Исследования, которые могут помочь людям со СМА, связаны не только с поиском и разработкой лекарств, но и с другими открытиями, которые могут повлиять на поиски вариантов лечения спинальной мышечной атрофии и разработки нового лечения СМА. В этом разделе вы найдете материалы об интересных научных открытиях и экспериментах, которые непосредственно не связаны с разработкой лекарств.

Последние публикации о лекарствах и клинических испытаниях

Исследования

Препарат генной терапии СМА AVXS-101 получил торговое название – ZOLGENSMA

AVXS-101 разрабатывался как экспериментальная ген-замещающая терапия для лечения СМА 1-го типа. При текущей подаче на одобрение применения препарат ZOLGENSMA —  адресован для терапии генетической причины развития СМА 1-го  типа, смертельного нервно-мышечного заболевания с ограниченными возможностями терапии. Ранее ZOLGENSMA получил в США статус «Прорывной терапии» (Breakthrough Therapy designation) и возможность ускоренного рассмотрения заявки на одобрение FDA, решение которого по поданной заявке ожидается в мае 2019 года.  

Читать дальше
Исследования

К вопросу о возможной стоимости препарата инновационной терапии СМА AVXS-101

Фонд «Семьи-СМА» полностью разделяет позицию SMA-Europe по этому вопросу. Мы понимаем, что до того, как препарат не получил одобрения в регистрационных органах систем здравоохранения, говорить о реальной цене на лекарство преждевременно. Однако нас не может не беспокоить озвученная цифра соотношения «цена-эффективность» (cost-effectiveness), поскольку так или иначе эта оценка может отразиться на конечной стоимости инновационной терапии, спасающей жизни. Если эта цена будет непомерно высока, это сразу резко ограничит доступ пациентов к лечению. Фонд «Семьи СМА» со своей стороны поддерживает постоянный контакт с представителями компании AveXis, чтобы совместно стремиться к поиску оптимальных решений, которые помогут обеспечить доступ к терапии как можно большему числу пациентов в России и в мире.

Читать дальше
Исследования

В России открыты центры клинических исследований препарата Бранаплам

Набор пациентов в программу полностью завершен в апреле 2019 года. В настоящее время центры не принимают новых пациентов. Об открытии других программ исследований в области СМА и возможностях принять участие в них мы будем информировать вас в новых публикациях на нашем сайте.

Читать дальше
Исследования

Компания Биоген представила новые данные по препарату Нусинерсен (Спинраза) на Ежегодном Конгрессе Всемирного общества нервно-мышечных заболеваний

Результаты исследования NURTURE демонстрируют, что ранняя диагностика и лечение с помощью Спинразы могут значительно изменить течение болезни СМА

Читать дальше
Исследования

AveXis подала документы на одобрение препарата генной терапии СМА 1го типа в регистрационных органах США, Европы и Японии

Компания AveXis, Inc., входящая в корпорацию Novartis и специализирующаяся на клинических испытаниях генной терапии, объявила о подаче заявки в FDA (управление США по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и лекарств), EMA (Европейское агентство лекарственных средств) и в регистрационные органы Японии на одобрение препарата генной терапии AVXS-101, который замещает поврежденный или недостающий ген SMN1 (мутация этого гена является причиной заболевания спинальной мышечной атрофией).

Читать дальше
Исследования

Актуальная информация о программах клинических исследований генной терапии компании AveXis (на конец сентября 2018 г.)

Компания «Авексис», разработчик потенциальной генной терапии для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), находящейся в стадии клинических исследованиях на пациентах, предоставил для сообщества актуальную информацию по активным программам исследований.

Читать дальше
Scroll Up