Препарат «Спинраза» до сих пор не дошел до детей со СМА. За месяц умерли семь человек, ожидавшие терапии

Еще в августе в России зарегистрировали первый препарат для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) «Спинраза», однако до сих пор ни один из пациентов не получил лечения за счет бюджетных средств. Только за ноябрь без терапии умерли семь детей.

В Общественной палате РФ прошел круглый стол «Редкий диагноз — спинальная мышечная атрофия (СМА). Приговор или жизнь?», на котором обсуждались проблемы пациентов с получением лекарств. Почему детям не выдают жизненно необходимые препараты, разбирались «Такие дела».

Лечение в 45 миллионов: кто оплатит?

Спинальная мышечная атрофия — неизлечимое генетическое заболевание, которое приводит к поражению нервной системы и постепенной атрофии мышц. Сегодня СМА диагностируется поздно, когда в организме ребенка уже произошли необратимые изменения.

Благодаря скринингу новорожденных можно было бы диагностировать заболевание на начальном этапе, а также оказывать своевременную помощь, но в российской системе здравоохранения он не считается обязательным.

Фото pixabay.com

В августе в четырех перинатальных центрах Москвы запустили пилотную программу скрининга новорожденных на СМА. Скрининг должен помочь выявить заболевание до появления первых симптомов и необратимых изменений в организме и добиться хорошей эффективности терапии. К 1 декабря врачи обследовали две тысячи новорожденных, но ни одного случая СМА не обнаружили.

В России нет единого учета пациентов со спинальной мышечной атрофией, отмечает заведующий лабораторией ДНК-диагностики ФГБНУ «МГНЦ», член-корреспондент РАН Александр Поляков. Реестр ведет только фонд «Семьи СМА», и, по их данным, дорогостоящее лечение требуется 881 человеку.

Препарат, который способен остановить прогрессирование СМА, а в некоторых случаях и улучшить состояние людей с этим заболеванием, называется «Спинраза». Он появился в США еще в 2016 году. На сегодняшний день доступ к препарату колеблется от страны к стране. Практически во всех европейских странах у пациентов есть доступ к препарату. Только в отдельных странах еще действуют ограничения: например, в Хорватии, Венгрии, Норвегии и Финляндии препарат могут получить лишь пациенты до 18 лет, в Дании и Греции — исключительно люди со СМА I и II типов, в Бельгии — только те, кому не требуется постоянная вентиляция легких.

В России препарат «Спинраза» зарегистрировали 16 августа. Первый год лечения «Спинразой» стоит 45 миллионов рублей — это шесть инъекций. Дальше лечение будет стоить 20 миллионов рублей в год, и такая терапия потребуется до конца жизни пациента. Оплата лечения редкого заболевания должна идти из региональных средств, при этом еще ни один пациент не получил должного лечения с помощью этих денег.

Заместитель директора департамента лекарственного обеспечения и регулирования обращения медицинских изделий Минздрава РФ Ольга Константинова отметила, что Минздрав ознакомлен с проблемой и прикладывает все силы, чтобы ее решить. «Сейчас решается этот вопрос. Либо препарат включат в тарифы высокотехнологичной медицинской помощи, либо определенным учреждениям будет дано госзадание», — отметила Константинова.

Для того чтобы внести заболевание в список «12 высокозатратных нозологий», придется выделить на терапию пациентов со СМА порядка 37 миллиардов, тогда как общий бюджет программы составляет 56 миллиардов. «Либо мы лечим пациентов со СМА, что тоже надо определенно делать, нужно определиться с финансовыми источниками, либо мы лечим всех остальных», — признала Константинова.

«Либо мы лечим пациентов со СМА, либо всех остальных»

Представительница Минздрава также отметила, что комиссия будет рассматривать вопрос о включении «Спинразы» в перечень закупаемых за счет федерального бюджета препаратов в 2020 году. «После этого уже можно будет давать определенные задания как субъектам РФ, так и просить деньги у правительства на данное заболевание», — сказала Константинова.

