Обновление по программе клинических исследований препарата Бранаплам компании Новартис

Компания Новартис предоставила последние данные в связи с разработкой своего препарата для лечения СМА - Бранаплам (ранее известный как LMI070). Бранаплам - это пероральный препарат, находящийся в разработке на 1\2 фазе клинических исследований, основной целью исследований на этой фазе является оценка безопасности и эффективности препарата у пациентов со СМА 1 типа. В это исследование включаются пациенты со СМА 1 типа в возрасте до 6 мес. В настоящий момент, в 1 часть исследования было включено 13 младенцев со СМА1 в клинический центрах в Бельгии, Дании, Германии и Италии, и 8 пациентов в настоящее время продолжают участвовать в программе и получают Бранаплам на настоящий момент.

Читать дальше...

Авексис начал набор участников в клиническое исследование пресимптоматических младенцев со СМА возрастом до 6 недель

Компания Авексис, занимающаяся разработкой программы генной терапии для лечения спинальной мышечной терапии (СМА) сообщила о начале старта программы клинического исследования пресимптоматических младенцев возрастом до 6 недель своим препаратом AVXS‐101. Программа получила название SPR1NT. По сообщения компании, первый младенец-участник получил лечение в ходе программы 25 апреля.

Читать дальше...

Доступ к программам лечения препаратом Спинраза в Европе и в близлежащих регионах (на конец апреля 2018)

Компания Биоген подготовила обновленную информацию по доступу к программам лечения препаратом Спинраза в Европе и в близлежащих регионах. Несмотря на то, что препарат Спинраза был одобрен ЕМА год назад, пока не все пациенты в Европе начали получать лечение и не во всех странах пока принято решение в отношении того, каким образом будет обеспечиваться эта первая доступная в мире терапия против СМА.

Читать дальше...

Первые предварительные результаты исследования препарата RG7916 на детях со СМА 1 типа.

Первые предварительные результаты исследования препарата RG7916 на детях со СМА 1 типа были представлены на первом Европейском научном Конгрессе по СМА, прошедшем в конце января в польском Кракове.

Читать дальше...

Компания AveXis объявила о планах начать 1 фазу клинических испытаний интратекальной формы препарата AVXS-101 при СМА 2 типа

Компания AveXis, занимающаяся клинической разработкой препаратов для генной терапии редких, жизнеугрожающих заболеваний, объявила о том, что американская Администрация по пищевым продуктам и лекарственным средствам (FDA) на основании предоставленных компанией данных дала разрешение на проведение запланированного ранее клинического испытания 1 фазы препарата AVXS-101 с использованием интратекального способа доставки у пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА) 2 типа и с использованием материалов, произведенных на производственных площадках AveXis с использованием процессов, соответствующих стандартам GMP. Компания планирует начать исследование в ближайшее время.

Читать дальше...

Cytokinetics продолжает набор пациентов со СМА для 2-й фазы клинического исследования препарата CK-2127107

Компания Cytokinetics (Сайтокинетикс) продолжает набор во вторую группу пациентов для второй фазы клинического исследования препарата CK-2127107 в качестве лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Исследовательские центры расположены в США и Канаде.

Читать дальше...

Компания Catalyst начинает клиническое испытание препарата Фирдапс для облегчения симптомов СМА 3 типа

Компания Catalyst Pharmaceuticals начинает клиническое испытание 2 фазы (proof-of-concept) своей разработки – препарата Фирдапс (амифампридина фосфат), предназначенного для облегчения симптомов ходящих пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА) 3 типа. Если этот препарат покажет эффективность и безопасность в этой группе, которая будет включать 12 пациентов, Catalyst планирует продолжить разработку препарата, одновременно оформляя статус орфанного препарата в регулирующих органах – статус, позволяющий сделать разработку более быстрой и менее дорогостоящей.

Читать дальше...

Новый мышечный активатор компании СYTOKINETICS более эффективен и переносится лучше, чем TIRASEMTIV.

Новый состав мышечного активатора СК-2127107 компании CYTOKINETICS, демонстрирует многообещающую безопасность, переносимость и эффективность в трёх ранних клинических испытаниях на здоровых волонтерах. Полученные данные коррелируют с проходящей сейчас второй фазой испытаний медикамента на пациентах со СМА. Важно, что результаты полученные результаты, что СК-2127107 лучше переносится и более сильнодействующий, чем предыдущий вариант мышечного активатора, который разрабатывала компания (TIRASEMTIV).

Читать дальше...