Окончательные данные третьей фазы исследования SPINRAZA® (nusinersen) для 2 и 3 типа спинальной мышечной атрофии и данные исследования на пресимптоматической стадии

Положительные данные по широкому кругу лиц со СМА представлены на ежегодном собрании Американской академии неврологии в апреле 2017 года. Окончательные данные третьей фазы исследования показывают, что SPINRAZA® (nusinersen) значительно улучшает моторную функцию у детей со 2 и 3 типами спинальной мышечной атрофии Новый промежуточный анализ данных исследования препарата на младенцах с установленным фактом СМА, но до начала проявления симптомов показывает, что бессимптомные младенцы продолжали достигать моторных вех, обычно соответствующих нормальному развитию. «Наша программа клинической разработки препарата демонстрирует результат раннего лечения препаратом SPINRAZA у пресимптоматичных младенцев, что подтверждается данными исследования NURTURE, показывающие значительные улучшения моторных показателей, в целом согласующиеся с нормальным развитием детей соответствующего возраста».

Читать дальше...

Isis Pharma сменил название на Ionis Pharmaceuticals

Один из разработчиков препарата для потенциального лечения СМА - Isis Pharma в декабре прошлого года сообщил об изменении названия на Ionis Pharmaceuticals. Сам препарат после смены названия стал называться Nusinersen вместо ISIS-SMNRx, используемого ранее.

Читать дальше...

ISIS-SMNRx. Общая информация о препарате Nusinersen.

ISIS-SMNRx - это препарат, созданный компанией ISIS Pharma для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) - тяжелого нейромышечного заболевания, которое является одной из основных причин детской смертности. ISIS-SMNRx разработан для лечения всех типов детских форм спинальной мышечной атрофии с помощью изменения сплайсинга близкородственного гена SMN2, которое приводит к повышенной продукции функционального белка SMN

Читать дальше...

Положительные результаты клинической фазы испытаний ISIS-SMNRx на младенцах со СМА 1 типа

Компания Isis Pharmaceuticals недавно предоставила обновленные данные по клиническому исследованию препарата ISIS-SMNRx на детях со спинальной мышечной атрофией (СМА). Текущее открытое многодозовое клиническое исследование второй фазы было направлено на исследование безопасности и переносимости препарата на 20 младенцах в возрасте до 7 месяцев, страдающих СМА первого типа.

Читать дальше...