Первые предварительные результаты исследования препарата RG7916 на детях со СМА 1 типа.

Первые предварительные результаты исследования препарата RG7916 на детях со СМА 1 типа были представлены на первом Европейском научном Конгрессе по СМА, прошедшем в конце января в польском Кракове.

Читать дальше...

Компания AveXis объявила о планах начать 1 фазу клинических испытаний интратекальной формы препарата AVXS-101 при СМА 2 типа

Компания AveXis, занимающаяся клинической разработкой препаратов для генной терапии редких, жизнеугрожающих заболеваний, объявила о том, что американская Администрация по пищевым продуктам и лекарственным средствам (FDA) на основании предоставленных компанией данных дала разрешение на проведение запланированного ранее клинического испытания 1 фазы препарата AVXS-101 с использованием интратекального способа доставки у пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА) 2 типа и с использованием материалов, произведенных на производственных площадках AveXis с использованием процессов, соответствующих стандартам GMP. Компания планирует начать исследование в ближайшее время.

Читать дальше...

Cytokinetics продолжает набор пациентов со СМА для 2-й фазы клинического исследования препарата CK-2127107

Компания Cytokinetics (Сайтокинетикс) продолжает набор во вторую группу пациентов для второй фазы клинического исследования препарата CK-2127107 в качестве лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Исследовательские центры расположены в США и Канаде.

Читать дальше...

Компания Catalyst начинает клиническое испытание препарата Фирдапс для облегчения симптомов СМА 3 типа

Компания Catalyst Pharmaceuticals начинает клиническое испытание 2 фазы (proof-of-concept) своей разработки – препарата Фирдапс (амифампридина фосфат), предназначенного для облегчения симптомов ходящих пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА) 3 типа. Если этот препарат покажет эффективность и безопасность в этой группе, которая будет включать 12 пациентов, Catalyst планирует продолжить разработку препарата, одновременно оформляя статус орфанного препарата в регулирующих органах – статус, позволяющий сделать разработку более быстрой и менее дорогостоящей.

Читать дальше...

Новый мышечный активатор компании СYTOKINETICS более эффективен и переносится лучше, чем TIRASEMTIV.

Новый состав мышечного активатора СК-2127107 компании CYTOKINETICS, демонстрирует многообещающую безопасность, переносимость и эффективность в трёх ранних клинических испытаниях на здоровых волонтерах. Полученные данные коррелируют с проходящей сейчас второй фазой испытаний медикамента на пациентах со СМА. Важно, что результаты полученные результаты, что СК-2127107 лучше переносится и более сильнодействующий, чем предыдущий вариант мышечного активатора, который разрабатывала компания (TIRASEMTIV).

Читать дальше...

Первые результаты исследования молекулы RG7916 для лечения спинальной мышечной атрофии

В конце этой недели компания Рош сообщила первые результаты клинического исследования экспериментального препарата RG7916. Месяц назад компания сообщила о завершении первой части исследования SUNFISH, в котором принимал участие 51 пациент в возрасте от 2 до 25 лет со СМА 2 и 3 типа и планируемом запуске в октябре 2017 года второй части исследования с участием пациентов со 2-3 типом.

Читать дальше...

Обзор всех утвержденных и находящихся в клинической разработке препаратов для лечения СМА

Группы исследователей по всему миру продолжают исследовать механизм развития и развития спинальной мышечной атрофии и искать лечение от этого заболевания. В последние годы появляется все больше исследовательских программ, направленных на поиски средства, которое может помочь в борьбе со СМА. В 2016 году сразу 18 активных программ исследований, из которых 6 на стадии клинических испытаний на человеке. Основная информация по этим 6 терапевтическим программам обобщена в презентации американской ассоциации SMA Foundation, которую мы с разрешения наших коллег перевели на русский язык. В данной презентации содержится общий обзор всех утвержденных и находящихся в клинической разработке препаратов для лечения СМА и содержит всю актуальную на август 2017 года информацию. Предполагаются ежегодные обновления, которые мы также будем вносить в текст.

Читать дальше...

Новая молекула демонстрирует потенциал в лечении мягких форм СМА на ранних стадиях

Новое исследование показывает, что молекула A15 / 283, разработанная для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), показала значительную эффективность на самцах мышиных моделей.

Читать дальше...