ISIS-SMNRx. Общая информация о препарате Nusinersen.

ISIS-SMNRx - это препарат, созданный компанией ISIS Pharma для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) - тяжелого нейромышечного заболевания, которое является одной из основных причин детской смертности. ISIS-SMNRx разработан для лечения всех типов детских форм спинальной мышечной атрофии с помощью изменения сплайсинга близкородственного гена SMN2, которое приводит к повышенной продукции функционального белка SMN

Читать дальше...

Результаты клинического исследования ISIS-SMNRx на детях со СМА1

Компания Isis Pharmaceuticals, специализирующаяся на исследованиях и разработке препаратов на основе метода РНК-интерференции, представила летом новые результаты второй фазы открытого исследования препарата с участием детей с диагнозом спинальной мышечной атрофии первого типа. Ранее компания уже публиковала результаты исследования, включая оценку мышечной функции, бессобытийной выживаемости и показателей развития ребенка. Результаты по переносимости и показатели безопасности препарата ISIS-SMNRx также подтверждают целесообразность разработки препарата. Компания сотрудничает с концерном Biogen в области разработки и запуска ISIS-SMNRx в серийное производство в качестве одного из препаратов для терапии пациентов с СМА.

Читать дальше...

Положительные результаты клинической фазы испытаний ISIS-SMNRx на младенцах со СМА 1 типа

Компания Isis Pharmaceuticals недавно предоставила обновленные данные по клиническому исследованию препарата ISIS-SMNRx на детях со спинальной мышечной атрофией (СМА). Текущее открытое многодозовое клиническое исследование второй фазы было направлено на исследование безопасности и переносимости препарата на 20 младенцах в возрасте до 7 месяцев, страдающих СМА первого типа.

Читать дальше...

Biogen открывает набор в новую стадию испытаний препарата SMNRx

Компания Biogen сообщила о новом этапе клинического исследования препарата SMNRx, работа над которым ведется совместно с компанией ISIS. Текущий этап исследования направлен на лечение досимптоматической спинальной мышечной атрофии и начался в 10 странах мира. К сожалению, Россия не вошла в данный список. Однако при появлении семей пациентов, которые хотели бы принять участие в испытании нового лекарственного средства лечащие врачи либо семьи могут связаться с врачами центров, которые набирают пациентов в других странах (например, в Германии, Турции, Италии или Израиле, где проще организовать языковую поддержку).

Читать дальше...