Рош-Москва” по телефону +7 495 229 29 99 и/или на адрес электронной почты moscow.sma@roche.com. Критерии включения в программу будут предоставлены лечащему врачу-неврологу.

Мы благодарим Вас за сотрудничество и будем рады поделиться новой информацией о Программе по мере ее появления.»

Таким образом, для участия в программе пациента со СМА 1 необходимо обратиться к лечащему врачу-неврологу для обсуждения возможностей получения лекарственной терапии и, в случае наличия жизненных показаний и отсутствия альтернативных вариантов лечения, подходящих пациенту лечащий врач-невролог может принять решение о подаче заявки пациента с неудовлетворенной медицинской потребностью в лечении по указанным контактам.

 

В случае возникновения вопросов о программе и участия в ней, вопросы можно адресовать по следующим контактам:

 

Контакты для врачей: АО «Рош-Москва» moscow.sma@roche.com, тел: +7 495 229 29 99.
Контакты для пациентов: БФ «Семьи СМА»  hotcentre@f-sma.ru, тел: +7 903 163 52 47.

***

Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой препарата.  Рекомендации относительно индивидуального применения лекарственного препарата следует получать у вашего лечащего врача.

Подана заявка на регистрацию нового препарата для лечения СМА в FDA в США

Компания Рош сообщает о подаче заявки на регистрацию препарата Рисдиплам в США.

Поданное на регистрацию досье по препарату Рисдиплам включает 12-месячные данные из основных исследований FIREFISH и SUNFISH для широкого круга людей, живущих с типами СМА 1, 2 или 3.

FDA одобрило заявку на регистрацию препарата в ускоренном приоритетном режиме, решение регулятора о возможном одобрении к применению ожидается к 24 маю 2020.

Обозначение «Приоритетное\ускоренное рассмотрение» присваивается лекарственным средствам, которые, по мнению FDA, могут значительно повысить безопасность и эффективность лечения, профилактики или диагностики серьезных заболеваний. Ранее, FDA также предоставило орфанный статус для Рисдиплам в январе 2017 года, а затем «Fast track» (ускоренное рассмотрение) в апреле 2017 года.


«Испытания FIREFISH и SUNFISH были разработаны для представления реального спектра людей, живущих со СМА и включают многих людей, ранее недопредставленных в клинических испытаниях», — сказал Леви Гарравей, руководитель отдела по разработке глобальных продуктов Roche. «Мы рассчитываем на тесное сотрудничество с FDA для того, чтобы как можно более широкий круг пациентов мог получить доступ к препарату».


Представленный пакет документов о рисдипламе включает 12-месячные данные из исследований части 1 FIREFISH и SUNFISH, а также данные из подтверждающей части 2 SUNFISH. FIREFISH.


FIREFISH — это открытое, основополагающее клиническое исследование, состоящее из двух частей, у детей с СМА 1типа. Часть 1 была исследованием увеличения дозы у 21 ребенка в возрасте от одного до семи месяцев. Основная цель части 1 состояла в том, чтобы оценить профиль безопасности рисдиплама у детей и определить дозу для части 2, которая является основным испытанием, оценивающим эффективность рисдиплам у 41 младенца с типом 1 СМА в течение 24 месяцев с последующим продлением применения препарата к открытом исследовании.

SUNFISH — это двойное слепое плацебо-контролируемое клиническое исследование, состоящее из двух частей, у детей и молодых людей (2-25 лет) с типом 2 или 3 СМА. Часть 1 определила дозу для подтверждающей части 2 и оценила эффективность и безопасность препарата. SUNFISH Part 2 — это большое плацебо-контролируемое исследование, оценивающее лечение людей с СМА типа 2 или 3, недавно достигла своей основной конечной точки изменения по сравнению с базовой линией по шкале моторной функциональной меры 32 (MFM-32).