С 1 июля 2019 года чуть более 40 пациентов проходят лечение по программе раннего доступа к «Спинразе» благодаря гуманитарной помощи производителя. Результат виден уже сейчас, спустя полгода. Об этом рассказала мать ребенка со СМА Анастасия Гапонова: «Я могу сказать, что видимые и значимые улучшения появились уже после четырех загрузочных доз — это первые два месяца лечения».

Это подтвердила врач-невролог из Екатеринбурга Елена Сапего. Она проходила стажировку в израильской клинике и говорила с отцом девочки со СМА. «Дочке 17 лет, и у нее СМА I типа, она провела 16 лет на искусственной вентиляции легких. Они получили семь инъекций [“Спинразы”], и папа говорит, что она смогла двигать пальцами рук. Это дает возможность ребенку управлять электромобилем и общаться в социальных сетях. Именно поэтому препарат должны получать все пациенты», — отметила Сапего.

Сейчас не до конца понятно, смогут ли участники программы раннего доступа по-прежнему получать препарат после первого года терапии, хотя Минздрав обещает, что такая возможность сохранится.

Нет времени ждать

Директор фонда «Семьи СМА», мать ребенка со СМА Ольга Германенко отметила на встрече, что ответственность за лечение редких пациентов должно брать на себя государство. «Вопросы своевременности этого лечения — это те, о которых мы должны в первую очередь подумать, особенно когда заболевание действительно угрожает жизни», — подчеркнула директор.

По данным Германенко, только за ноябрь умерли семь пациентов со СМА. «Это просто факт, что в течение месяца может погибать вплоть до такого количества детей. По большому счету очень сложно сказать, что это связано именно с отсутствием лечения. Все-таки болезнь прогрессирует, и тут могут быть разные нюансы, разные состояния погибших детей, но в том числе и отсутствие лечения как дополнительная возможность сохранить здоровье ребенка тоже будет влиять», — отметила она. Эксперт подчеркнула, что у детей со СМА нет времени ждать, когда Минздравом будут приняты резонные решения. «Мы не можем ждать еще несколько месяцев. До весны — лета мы потеряем еще порядка 20 пациентов. Готовы мы к этому?» — спросила она.

 «До весны — лета мы потеряем еще порядка 20 пациентов. Готовы мы к этому?»

Директор фонда подчеркнула, что пациенты со СМА мигрируют внутри страны в более благополучные регионы, чтобы получить лечение. Некоторые даже начали переезжать за рубеж, в частности в Польшу, где сейчас лечат российских пациентов.

«Мы очень надеялись, что с регистрацией “Спинразы” ситуация изменится. 16 августа препарат был внесен в госреестр, и казалось, можно было немножечко выдохнуть, но нет. На сегодня у нас отсутствует механизм лекарственного обеспечения пациентов со СМА», — подчеркнула Германенко.

Германенко добавила, что при обращении в больницу за препаратом пациенты сталкиваются с проблемами. Врачи просто не назначают им «Спинразу», кулуарно аргументируя это следующим образом: «Дорого, у нас нет опыта введения препаратов, у нас нет специального лечебного учреждения, где могли бы наблюдаться пациенты с заболеваниями».

Сейчас фонд помогает 141 пациенту получить лекарство: «Мы вместе пишем письма, отсылаем, ждем ответа, а каждого ответа нужно ждать как минимум месяц. За получение лекарства ответственны регионы, а по факту регион придумывает причину для того, чтобы отказать либо отсрочить, а также нам пишут, что они ждут неких разъяснений от Минздрава. Мы послали письмо в Минздрав, чтобы нам разъяснили, как нам лечить этих пациентов. Министерство ответило очень четко, что на сегодняшний день полномочия по организации лекарственного обеспечения пациентов лежат на субъектах», — отметила Германенко. Ни один из 141 пациентов не добился получения лечения и продолжает отстаивать свое право на него.

