ZOLGENSMA (AVXS-101): текущая информация и ответы на вопросы о статусе препарата в настоящее время

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов в США (FDA) объявило, что рассмотрит заявку на лицензирование ZOLGENSMA (AVXS-101) о применении у пациентов СМА 1-го типа в течение 6 месяцев, вместо обычных десяти. Окончательное решение следует ожидать к маю 2019 года.

Читать дальше...

Компания Scholar Rock опубликовала доклинические данные по терапевтическому эффекту ингибирования миостатина на мышиных моделях СМА

Данные, опубликованные в журнале Human Molecular Genetics, демонстрируют, что высокоспецифический ингибитор активации миостатина, разрабатываемый корпорацией Scholar Rock Holding, - увеличивает мышечную массу и улучшает функциональность в доклинических моделях терапии СМА

Читать дальше...

Поданы документы на регистрацию Спинразы в России

4 декабря 2018 года «Янссен», подразделение фармацевтической продукции ООО «Джонсон & Джонсон», сообщило о подаче к рассмотрению для дальнейшей регистрации в министерстве здравоохранения Российской Федерации досье на Спинразу, первый и пока единственный в мире препарат для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА).

Читать дальше...

Препарат генной терапии СМА AVXS-101 получил торговое название – ZOLGENSMA

3 декабря 2018 года компания «Новартис» объявила, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) приняло лицензионную заявку для препарата AVXS-101, которое теперь известно как ZOLGENSMA. Таким образом, препарат преодолел очередную стадию на пути от экспериментальной разработки до официального признания в качестве прорывного лечения спинальной мышечной атрофии.

Читать дальше...

В России открыты уже три центра клинических исследований препарата Бранаплам

Российские пациенты со СМА 1-го типа возраста до 6 месяцев могут принять участие в клинических исследованиях препарата Бранаплам, предназначенного для терапии спинальной мышечной атрофии. Центры клинических исследований этого препарата открыты в Екатеринбурге, Санкт-Петербурге и Уфе.

Читать дальше...

Компания MRC-Holland запускает новый неонатальный скрининг-тест на СМА — SALSA® MC002 SMA Newborn Screen

SALSA ® MC002 SMA Newborn Screen, новый неонатальный скрининг на СМА позволит быстро получать результат: после получения «сухого пятна» крови на определение наличия у новорожденного СМА уходит один день.

Читать дальше...

В России открывается первый центр клинических исследований препарата Бранаплам

В середине августа в Екатеринбурге (на базе Детской городской клинической больницы №9) открывается первый российский центр клинических исследований препарата Бранаплам, предназначенного для терапии спинальной мышечной атрофии.

Читать дальше...

Biogen расширила перечень возможных побочных эффектов в инструкции по применению Спинразы

Фармацевтическая компания Biogen опубликовала официальное обращение к мировому СМА-сообществу в связи с обновлением содержания инструкции по применению препарата Спинраза (нусинерсен) – к ряду его возможных побочных эффектов добавляется гидроцефалия (из более чем 5 тысяч детей, проходящих лечение Спиразой, гидроцефалия обнаружена у пяти из них).

Читать дальше...

В США анализ на СМА добавлен в рекомендуемый скрининг для новорожденных

Спинальная мышечная атрофия добавлена в Рекомендуемую единую скрининг-панель (RUSP) для новорожденных в Соединенных Штатах Америки, – об этом официально сообщает Ассоциация мышечной дистрофии (MDA), подчеркивая государственный уровень принятия этого решения.

Читать дальше...

Компания Exicure представила результаты своих исследований на ежегодной конференции по терапии спинальной мышечной атрофии в Далласе

Разработанная компанией Exicure трехмерная сферическая нуклеиновая кислота, содержащая последовательность Нусинерсена, продлевает срок выживания и менее токсична, чем Нусинерсен, в модели спинальной мышечной атрофии у мыши.

Читать дальше...