Промежуточные данные по клиническим испытаниям генной терапии Авексис были представлены на конгрессе World Muscle Society

Компания Авексис представила промежуточные данные по продолжающемуся клиническому испытанию препарата AVXS-101 в фазе 1 на конгрессе Всемирного общества нервно-мышечных заболеваний в октябре 2016г. Данные демонстрируют значительное улучшение состояния испытуемых со СМА 1 типа

Читать дальше...

Новартис. Открытое испытание для детей со СМА1 типа.

Компания Новартис в рамках разработки терапии для лечения СМА в конце прошлого года запустила исследование препарата LMI070. Данное исследование в настоящее время набирает пациентов со СМА 1 типа. Целью этого этапа исследования является оценка безопасности, переносимости, фармакокинетики, фармакодинамики и эффективности препарата после 13 недель приема, а также определение максимально переносимой дозы и оптимального режима перорального приема препарата LMI070 на пациентах с первым типом СМА. В данной статье вы найдете описание проводимого исследования и критерии приема в испытания на русском языке.

Читать дальше...

Новости от Avexis. Планируется расширение клинических испытаний.

Компания Avexis, занимающаяся разработкой генной терапии (вирус-вектор) для лечения спинальной мышечной атрофии объявила о своих планах по развития и проверке исследуемого препарата.

Читать дальше...

Набрана группа из 15 участников для испытаний генной терапии Avexis

Компания Avexis сообщила о завершении набора пациентов со спинальной мышечной атрофии 1 типа для участия в первой фазе клинических испытаний AVXS-101 – перспективной генетической терапии.

Читать дальше...

Создавая связь. Исследования углубляют понимание заболеваний мотонейрона

Исследователи Nationwide Children’s Hospital испытывают революционно новый метод, который должен в корне изменить терапию спинальной амиотрофии (СМА) - генетического заболевания, являющегося самой частой причиной смерти среди младенцев. В мае начались клинические исследования по лечению СМА, генетического заболевания которое атакует нервные клетки - двигательные нейроны спинного мозга. На сегодняшний день никакого лечения этого заболевания не существует, кроме респираторной поддержки и паллиативного ухода, и 90% детей с самой тяжелой формой этого заболевания СМА 1типа, умирают в течение первых двух лет жизни.

Читать дальше...

Вирус-векторная терапия — вирус доставляет лекарство: перспективы лечения спинальной мышечной атрофии

Система лечения «chariSMA» (scAAV9.CB.SMN) предполагает введение полностью функциональных копий гена SMN с целью восполнения продуцирования белка SMN организмом. Особенно привлекательный аспект вирус-векторной терапии «chariSMA» — то, что он, так сказать, «вскакивает» на крошечный вирус, заставляя того перевозить лекарство. В «chariSMA» для доставки функционального гена SMN пациентам используется безопасный аденоассоциированный вирус (AAV9). В доклинических испытаниях установлено, что AAV9 преодолевает гематоэнцефалический барьер, доставляя SMN к моторным нейронам, тем самым существенно улучшая выживаемость и двигательные функции.

Читать дальше...

Исследование о работе вирус-вектора для лечения СМА

Лаборатория Доктора Каспара, работающая над генной терапией лечения спинальной мышечной атрофии с помощью введения в организм вирус-вектора AAV9 сообщила о том, что метод ввода препарата напрямую в спинномозговую жидкость показывает очень многообещающие результаты. Исследование с названием "Улучшение доставки препарата путем однократной инъекции в спинномозговую жидкость генной терапии AAV9 - исследование реакции на дозировку у мышей и приматов" было опубликовано в конце 2014г.

Читать дальше...

Новости об испытаниях препарата AVXS -101 (AAV9) для терапии СМА 1 типа

В прошедшем в Великобритании Международном конгрессе World Muscle Society, научного сообщества, изучающего нервно-мышечные болезни, компания AveXis, занимающаяся клиническими испытаниями генной терапии редких и опасных для жизни неврологических генетических заболеваний, представила данные по идущей сейчас фазе 1/2 испытаний препарата AVXS -101 (AAV9) — лекарства-кандидата для терапии спинальной мышечной терапии 1 типа.

Читать дальше...

AveXis получил финансирование на продолжение клинических исследований

Фармацевтическая компания AveXis, недавно начавшая первую фазу клинических испытаний уникальной генной терапии для пациентов со спинальной мышечной атрофией 1 типа, получила финансирование от двух крупных компаний, согласившихся участвовать в развитии препарата.

Читать дальше...