 На сегодня, никаких связанных с лечением выводов по безопасности, приводящих к отмене исследования, в каких-либо исследованиях по рисдипламу до настоящего времени не наблюдалось. Безопасность рисдиплама соответствовала его известному профилю безопасности, и никаких новых сигналов безопасности обнаружено не было. Результаты будут представлены на предстоящих медицинских конгрессах.

В случае одобрения Рисдиплам, являющийся сиропом для перорального применения, станет первым лекарством, которое возможно применять на дому для людей, живущих со СМА.

В дополнение к исследованиям, включенным в представленное регулятору досье, Рисдиплам изучается в широкой программе клинических испытаний с пациентами в возрасте от новорожденных до 60 лет, и включает пациентов, ранее получавших другие препараты для лечения СМА.

 

В конце ноября 2019 года компания Рош в  письме к членам сообщества СМА  поделилась актуальной информацией о возможной дате регистрации препарата в США. Ожидается, что это случится к 24 мая 2020 года.

Ниже приведен русский перевод письма.

 

«Уважаемые члены сообщества СМА,

В рамках нашего постоянного партнерства и после вашего запроса на получение своевременной информации о программе клинической разработки препарат рисдиплам, мы рады поделиться с вами тем, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) приняло подачу нашей заявки на регистрацию нового лекарства  рисдиплам для применения у людей, живущих со спинальной мышечной атрофией (СМА). FDA предоставило заявке приоритетную проверку в ускоренном режиме, что означает, что агентство рассмотрит заявку в течение 6 месяцев вместо стандартных 10 месяцев. Ожидается, что FDA примет решение об одобрении к 24 мая 2020 года.

Представление регистрационного досье о рисдипламе включает 12-месячные данные из части 1 исследований FIREFISH и SUNFISH, а также данные из подтверждающей части 2 исследования SUNFISH. В дополнение к работе с FDA, мы будем работать с органами здравоохранения по всему миру с целью определения подходящих путей подачи регистрационных заявок для нашего продукта рисдиплам. В Европе мы планируем подать заявку на получение разрешения на маркетинг (MAA) в Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) к середине 2020 года. В обоих регуляторных агентствах мы надеемся получить  «широкий лейбл»  для лечения СМА у детей и взрослых пациентов. Мы благодарны за возможность сотрудничать с регулирующими органами на протяжении всей нашей программы клинической разработки препарата и во время подготовки к подаче и / или рассмотрению любой заявки.

Достижения в области медицинской науки имеют смысл только тогда, когда они достигают людей, которые в таких разработках нуждаются. Как компания, движимая возможностью улучшения жизни пациентов и семей, которых коснулась СМА, мы очень рады сделать следующий шаг вперед к тому, чтобы сделать рисдиплам доступным для всех пациентов, которые могут получить пользу от лечения.

Мы благодарим всех в сообществе, особенно пациентов и семьи, которые участвуют в наших исследованиях, а также пациентские сообщества во всем мире, которые поддержали и работали с нами для достижения этой вехи. Наше путешествие по разработке методов лечения людей со СМА по-прежнему вдохновлено вами. Мы с нетерпением ждем новых обновлений о нашей программе и поделимся с вами по мере их появления.

Если у вас есть какие-либо вопросы по поводу этого обновления, пожалуйста, не стесняйтесь обращаться ко мне.

 

Fani Petridis, от имени Глобальной Команды СМА Рош,

Директор по взаимодействию с пациентами, департамент редких заболеваний»

 

 

Часто задаваемые вопросы и ответы:

1. Что такое «Приоритетное рассмотрение»?

Назначение «Приоритетное рассмотрение присваивается лекарствам, которые, по мнению FDA, могут значительно повысить безопасность и эффективность лечения, профилактики или диагностики серьезных заболеваний. Ранее FDA в январе 2017 года также присвоило орфанный статус препарату рисдиплам, после чего в апреле 2017 года – «Fast Track» (ускоренное рассмотрение документации).

***

2. Что такое рисдиплам?

