Авексис поделился планами о дальнейшей регистрации Золгенсма

Как мы сообщали ранее, 24 мая 2019 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило ZOLGENSMA® (оназемноген abeparvovec-xioi) — первый препарат для генной терапии спинальной мышечной атрофии у детей младше 2 лет. В связи с регистрацией препарата в США фонд «Семьи СМА» обратился с официальным запросом в компанию Авексис – производителю лекарственного средства за информацией относительно планов компании в отношении регистрации лекарственного средства на территории России.

Читать дальше...

Рош представила свежие промежуточные данные исследований Рисдиплам для лечения СМА.

Компания Рош на прошедшей в мае конференции Американской Академии Неврологии представила промежуточные данные о эффективности своего экспериментального препарата Рисдиплам в программах исследований на группах пациентов с разными типами СМА (исследования Firefish, Sunfish, Jewelfish). Рисдиплам - это модификатор SMN2-сплайсинга, в форме суспензии, который принимается перорально один раз в сутки. Препарат предназначен для того, чтобы помочь гену SMN2 продуцировать больше белка SMN с дублирующего гена SMN2, замещающего функцию поврежденного у людей со СМА гена SMN1.

Читать дальше...

В России открыт набор участников в клиническое исследование Rainbowfish препарата Рисдиплам.

Мы рады сообщить, что в России впервые открылся набор в программу исследования пресимптоматических пациентов со СМА. Центр открыт в Москве, на базе НИКИ педиатрии имени Ю. Е. Вельтищева, и сейчас ведется набор пациентов с отсутствием проявленных симптомов спинальной мышечной атрофии с подтвержденным ДНК-диагностикой диагнозом СМА в возрасте до 6 недель для участия в исследовании Rainbowfish препарата Рисдиплам компании Roche.

Читать дальше...

Компания Новартис сообщила о завершении набора в клиническое исследование Бранаплам

Завершен набор больных спинальной мышечной атрофией в программу клинического исследования экспериментального препарата Бранаплам, сообщила компания Новартис в официальном письме, адресованном сообществам пациентов со СМА по всему миру.

Читать дальше...

Компания Scholar Rock начинает испытания на пациентах со спинальной мышечной атрофией в рамках второй фазы клинических исследований SRK-015

Биофармацевтическая компания Scholar Rock, специализирующаяся на разработке лечения серьезных заболеваний, для которых основополагающую роль играют факторы роста белка, сообщила о начале испытаний на пациентах в рамках второй фазы клинических испытаний препарата SRK-015 (высокоспецифический ингибитор активации миостатина) у пациентов со СМА 2-го и 3-го типов.

Читать дальше...

SRK-015, экспериментальный препарат для терапии СМА, влияющий на мышечную функцию, показал положительные результаты в первой фазе клинических исследований

Копания Scholar Rock на днях объявила о положительных промежуточных результатах первой фазы испытаний препарата для терапии СМА SRK-015 на здоровых добровольцах и сообщила о планах дальнейшей разработки препарата.

Читать дальше...

Актуальная информация о программах клинических исследований генной терапии компании AveXis (на конец сентября 2018 г.)

Компания «Авексис», разработчик потенциальной генной терапии для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), находящейся в стадии клинических исследованиях на пациентах, предоставил для сообщества актуальную информацию по активным программам исследований.

Читать дальше...

Открыт набор пациентов со СМА1-го типа в программу исследования препарата RG7916

Мы рады сообщить, что в России открылся первый центр клинических исследований препаратов для больных спинальной мышечной атрофией, и теперь у российских семей есть возможность попасть в программу клинических исследований СМА в своей стране. Центр открыт в Москве, на базе НИКИ педиатрии имени Ю. Е. Вельтищева, и сейчас ведется набор пациентов со СМА 1-го типа возрастом до 7 месяцев для участия в исследовании Firefish препарата RG7916 компании Roche.

Читать дальше...

Компания Roche останавливает исследовательскую программу по препарату Олезоксим

Фармацевтическая компания Roche распространила официальное сообщение о закрытии своей программы по разработке препарата Олезоксим (olesoxime), предназначенного для терапии СМА.

Читать дальше...

Обновление по программе клинических исследований препарата Бранаплам компании Новартис

Компания Новартис предоставила последние данные в связи с разработкой своего препарата для лечения СМА - Бранаплам (ранее известный как LMI070). Бранаплам - это пероральный препарат, находящийся в разработке на 1\2 фазе клинических исследований, основной целью исследований на этой фазе является оценка безопасности и эффективности препарата у пациентов со СМА 1 типа. В это исследование включаются пациенты со СМА 1 типа в возрасте до 6 мес. В настоящий момент, в 1 часть исследования было включено 13 младенцев со СМА1 в клинический центрах в Бельгии, Дании, Германии и Италии, и 8 пациентов в настоящее время продолжают участвовать в программе и получают Бранаплам на настоящий момент.

Читать дальше...