Исследования

Логанин обладает нейропротекторными свойствами, восстанавливает уровень SMN белка и активирует положительный регулятор синтез белка Akt/mTOR в экспериментальных моделях СМА.

Целью данного исследования является изучение потенциальных защитных эффектов логанина на СМА с использованием двух клеточных моделей, SMN-дефицитных NSC34 клеток и фибробластов СМА пациента, а также животной модели заболевания, СМА-мышей.

Читать дальше...

Измерение уровня белка smn в крови возможно – значимость с точки зрения клинических исследований

Большинство терапевтических подходов, применяемых в настоящее время к клинической разработке методов лечения СМА, направлены на повышение уровня белка SMN – либо через резервный ген SMN2, либо через замещение недостающего гена SMN1. Следовательно, необходимы чувствительные методы, позволяющие определить увеличение количества белка SMN в крови и в других доступных тканях.

Читать дальше...

AveXis представила данные текущего 1-го этапа испытаний генного препарата AVXS-101 при СМА 1 типа.

Компания AveXis, занимающаяся клиническими испытаниями генной терапии и разрабатывающая новые методы лечения пациентов, страдающих редкими и опасными для жизни неврологическими генетическими заболеваниями, представила промежуточный анализ данных текущего 1-го этапа испытании AVXS-101 для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) тип 1 (по состоянию на 1 апреля 2016 года).

Читать дальше...

В экспериментах на мышах найдена новая потенциальная терапевтическая мишень для лечения СМА

Недавно опубликованные в журнале PLOS ONE результаты исследования показывают, что в семенниках моделей мышей со спинальной мышечной атрофией (СМА) существует некий специфический фактор, который может стимулировать экспрессию полноразмерного SMN2 гена, потенциально улучшая, таким образом, степень тяжести заболевания. Исследование называется «Повышеный уровень выработки Tra2-β1 отвечает за увеличение включения Экзона 7 гена SMN2 в семенниках мышей страдающих СМА»

Читать дальше...

Обновленная информация о 2-ой фазе изучения Nusinersen у младенцев

Компания Ionis Pharmaceuticals недавно представила обновленную информацию о ведущемся в настоящее время исследовании препарата Нузинерсен (ISIS-SMNRx) у детей раннего возраста со спинальной мышечной атрофией (СМА). Согласно полученным результатам исследования - увеличилась безрецидивная выживаемость, функции мышц и нервно-мышечной физиологии, не было выявлено проблем в области безопасности и переносимости препарата.

Читать дальше...

Нарушение митохондрильной динамики играет большую роль в развитии СМА

Дегенерация двигательных нейронов спинного мозга при спинальной мышечной атрофии (СМА) может быть напрямую вызвана аномалиями транспорта и морфологии митохондрий (которые поставляют клеткам энергию), ведущих к снижению их функции.

Читать дальше...

Исследование показало, что регулярные физические упражнения дают эффект при СМА

В настоящий момент для спинальной мышечной атрофии не существует лечения и в то же время физическая реабилитация может являться важным методом терапии в настоящий момент. Физические упражнения могут представлять многообещающий подход для облегчения симптомов СМА, но недостаток данных об эффективности разных типов упражнений на пораженных моторных отделах не позволяет активно использовать физиотерапию для СМА пациентов. Постоянно проводимые физические упражнения привели к улучшению состояния при СМА, показало исследование на моделях СМА у мышей.

Читать дальше...

Новартис. Открытое испытание для детей со СМА1 типа.

Компания Новартис в рамках разработки терапии для лечения СМА в конце прошлого года запустила исследование препарата LMI070. Данное исследование в настоящее время набирает пациентов со СМА 1 типа. Целью этого этапа исследования является оценка безопасности, переносимости, фармакокинетики, фармакодинамики и эффективности препарата после 13 недель приема, а также определение максимально переносимой дозы и оптимального режима перорального приема препарата LMI070 на пациентах с первым типом СМА. В данной статье вы найдете описание проводимого исследования и критерии приема в испытания на русском языке.

Читать дальше...

Новости от Avexis. Планируется расширение клинических испытаний.

Компания Avexis, занимающаяся разработкой генной терапии (вирус-вектор) для лечения спинальной мышечной атрофии объявила о своих планах по развития и проверке исследуемого препарата.

Читать дальше...