Рисдиплам — это исследуемый перорально вводимый жидкий модификатор сплайсинга гена выживаемости мотонейронов SMN-2 для лечения СМА, который изучается у широкого круга пациентов со СМА в возрасте от 1 месяца до 60 лет. Он предназначен для обеспечения устойчивого увеличения белка SMN, который играет важную роль в поддержании специализированных нервных клеток (так называемых моторных нейронов), которые передают сигналы от головного и спинного мозга к скелетным мышцам, позволяя телу двигаться.

Белок SMN можно обнаружить по всему телу, с самыми высокими уровнями в спинном мозге и той части мозга, которая связана с спинным мозгом (ствол мозга).  Рисдиплам увеличивает уровень белка SMN как в центральной нервной системе, так и периферически при ежедневном дозировании и в настоящее время проходит оценка его потенциальной способности помогать гену SMN2 вырабатывать более функциональный белок SMN по всему организму.

Компания Рош возглавляет программу клинической разработи рисдиплама в сотрудничестве с SMA Foundation и PTC Therapeutics.

***

  1. Что такое исследования FIREFISH и SUNFISH?

FIREFISH — это глобальное открытое исследование (тип клинического исследования, при котором все пациенты получают исследуемый препарат и не используется плацебо — вещество, не имеющее лекарственной / терапевтической ценности). Основное исследование, состоящее из двух частей, у детей в возрасте от одного до семи лет месяцев с 1 типом СМА. Часть 1 представляла собой исследование по выявлению оптимальной дозы у 21 ребенка, основной задачей которого было оценить профиль безопасности рисдиплама и определить дозу для части 2. Часть 1 также позволила предварительно оценить эффективность в качестве конечной точки исследования. Часть 2 испытания началась в марте 2018 года и оценивает эффективность и безопасность рисдиплама у 41 ребенка в дозе, выбранной из части 1. Набор пациентов на участие в Части 2 был завершено в ноябре 2018 года, и на сегодня исследование продолжается. Первичный анализ эффективности запланирован на 1 квартал 2020 года.

SUNFISH — это двойное слепое плацебо-контролируемое исследование, состоящее из двух частей (тип клинического исследования, в котором ни участники, ни исследователи не знают, кто проходит курс лечения препаратом или плацебо), —  основное клиническое исследование у детей и молодых людей в возрасте от 2 до 25 лет со 2 или 3 типом СМА. Часть 1, в которую входил 51 пациент, определила дозу для подтверждающей части 2 и позволило предварительно оценить эффективность препарата в качестве конечной точки исследования. Основная цель части 2 состояла в том, чтобы оценить моторную функцию, используя общий балл по моторной функциональной шкале 32 (MFM-32) за 12 месяцев. MFM-32 — это проверенная шкала, используемая для оценки двигательной функции у людей с неврологическими расстройствами, включая СМА. SUNFISH часть 2 недавно достигла своей основной конечной точки по изменениям состояния по сравнению с базовой линией по шкале моторной функциональной шкалы MFM-32 после одного года лечения рисдипламом по сравнению с плацебо. До настоящего времени ни в одном исследовании по рисдипламу не было обнаружено никаких данных о безопасности, которые привели бы к выходу из исследования. Безопасность рисдиплама соответствовала его уже известному профилю безопасности, и никаких новых сигналов безопасности обнаружено не было. Результаты будут представлены на предстоящих медицинских конгрессах.

***

  1. Когда вы планируете подать заявку на одобрение регулирующих органов в Европе и остальном мире?

Различные органы здравоохранения следуют разным процессам и предъявляют разные требования к подаче документов, которые в значительной степени отражают различия в процедуре и сроках рассмотрения каждой заявки.

После предыдущих обсуждений с Европейским агентством по лекарственным средствам (EMA) к середине 2020 года мы планируем представить заявку на получение разрешения на маркетинг (MAA) для рисдиплама. ЕМА указали, что они поддерживают MAA, включая FIREFISH и SUNFISH Part 1 и 2 в первоначальной заявке, чтобы лучше всего поддержать их общий обзор представленных данных.

