Последние новости испытания препарата генной терапии Avexis: впечатляющие результаты у младенцев с 1 типом СМА

Результаты первого клинического испытания AVXS-101, препарата генной терапии для младенцев со спинальной мышечной атрофией (СМА) типа 1, показали значительное улучшение выживаемости и моторных навыков у большинства детей, принимавших участие в этом испытании.

Читать дальше...

AveXis доложили о результатах первой фазы испытаний AVXS-101

Компания AveXis , специализирующаяся на клинической разработке препаратов генной терапии, разрабатывает лекарства для пациентов, страдающих от редких и опасных для жизни неврологических генетических заболеваний, 16 марта представила последние результаты первой фазы испытаний AVXS-101 для лечения спинально-мышечной атрофии (СМА) тип1 .

Читать дальше...

Промежуточные данные по клиническим испытаниям генной терапии Авексис были представлены на конгрессе World Muscle Society

Компания Авексис представила промежуточные данные по продолжающемуся клиническому испытанию препарата AVXS-101 в фазе 1 на конгрессе Всемирного общества нервно-мышечных заболеваний в октябре 2016г. Данные демонстрируют значительное улучшение состояния испытуемых со СМА 1 типа

Читать дальше...

Промежуточные результаты 1 фазы исследований генной терапии (вирус-вектор AAV9-AVXS-101)

Компания Авексис, занимающаяся разработкой генной терапии для лечения спинальной мышечной атрофии представила промежуточные результаты 1 фазы клинического испытания на 15 младенцах со СМА 1 типа. Используемый компанией аденоассоциированный вирус-вектор AVXS-101 представляет собой запатентованный прототип препарата генной терапии для единовременного внутривенного вливания для лечение СМА 1-го типа и является единственным препаратом генной терапии СМА, находящемся на этапе клинических исследования. AVXS-101 предназначен для лечения моногенетической первопричины СМА и предотвращения дальнейшей дегенерации мышц путем устранения дефектного и/или утерянного основного гена SMN1, а также оказывает воздействие на двигательные нейроны, обеспечивая быстрое наступление эффекта от лечения.

Читать дальше...

AveXis получил от FDA статус «Прорыв в лечении» для препарата генной терапии AVXS-101 лечения СМА

Компания AveXis, Inc. специализирующаяся на клинических испытаниях генной терапии и занимающаяся разработкой средств для лечения пациентов, страдающих от редких и опасных для жизни неврологических генетических заболеваний, вчера объявила о том, что американское Управление по контролю за качеством пищевых продуктов и лекарственных препаратов (FDA) присвоило препарату AVXS-101 статус “Прорыв в лечении” - как ведущему кандидату в терапии для лечения спинальной мышечной атрофии 1 типа (СМА) у детей.

Читать дальше...

Обновление информации о клинических испытаниях от разработчиков лекарственных средств. Текущие программы клинических испытаний (июнь 2016).

На прошедшей в середине июня Конференции по СМА в США были представлены последние новости о 6 ведущихся исследовательских программах поиска лекарственной терапии спинальной мышечной атрофии (СМА). Данный обзор отражает текущую информацию на конец июня 2016г.

Читать дальше...

AveXis представила данные текущего 1-го этапа испытаний генного препарата AVXS-101 при СМА 1 типа.

Компания AveXis, занимающаяся клиническими испытаниями генной терапии и разрабатывающая новые методы лечения пациентов, страдающих редкими и опасными для жизни неврологическими генетическими заболеваниями, представила промежуточный анализ данных текущего 1-го этапа испытании AVXS-101 для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) тип 1 (по состоянию на 1 апреля 2016 года).

Читать дальше...

Новости от Avexis. Планируется расширение клинических испытаний.

Компания Avexis, занимающаяся разработкой генной терапии (вирус-вектор) для лечения спинальной мышечной атрофии объявила о своих планах по развития и проверке исследуемого препарата.

Читать дальше...

Набрана группа из 15 участников для испытаний генной терапии Avexis

Компания Avexis сообщила о завершении набора пациентов со спинальной мышечной атрофии 1 типа для участия в первой фазе клинических испытаний AVXS-101 – перспективной генетической терапии.

Читать дальше...

Создавая связь. Исследования углубляют понимание заболеваний мотонейрона

Исследователи Nationwide Children’s Hospital испытывают революционно новый метод, который должен в корне изменить терапию спинальной амиотрофии (СМА) - генетического заболевания, являющегося самой частой причиной смерти среди младенцев. В мае начались клинические исследования по лечению СМА, генетического заболевания которое атакует нервные клетки - двигательные нейроны спинного мозга. На сегодняшний день никакого лечения этого заболевания не существует, кроме респираторной поддержки и паллиативного ухода, и 90% детей с самой тяжелой формой этого заболевания СМА 1типа, умирают в течение первых двух лет жизни.

Читать дальше...