Руководитель фонда подчеркнула, что СМА долгое время находилась вне видимости медицинских систем, из-за чего в регионах нет данных, сколько всего есть пациентов, где они обслуживаются и кем наблюдаются. «Прежде всего нужно понять, сколько пациентов в регионе. Второе — это определить количество нуждающихся в лечении, потому что не все пациенты будут претендовать на получение лечения. Число нуждающихся не будет четко совпадать с количеством пациентов», — перечислила она.

Также Германенко предложила построить маршрутизацию для пациентов со СМА, чтобы было понятно, какие региональные или федеральные медицинские учреждения могут инициировать терапию и кто будет наблюдать и сопровождать этих пациентов.

Третье, что необходимо сделать, уверена директор фонда, — это создать условия для лечения взрослых со СМА, потому что сегодня ими никто не занимается. «Если с детьми ситуация печальная, но хоть каким-то образом начала понемногу решаться, то со взрослыми совсем атас», — резюмировала Германенко.

Сейчас россияне готовятся к зимним каникулам, но семьям, в которых есть дети со СМА, не до праздников. «Как праздновать семьям, для которых проблема с жизненно важным лечением не решена? “Пока они празднуют — наши дети умирают” — вот что в сердцах и головах у родителей. Тем более что в период новогодних праздников ежегодно погибают от осложнений несколько детей со СМА», — подчеркнула Германенко.

 

Источник:  «Такие дела»

Автор:  Анастасия Жвик

Мы будем рады небольшой, но ежемесячной помощи - это позволит нам увереннее чувствовать себя и надёжнее строить планы нашей работы.
Размер пожертвования
Способ платежа
Банковская карта
Яндекс.Деньги: Банковская карта
Яндекс.Деньги
Сбербанк Онлайн
Ваши данные
Укажите ваше имя

Публичная оферта о заключении договора пожертвования

Настоящая публичная оферта адресована физическим и (или) юридическим лицам (далее - Благотворители) и является официальным предложением Благотворительного фонда помощи больным спинальной мышечной атрофией и другими нервно-мышечными заболеваниями «Семьи СМА» (далее –Организация, в лице директора Германенко Ольги Юрьевны, действующегона основании уставазаключить договор пожертвования денежных средств (далее -Договор) в соответствии с п. 2 ст. 437 Гражданского кодекса Российской Федерации.

1. ПРЕДМЕТ ДОГОВОРА

1.1. Благотворитель безвозмездно передает Организации денежные средства (далее -Пожертвование) на ведение уставной деятельности Организации, ее содержание, а также финансирования программ и проектов Организации.

1.2. Организация принимает пожертвование, поступившее в рамках Договора, для финансирования программ и проектов Организации, направленных на помощь и поддержку детей и взрослых со спинальной мышечной атрофией и другими нервно-мышечными заболеваниями, их семей и близких, а также на оказание помощи и поддержки другим некоммерческим организациям и учреждениям, осуществляющим деятельность, соответствующую целям деятельности Фонда.

1.3. Договор является договором присоединения (ст. 428 Гражданского кодекса РФ). Условия Договора принимаются Благотворителем путем присоединения к настоящему договору в целом. При этом Благотворитель подтверждает, что Договор не содержит обременительных для него условий, которые он не принял бы при наличии у него возможности участвовать в определении условий настоящего Договора.

2. ПОРЯДОК ЗАКЛЮЧЕНИЯ ДОГОВОРА

2.1. Договор считается заключенным в письменной формес момента передачи Благотворителем Организации Пожертвования в порядке, определенном настоящим Договором,что означает безоговорочное принятие всех его условий без каких-либо изъятий или ограничений.