В то же время мы будем тесно сотрудничать с органами здравоохранения по всему миру с целью определения подходящих путей подачи заявок на регистрацию и обеспечения доступности рисдиплама как можно скорее для всех пациентов со СМА, подходящих для лечения.

***

  1. Когда вы ожидаете одобрения регулирующих органов?

Если у фармацевтической компании есть доказательства из ее ранних испытаний и доклинических и клинических исследований, что лекарство считается безопасным и эффективным для его предполагаемого использования, компания может подать заявку на регистрацию препарата. После того как фармацевтическая компания подаст заявку, органы здравоохранения сначала проверят поданную заявку и решат, заполнен ли файл (этот процесс иногда называют «валидизацией»). Если заявка заполнена корректно, то процесс оценки и, в конечном итоге, сроки принятия решения о том, может ли быть разрешено использование исследуемого лекарственного средства, зависят от органов здравоохранения, их процедур и сроков. Например, в США  процедура FDA имеет от 6 до 10 месяцев (после проверки заявки), чтобы принять решение о том, следует ли утверждать препарат, тогда как в Европе это может занять до 210 рабочих дней. Эти сроки не включают требуемое время ответить на потенциальные вопросы, которые могут быть заданы органами здравоохранения. В результате общее время от подачи до утверждения может быть приблизительно 8-12 месяцев для США (в зависимости от того, применяется ли приоритетное или стандартное рассмотрение заявки) и приблизительно 8-15 месяцев в Европе (в зависимости от того, ускоренная оценка или стандартная оценка).

***

  1. Когда рисдиплам будет коммерчески доступен в моей стране?

Нормативное одобрение — это только первый шаг к коммерческой доступности. Национальный доступ к исследуемым лекарственным средствам определяется местными властями, которые несут ответственность за предоставление возмещения\оплату терапии в каждой стране, и обычно включает в себя множество дополнительных шагов. Таким образом, сроки национального возмещения могут существенно различаться в разных странах, и, в настоящее время мы не можем дать достоверную информацию на этот счет. Рош активно сотрудничает с органами здравоохранения, правительственными учреждениями и другими ключевыми заинтересованными сторонами во всем мире с целью обеспечения широкого и быстрого доступа к рисдипламу для всех пациентов, которые могут получить пользу от лечения.

***

  1. Будет ли возможно получить доступ к рисдиплам до одобрения, на основе программ сострадательного применения (compassionate use)?

Мы понимаем срочность удовлетворения потребностей и повседневных сложностей людей со СМА и их семей, их беспокойство по поводу доступа к исследуемым лекарствам как можно скорее.

Нашей основной целью является проведение необходимых клинических исследований для получения медицинских данных, которые будут позволят достичь одобрения препарата и возмещения расходов на лечение со стороны регулирующих органов.

На данном этапе мы планируем внедрить рисдиплам через программу предварительного одобрения доступа (Pre-Approval Access — PAA) (ППОД) или для сострадательного применения (compassionate use  — CU) (ПСП). Мы изучаем возможность запуска таких программ с органами здравоохранения. Поскольку механизмы PAA / CU (ППОД\ПСП) для новых лекарств различаются в разных странах, могут возникнуть различия в программе и сроках. В конечном итоге мы продолжим работать с органами здравоохранения и надеемся предоставить пациентам рисдиплам в качестве лицензированного продукта как можно скорее. Мы обязуемся возвращаться к сообществу и делиться последними новостями как только информация станет доступна.

Для получения дополнительной информации о критериях программ до одобрения препарата, пожалуйста, обратитесь к «Позиции Рош по предварительному одобрению доступа к исследуемым лекарственным средствам» на официальном веб-сайте Roche:

***

  1. Клинические исследования рисдиплама все еще набирают участников? Где я могу получить дополнительную информацию об исследованиях по рисдипламу, в которые открыт набор?

