Авексис поделился планами о дальнейшей регистрации Золгенсма

Как мы сообщали ранее, 24 мая 2019 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило ZOLGENSMA® (оназемноген abeparvovec-xioi) — первый препарат для генной терапии спинальной мышечной атрофии у детей младше 2 лет. В связи с регистрацией препарата в США фонд «Семьи СМА» обратился с официальным запросом в компанию Авексис – производителю лекарственного средства за информацией относительно планов компании в отношении регистрации лекарственного средства на территории России.

Читать дальше...

Новые данные подтверждают эффективность Zolgensma® в лечении спинальной мышечной атрофии (СМА) 1-го типа

В середине апреля компания AveXis, часть группы компаний Novartis, объявила, что промежуточные данные 3-й фазы STR1VE испытания препарата Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec-xioi; AVXS-101) при спинальной мышечной атрофии (СМА) 1-го типа показали длительную бессобытийную выживаемость, раннее и быстрое увеличение показателей по шкале CHOP-INTEND и значительное улучшения моторных навыков по сравнению с естественным течением болезни, что согласуется с данными ключевого 1-го этапа исследования START, проведенного ранее.

Читать дальше...

Авексис начал набор участников в клиническое исследование пресимптоматических младенцев со СМА возрастом до 6 недель

Компания Авексис, занимающаяся разработкой программы генной терапии для лечения спинальной мышечной терапии (СМА) сообщила о начале старта программы клинического исследования пресимптоматических младенцев возрастом до 6 недель своим препаратом AVXS‐101. Программа получила название SPR1NT. По сообщения компании, первый младенец-участник получил лечение в ходе программы 25 апреля.

Читать дальше...

Компания AveXis объявила о планах начать 1 фазу клинических испытаний интратекальной формы препарата AVXS-101 при СМА 2 типа

Компания AveXis, занимающаяся клинической разработкой препаратов для генной терапии редких, жизнеугрожающих заболеваний, объявила о том, что американская Администрация по пищевым продуктам и лекарственным средствам (FDA) на основании предоставленных компанией данных дала разрешение на проведение запланированного ранее клинического испытания 1 фазы препарата AVXS-101 с использованием интратекального способа доставки у пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА) 2 типа и с использованием материалов, произведенных на производственных площадках AveXis с использованием процессов, соответствующих стандартам GMP. Компания планирует начать исследование в ближайшее время.

Читать дальше...

«Ни Спинраза, ни генная терапия не являются панацеей»: достижения, надежды и ограничения терапии СМА

«Исследователи начинают накапливать данные по долгосрочному наблюдению», говорит Финкель. Данные о детях СМА типа 2 сейчас охватывают шесть лет и типа 1 - четыре года. Но как могут быть использованы преимущества лечения Спинраза по мере того, как люди, получавшие лечение в очень раннем возрасте, взрослеют? «Мы еще не знаем. Продолжится ли это улучшение, которое мы наблюдаем в этих младенцах, является ли оно устойчивым? Я, честно говоря, держу за это кулачки», - говорит доктор Ричард Финкель.

Читать дальше...

Последние новости испытания препарата генной терапии Avexis: впечатляющие результаты у младенцев с 1 типом СМА

Результаты первого клинического испытания AVXS-101, препарата генной терапии для младенцев со спинальной мышечной атрофией (СМА) типа 1, показали значительное улучшение выживаемости и моторных навыков у большинства детей, принимавших участие в этом испытании.

Читать дальше...

AveXis доложили о результатах первой фазы испытаний AVXS-101

Компания AveXis , специализирующаяся на клинической разработке препаратов генной терапии, разрабатывает лекарства для пациентов, страдающих от редких и опасных для жизни неврологических генетических заболеваний, 16 марта представила последние результаты первой фазы испытаний AVXS-101 для лечения спинально-мышечной атрофии (СМА) тип1 .

Читать дальше...

Промежуточные данные по клиническим испытаниям генной терапии Авексис были представлены на конгрессе World Muscle Society

Компания Авексис представила промежуточные данные по продолжающемуся клиническому испытанию препарата AVXS-101 в фазе 1 на конгрессе Всемирного общества нервно-мышечных заболеваний в октябре 2016г. Данные демонстрируют значительное улучшение состояния испытуемых со СМА 1 типа

Читать дальше...

Промежуточные результаты 1 фазы исследований генной терапии (вирус-вектор AAV9-AVXS-101)

Компания Авексис, занимающаяся разработкой генной терапии для лечения спинальной мышечной атрофии представила промежуточные результаты 1 фазы клинического испытания на 15 младенцах со СМА 1 типа. Используемый компанией аденоассоциированный вирус-вектор AVXS-101 представляет собой запатентованный прототип препарата генной терапии для единовременного внутривенного вливания для лечение СМА 1-го типа и является единственным препаратом генной терапии СМА, находящемся на этапе клинических исследования. AVXS-101 предназначен для лечения моногенетической первопричины СМА и предотвращения дальнейшей дегенерации мышц путем устранения дефектного и/или утерянного основного гена SMN1, а также оказывает воздействие на двигательные нейроны, обеспечивая быстрое наступление эффекта от лечения.

Читать дальше...

AveXis получил от FDA статус «Прорыв в лечении» для препарата генной терапии AVXS-101 лечения СМА

Компания AveXis, Inc. специализирующаяся на клинических испытаниях генной терапии и занимающаяся разработкой средств для лечения пациентов, страдающих от редких и опасных для жизни неврологических генетических заболеваний, вчера объявила о том, что американское Управление по контролю за качеством пищевых продуктов и лекарственных препаратов (FDA) присвоило препарату AVXS-101 статус “Прорыв в лечении” - как ведущему кандидату в терапии для лечения спинальной мышечной атрофии 1 типа (СМА) у детей.

Читать дальше...