2.2. Благотворитель самостоятельно определяет размер Пожертвования и вносит Пожертвование путем перечисления денежных средств на банковский счет Организации, указанный в статье 4 настоящего Договора любым удобным способом, указанным на сайте f-sma.ru.

2.3. В графе «назначение платежа» Благотворитель указывает следующее: «Пожертвование».

2.4. Благотворитель может также дополнительно указать конкретную цель использования пожертвования из числа указанных Организацией на сайте, в социальных сетях или СМИ. В случае невозможности использовать Пожертвование на определенную Благотворителем цель, Организация имеет право по своему усмотрению использовать Пожертвование на ведение уставной деятельности и содержание Организации.В случае если пожертвование, переданное на реализацию благотворительной программы не израсходовано к концу срока реализации программы, то оставшаяся часть средств направляется на реализацию иных проектов и программ по усмотрению Организации. Пожертвования, полученные Организацией без указания конкретной цели использования, направляются на ведение уставной деятельности и содержание Организации.

2.5. При перечислении пожертвования в целях идентификации Благотворитель указывает свои контакты: ФИО/наименование юридического лица, адрес электронной почты и/или телефонный номер.

2.6. Пожертвование считается переданными Организации с момента его зачисления на банковский счет Организации.

2.7. Оферта является бессрочной и действует до дня, следующим за днем размещения на сайте Организации извещения о прекращении действия оферты.

2.8. Местом заключения Договора является место нахождения Организации.

3. УСЛОВИЯ ДОГОВОРА

3.1. Организация обязана публиковать отчеты о целевом использовании Пожертвований, полученных ею в течение календарного года. Отчеты публикуются в сети Интернет на сайте Организации f-sma.ruне позднее 1 апреля года, следующего за отчетным.

3.2. Организация обязана использовать полученное по настоящему Договору Пожертвование исключительно на цели, указанные в п. 1.2. Договора.

3.3. Заключая Договор, Благотворитель, действуя своей волей и в своем интересе, дает согласие на обработку Организацией его персональных данных, а именно на совершение в том числе следующих действий: сбора, систематизации, накопления, хранения, уточнения (обновления, изменения), использования, распространения, обезличивания, блокирования и уничтожения любой информации, относящейся к персональным данным Благотворителя, с целью заключения и исполнения настоящего Договора. В соответствии с Федеральным законом «О персональных данных» Организация не разглашает предоставленные Благотворителем при перечислении Пожертвования персональные данные без егописьменного согласия.

3.4. Стороны несут полную ответственность за соблюдение требований Договора, в том числе ответственность о предоставленных сведениях о себе. Каждая из Сторон подтверждает, что она имеет все права и полномочия на заключение Договора и исполнение установленных им обязательств, а также что заключение Договора не нарушает условий иных обязательств Сторон перед третьими лицами.

3.5.Стороны освобождаются от ответственности за неисполнение или ненадлежащее исполнение обязательств по договору, если это неисполнение явилось следствием обстоятельств непреодолимой силы, возникших после заключения договора в результате событий чрезвычайного характера, которые Сторона(ы) не могла(и) ни предвидеть, ни предотвратить разумными мерами (форс-мажора).

3.6. Все споры между Сторонами подлежат рассмотрению в суде по месту нахождения Организации.

3.7. Во всем остальном, что не предусмотрено Договором, Стороны руководствуются действующим законодательством Российской Федерации.

4. РЕКВИЗИТЫ ОРГАНИЗАЦИИ

Полное наименование Благотворительный фонд помощи больным спинальной мышечной атрофией и другими нервно-мышечными заболеваниями «Семьи СМА»

Юридический адрес 115408, Москва, ул. Борисовские пруды, д. 48 корп. 2 кв. 211
ИНН/КПП 7724342940/772401001
Р/С 40703810438000003439
Кор. Счет 30101810400000000225
БИК 044525225
ОРГН 1157700018816
ОКПО 51247736

Директорблаготворительногофонда помощибольным спинальной мышечной атрофиейи другими нервно-мышечными заболеваниями«Семьи СМА»
Германенко О.Ю

Я принимаю Договор оферты

Согласие на обработку персональных данных

Пользователь, оставляя заявку, оформляя подписку, комментарий, запрос на обратную связь, регистрируясь либо совершая иные действия, связанные с внесением своих персональных данных на интернет-сайте https://f-sma.ru, принимает настоящее Согласие на обработку персональных данных (далее – Согласие), размещенное по адресу https://f-sma.ru/personal-data-usage-terms/.

