Компания Catalyst начинает клиническое испытание препарата Фирдапс для облегчения симптомов СМА 3 типа

Компания Catalyst Pharmaceuticals начинает клиническое испытание 2 фазы (proof-of-concept) своей разработки – препарата Фирдапс (амифампридина фосфат), предназначенного для облегчения симптомов ходящих пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА) 3 типа. Если этот препарат покажет эффективность и безопасность в этой группе, которая будет включать 12 пациентов, Catalyst планирует продолжить разработку препарата, одновременно оформляя статус орфанного препарата в регулирующих органах – статус, позволяющий сделать разработку более быстрой и менее дорогостоящей.

Читать дальше...