Согласно недавно проведенному исследованию, количество белка в небольших наполненных жидкостью пузырьках, выделяемых клетками, может стать биомаркером для спинальной мышечной атрофии.
Читать дальше...
«Янссен», фармацевтическое подразделение «Джонсон & Джонсон», объявило о получении Решения Министерства здравоохранения РФ о возможности рассматривать Спинразу (нусинерсен), лекарственный препарат для лечения спинальной мышечной атрофии при осуществлении государственной регистрации в качестве орфанного лекарственного препарата. В связи с этим Министерство здравоохранения РФ приняло решение о выдаче задания на проведение экспертизы лекарственного средства в части экспертизы качества лекарственного средства и экспертизы отношения ожидаемой пользы к возможному риску применения лекарственного препарата для медицинского применения в порядке ускоренной процедуры экспертизы лекарственных средств в целях последующей государственной регистрации.
Это уже 10-й по счету грантовый конкурс, который проводит европейская ассоциация национальных пациентских СМА организаций.
Главная цель - это расширить возможности международного научного и медицинского сообщества в их поиске доступных и эффективных терапевтических подходов для работы со спинальной мышечной атрофией.
В связи с официальной подачей документов на регистрацию нусинерсена (спинразы) в России, Фонд «Семьи СМА» обратился в уполномоченные органы власти -- Министерство Здравоохранения РФ, Совет Федерации РФ, в Государственную Думу РФ и к Уполномоченному по правам ребенка, а также в Союз пациентов, ВООЗ, Союз пациентов и пациентских организаций по редким заболеваниям с просьбой о содействии ускоренному рассмотрению документов на регистрацию препарата в России и помощи решения вопросов включения нозологии обеспечения данным препаратом в существующие программы лекарственного обеспечения орфанных пациентов.