Принятием Согласия является подтверждение факта согласия Пользователя со всеми пунктами Согласия. Пользователь дает свое согласие организации «БФ «Семьи СМА»», которой принадлежит сайт https://f-sma.ru на обработку своих персональных данных со следующими условиями:

Пользователь дает согласие на обработку своих персональных данных, как без использования средств автоматизации, так и с их использованием.
Согласие дается на обработку следующих персональных данных (не являющимися специальными или биометрическими):
• фамилия, имя, отчество;
• адрес(а) электронной почты;
• иные данные, предоставляемые Пользователем.

Персональные данные пользователя не являются общедоступными.

1. Целью обработки персональных данных является предоставление полного доступа к функционалу сайта https://f-sma.ru.

2. Основанием для сбора, обработки и хранения персональных данных являются:
• Ст. 23, 24 Конституции Российской Федерации;
• Ст. 2, 5, 6, 7, 9, 18–22 Федерального закона от 27.07.06 года №152-ФЗ «О персональных данных»;
• Ст. 18 Федерального закона от 13.03.06 года № 38-ФЗ «О рекламе»;
• Устав организации «БФ «Семьи СМА»»;
• Политика обработки персональных данных.

3. В ходе обработки с персональными данными будут совершены следующие действия с персональными данными: сбор, запись, систематизация, накопление, хранение, уточнение (обновление, изменение), извлечение, использование, передача (распространение, предоставление, доступ), обезличивание, блокирование, удаление, уничтожение.

4. Передача персональных данных, скрытых для общего просмотра, третьим лицам не осуществляется, за исключением случаев, предусмотренных законодательством Российской Федерации.

5. Пользователь подтверждает, что указанные им персональные данные принадлежат лично ему.

6. Персональные данные хранятся и обрабатываются до момента ликвидации организации «БФ «Семьи СМА»». Хранение персональных данных осуществляется согласно Федеральному закону №125-ФЗ «Об архивном деле в Российской Федерации» и иным нормативно правовым актам в области архивного дела и архивного хранения.

7. Пользователь согласен на получение информационных сообщений с сайта https://f-sma.ru. Персональные данные обрабатываются до отписки Пользователя от получения информационных сообщений.

8. Согласие может быть отозвано Пользователем либо его законным представителем, путем направления Отзыва согласия на электронную почту – smafond@f-sma.ru с пометкой «Отзыв согласия на обработку персональных данных». В случае отзыва Пользователем согласия на обработку персональных данных организация «БФ «Семьи СМА»» вправе продолжить обработку персональных данных без согласия Пользователя при наличии оснований, указанных в пунктах 2 - 11 части 1 статьи 6, части 2 статьи 10 и части 2 статьи 11 Федерального закона №152-ФЗ «О персональных данных» от 27.07.2006 г. Удаление персональных данных влечет невозможность доступа к полной версии функционала сайта https://f-sma.ru.

9. Настоящее Согласие является бессрочным, и действует все время до момента прекращения обработки персональных данных, указанных в п.7 и п.8 данного Согласия.

10. Место нахождения организации «БФ «Семьи СМА»» в соответствии с учредительными документами: 115408, г. Москва, ул. Борисовские пруды, д. 48 корп. 2 кв. 211.

Я принимаю Соглашение об использовании персональных данных
Перенаправление на безопасную страницу платежа...
Scroll Up