В России открывается первый центр клинических исследований препарата Бранаплам

В середине августа в Екатеринбурге (на базе Детской городской клинической больницы №9) открывается первый российский центр клинических исследований препарата Бранаплам, предназначенного для терапии спинальной мышечной атрофии.

Читать дальше...

Biogen расширила перечень возможных побочных эффектов в инструкции по применению Спинразы

Фармацевтическая компания Biogen опубликовала официальное обращение к мировому СМА-сообществу в связи с обновлением содержания инструкции по применению препарата Спинраза (нусинерсен) – к ряду его возможных побочных эффектов добавляется гидроцефалия (из более чем 5 тысяч детей, проходящих лечение Спиразой, гидроцефалия обнаружена у пяти из них).

Читать дальше...

В США анализ на СМА добавлен в рекомендуемый скрининг для новорожденных

Спинальная мышечная атрофия добавлена в Рекомендуемую единую скрининг-панель (RUSP) для новорожденных в Соединенных Штатах Америки, – об этом официально сообщает Ассоциация мышечной дистрофии (MDA), подчеркивая государственный уровень принятия этого решения.

Читать дальше...

Компания Exicure представила результаты своих исследований на ежегодной конференции по терапии спинальной мышечной атрофии в Далласе

Разработанная компанией Exicure трехмерная сферическая нуклеиновая кислота, содержащая последовательность Нусинерсена, продлевает срок выживания и менее токсична, чем Нусинерсен, в модели спинальной мышечной атрофии у мыши.

Читать дальше...

В Москве открыт российский центр клинических исследований по программе Sunfish испытания препарата RG7916 для пациентов со СМА 2-го и 3-го типов (от 2 до 25 лет).

После переговоров с компанией Roche, закрывшей набор пациентов в программу Sunfish, не дожидаясь открытия российского клинического центра по этим испытаниям, ситуацию удалось переломить: российский центр открыт, 4 июля начинаются первые скрининги.

Читать дальше...

Количество SMN белка в клеточных пузырьках может стать биомаркером СМА

Согласно недавно проведенному исследованию, количество белка в небольших наполненных жидкостью пузырьках, выделяемых клетками, может стать биомаркером для спинальной мышечной атрофии.

Читать дальше...

Первые результаты исследований препарата Рисдиплам (RG7916) для лечения СМА (на июнь 2018 г.)

На прошедших в июне международных неврологических конгрессах были представлены первые обнадеживающие данные клинических исследований препарата RG7916, который отныне приобрел новое международное непатентованное наименование – Рисдиплам (Risdiplam).

Читать дальше...

Блокирование рецептора протеина m2R может предотвратить смерть моторных нейронов

Блокирование рецептора протеина m2R может предотвратить смерть моторных нейронов. Как показывает исследование, это может быть использовано при разработке новых подходов к терапии при спинальной мышечной атрофии.

Читать дальше...

«Ни Спинраза, ни генная терапия не являются панацеей»: достижения, надежды и ограничения терапии СМА

«Исследователи начинают накапливать данные по долгосрочному наблюдению», говорит Финкель. Данные о детях СМА типа 2 сейчас охватывают шесть лет и типа 1 - четыре года. Но как могут быть использованы преимущества лечения Спинраза по мере того, как люди, получавшие лечение в очень раннем возрасте, взрослеют? «Мы еще не знаем. Продолжится ли это улучшение, которое мы наблюдаем в этих младенцах, является ли оно устойчивым? Я, честно говоря, держу за это кулачки», - говорит доктор Ричард Финкель.

Читать дальше...