Исследования

Нарушение митохондрильной динамики играет большую роль в развитии СМА

Дегенерация двигательных нейронов спинного мозга при спинальной мышечной атрофии (СМА) может быть напрямую вызвана аномалиями транспорта и морфологии митохондрий (которые поставляют клеткам энергию), ведущих к снижению их функции.

Читать дальше...

Исследование показало, что регулярные физические упражнения дают эффект при СМА

В настоящий момент для спинальной мышечной атрофии не существует лечения и в то же время физическая реабилитация может являться важным методом терапии в настоящий момент. Физические упражнения могут представлять многообещающий подход для облегчения симптомов СМА, но недостаток данных об эффективности разных типов упражнений на пораженных моторных отделах не позволяет активно использовать физиотерапию для СМА пациентов. Постоянно проводимые физические упражнения привели к улучшению состояния при СМА, показало исследование на моделях СМА у мышей.

Читать дальше...

Новартис. Открытое испытание для детей со СМА1 типа.

Компания Новартис в рамках разработки терапии для лечения СМА в конце прошлого года запустила исследование препарата LMI070. Данное исследование в настоящее время набирает пациентов со СМА 1 типа. Целью этого этапа исследования является оценка безопасности, переносимости, фармакокинетики, фармакодинамики и эффективности препарата после 13 недель приема, а также определение максимально переносимой дозы и оптимального режима перорального приема препарата LMI070 на пациентах с первым типом СМА. В данной статье вы найдете описание проводимого исследования и критерии приема в испытания на русском языке.

Читать дальше...

Новости от Avexis. Планируется расширение клинических испытаний.

Компания Avexis, занимающаяся разработкой генной терапии (вирус-вектор) для лечения спинальной мышечной атрофии объявила о своих планах по развития и проверке исследуемого препарата.

Читать дальше...

Препарат RG7916 для терапии при СМА готов к первому клиническому испытанию

Недавно компания Roche объявила, что новый исследуемый лекарственный препарат для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) — RG7916 — скоро достигнет стадии первого клинического испытания. В ходе испытания будет получена информация о безопасности и переносимости препарата, изучена фармакокинетика (абсорбция, распределение, метаболизм и выведение) RG7916 у здоровых лиц.

Читать дальше...

Новейшая информация о препарате Олесоксим от Roche

В конце прошлого года компания Рош, занимающаяся выводом на рынок препарата Олесоксим для лечения спинальной мышечной атрофии направила разъяснительное письмо о текущем статусе препарата и сроках вывода на рынок. "Для того, чтобы обеспечить доступ к новым способам лечения пациентам со СМА, необходимо одобрение регулирующих органов. Взаимодействие с регулирующими органами продолжается, и мы будем иметь ясность в отношении правовых путей решения вопроса в течение первой половины 2016 года. Согласно нашему плану, мы ориентированы на предоставление наших нормативных документов в течение первой половины 2017 года. Мы осознаем, что с практической точки зрения, для пациентов со СМА и членов их семей, указанные сроки представляются длительными. Со своей стороны мы движемся так быстро, как только можем, для того, чтобы пациенты, страдающие от СМА, получили доступ к препарату Олесоксим. "

Читать дальше...

Начато исследование зарегистрированного препарата «Целесоксиб» в качестве терапии СМА

«В ходе этого исследования мы сможем установить, будет ли целесоксиб действительно вызывать повышение уровня SMN2 у реальных пациентов с СМА, и надеемся, что это позволит проложить путь к новому методу терапии, широко распространенному во всем мире», - говорит доктор Алекс Маккензи, ведущий исследования этого препарата. – «если в ходе этого исследования будет продемонстрирована ее эффективность, будет представлять собой низкозатратный и связанный с низким риском подход, который немедленно сможет стать доступным для всех, страдающих этим заболеванием. Нет сомнений, что такую возможность необходимо изучить».

Читать дальше...

Двигательные нейроны пациентов со СМА возможно экспрессируют меньшее количество ключевых белков

Моторные нейроны у пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА) экспрессируют меньшее количество белков, связанных с развитием нейронов, чем те же у здоровых пациентов согласно исследованию, которые использовало индуцированные плюрипотентные стволовые клетки исследуемых обеих групп для создания аутологичных* моторных нейронов. Исследователи под руководством Heidi Fuller из ортопедического госпиталя The Robert Jones and Agnes Hunt Orthopaedic Hospital, U.K. предположили, что более ранние исследования, которые в основном делали упор на модели животных и кожные фибробласты, выделенные у пациентов с СМА, ограничивали продвижение вперед научных разработок в изучении болезней нейронов.

Читать дальше...

Нейробиологи открыли фермент JNK3, играющий роль при СМА

Нейробиологи открыли особый фермент, который играет решающую роль при спинальной мышечной атрофии. Подавляя его активность можно заметно уменьшить тяжесть течения заболевания и улучшить качество жизни пациентов. Исследователи обнаружили, что сигнальный путь c-Jun NH2-терминальной киназы (JNK; группа протиенкиназ, участвующих в процессах клеточной пролиферации и апоптоза) опосредует нейродегенерацию при СМА и что энзим JNK3 играет важную роль в нейродегенерации, вызванной дефицитом белка SMN. Наблюдалось, что генетическая ингибиция этого пути, вызванная нокаутом JNK3, приводит к улучшению фенотипа СМА у мышей. В животных моделях сокращалась дегенерация мышц, улучшались рост и толщина мышечных волокон, прекращалась потеря моторных нейронов с спинном мозге и, в конечном счете, увеличивалась продолжительность жизни.

Читать дальше...

Набрана группа из 15 участников для испытаний генной терапии Avexis

Компания Avexis сообщила о завершении набора пациентов со спинальной мышечной атрофии 1 типа для участия в первой фазе клинических испытаний AVXS-101 – перспективной генетической терапии.

Читать дальше...