Есть два испытания рисдиплама, JEWELFISH и RAINBOWFISH, где в настоящее время продолжается набор участников. JEWELFISH будут набирать участников до конца 2019 года, тогда как в RAINBOWFISH только начали набор. На веб-сайте clinicaltrials.gov перечислены текущие и прошедшие клинические испытания, в том числе информация о состоянии исследования и о том, проводит ли оно набор пациентов. Если вы введете в поиск на сайте «Spinal Muscular Atrophy», вы сможете найти информацию обо всех зарегистрированных клинических исследованиях по СМА. Информацию о двух испытаниях можно найти по адресу:

Мы рекомендуем вам поговорить со своим врачом о том, что может быть лучшим вариантом для вас.

***

  1. О программе клинической разработки рисдиплам

Программа клинической разработки рисдиплама Рош сосредоточена вокруг четырех многоцентровых исследований, призванных помочь нам понять, как лекарство может влиять на широкий спектр людей, живущих со СМА. Мы оцениваем безопасность и потенциальную пользу рисдиплама у пациентов со СМА в диапазоне от младенцев до проявления первых симптомов до 60 лет, а также у пациентов, ранее получавших другие виды терапии.

Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой препарата.  Рекомендации относительно индивидуального применения лекарственного препарата следует получать у вашего лечащего врача.

 

Источник: Сайт Roche

Компания «Рош» представила новые данные исследования SUNFISH по препарату Рисдиплам для лечения СМА

Компанией «Рош»   получены результаты этапа II клинического исследования  SUNFISH, в котором изучается применение препарата рисдиплам у пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА) 2-го и 3-го типа.

  • В исследовании продемонстрированы статистически значимые улучшения у всех участников, находившихся на терапии, — пациентов со СМА 2-го и 3-го типа.
  • На данный момент ни в одном исследовании рисдиплама не было обнаружено связанных с препаратом сигналов по безопасности, которые бы привели к приостановке исследования.

В исследовании была достигнута первичная конечная точка — изменение от исходного уровня по шкале моторной функции MFM-32 (Motor Function Measure 32) после 1 года лечения препаратом в сравнении с плацебо. Профиль безопасности рисдиплама остался без изменений, новых сигналов по безопасности в исследовании не выявлено.

«Результаты, достигнутые в рамках этого клинического исследования, имеют особое значение для пациентов со СМА 2-го и 3-го типа, ведь сегодня в большинстве они не получают необходимого лечения, — отмечает Леви Гарруэй, главный медицинский директор и руководитель глобального подразделения по разработке лекарственных препаратов “Рош”. — SUNFISH — одно из самых крупных плацебо-контролируемых исследований по СМА 2-го и 3-го типов. Мы благодарны пациентскому сообществу за сотрудничество и планируем представить полученные результаты в органы здравоохранения, чтобы люди со СМА смогли получить необходимое лечение как можно скорее».

Вместе с ранее опубликованными данными по Firefish (пациенты со СМА1 до 6 мес) — данные смогут быть достаточным  основанием для подачи пакета документов для рассмотрения регуляторными органами (ФДА\ЕМА\других стран). Передача документов состоится в ближайшие месяцы.

В России, как ранее сообщала компания Рош в письме сообществу, подача документов на регистрацию ожидается в 2020 году.

В сообщении компании пока не раскрываются конкретные данные по эффективности, и «Рош» планирует представить эти результаты на ближайших крупных медицинских конгрессах.

По мнению директора фонда «Семьи СМА» Ольги Германенко,   положительная информация о результатах исследования дает надежду  на скорое одобрение третьего препарата для лечения СМА: «Скоро в компании Спинразы и Золгенсма для лечения СМА будет достойное прибавление — Рисдиплам».

Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой препарата.  Рекомендации относительно индивидуального применения лекарственного препарата следует получать у вашего лечащего врача.

Источник: www.roche.ru